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Avaliação da eficácia e segurança do hormônio de crescimento humano recombinante (r-hGH), Saizen®, em uma população de crianças com hipocondroplasia, tratadas há pelo menos 3 anos ou até quase a altura final, quando aplicável, em comparação com uma coorte histórica de não tratadas Crianças

4 de outubro de 2018 atualizado por: Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Avaliação da eficácia e segurança do hormônio de crescimento humano recombinante (r-hGH), Saizen®, em uma população de crianças com hipocondroplasia, tratadas durante um período de 3 anos ou 5 anos, se aplicável, em comparação com uma coorte histórica de crianças não tratadas Com Hipocondroplasia

Este estudo é conduzido para descrever a eficácia e segurança do tratamento com hormônio de crescimento humano recombinante (r-hGH) Saizen® em crianças com hipocondroplasia.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

19

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • França
      • Paris, França, 75015
        • Endocrinologie Pédiatrique - centre des maladies rares de la croissance -Hôpital Necker Enfants Malades

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

3 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Crianças do sexo masculino ou feminino com hipocondroplasia definida por uma altura desproporcional dos membros curtos e evidência radiológica de encurtamento dos ossos longos e falha no aumento da distância interpedicular entre as vértebras lombares L1 e L5
  • Resultado da análise genética para mutação do gene FGFR3 já conhecida ou análise em andamento no início do estudo
  • Idade cronológica maior ou igual a 3 anos
  • Altura para idade cronológica menor ou igual a - 2 SDS
  • Idade óssea menor ou igual a 11 anos para meninas e 13 anos para meninos
  • Um consentimento informado por escrito no início do período de pré-tratamento deve ser obtido do(s) pai(s)/responsável(is) legal(is). Crianças capazes de entender o estudo devem assinar e datar pessoalmente o consentimento informado por escrito

Critérios de inclusão adicionais para cada prolongamento do estudo:

  • A idade óssea no Mês 36 ou Mês 60 é compatível com o prolongamento do tratamento de acordo com a opinião do investigador
  • O indivíduo ainda está sob tratamento com r-hGH com Saizen® no Mês 36 ou Mês 60
  • Ganho de altura maior ou igual a + 1 SDS após os 2 primeiros anos de tratamento para prolongamento do tratamento no Mês 36 e velocidade de crescimento maior ou igual a 5 centímetros (cm) por ano, com idade óssea menor que 14 anos para mulheres ou menos de 16 anos para homens para prolongamento do tratamento no Mês 60
  • De acordo com a opinião do investigador, as mutações genéticas dos indivíduos não estão relacionadas com os efeitos colaterais observados durante os 3 ou 5 primeiros anos de tratamento
  • Um consentimento informado atualizado por escrito deve ser obtido do(s) pai(s)/responsável(is) legal(is) antes do início de cada prolongamento do estudo. Crianças capazes de entender o estudo devem assinar e datar pessoalmente o consentimento informado por escrito

Critério de exclusão:

  • Síndrome de Turner em meninas
  • Doença neoplásica maligna ativa
  • Malformações congênitas graves
  • Retinopatia diabética proliferativa ou pré-proliferativa
  • Evidência de qualquer progressão ou recorrência de uma lesão ocupando o espaço intracraniano subjacente
  • Retardo psicomotor grave
  • Diabetes mellitus ou história de intolerância significativa à glicose, definida por glicemia de jejum superior a 6,4 milimoles por litro (mmol/L)
  • Insuficiência renal conhecida definida pelo nível de creatinina sérica 1,0 miligrama por decilitro (mg/dL) (88 micromol por litro [mcmol/L])
  • Doença hepática conhecida definida por enzimas hepáticas elevadas ou bilirrubina total (* 2 Normal)
  • Insuficiência cardíaca congestiva atual, hipertensão não tratada, edema crônico grave de qualquer causa
  • doença infecciosa crônica
  • História de hipertensão intracraniana com papiledema
  • Tratamento anterior ou contínuo com terapia de esteroides sexuais, como estrogênio ou testosterona
  • Tratamento anterior ou contínuo com qualquer terapia que possa influenciar diretamente o crescimento, incluindo Hormônio do Crescimento (GH), Hormônio Liberador do Hormônio do Crescimento (GHRH) e terapia com corticosteroides de longa duração
  • Hipersensibilidade conhecida à somatropina ou a qualquer um dos excipientes
  • fusão epifisária
  • Participação em qualquer estudo clínico nos 30 dias anteriores à entrada no estudo
  • fêmeas grávidas

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: r-hGH (Saizen®)
Medicamento: Hormônio de crescimento humano recombinante (r-hGH)
Os indivíduos receberão uma única injeção subcutânea de hormônio de crescimento humano recombinante (r-hGH) equivalente a uma dose de 0,057 miligrama por quilograma por dia (mg/kg/dia). A dose será subsequentemente ajustada durante o estudo e os indivíduos serão tratados por pelo menos 3 anos ou até que a altura final seja atingida.
Outros nomes:
  • Saizen®, Somatropina

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração da linha de base na pontuação de desvio padrão de altura (H-SDS) de indivíduos tratados com hormônio de crescimento humano recombinante (r-hGH) no ano 3
Prazo: Linha de base (mês 0), ano 3
A estatura foi calculada em unidades padronizadas expressas como pontuação de desvio padrão (SDS), onde SDS = (x - m)/sigma, em que x representa a variável de altura medida por sexo e idade, e m e sigma são os parâmetros estatísticos (média e desvio padrão) para a população de referência de Sempe. A população de referência foi a coorte histórica composta por indivíduos não tratados com Hipocondroplasia (HCH). O SDS indicou quantos desvios padrão acima (no caso de SDS positivo) ou abaixo (no caso de SDS negativo) o valor de um participante era relativo à média da população de referência. As pontuações foram centradas em torno de zero. Escore negativo indicou estatura menor para a respectiva idade/sexo.
Linha de base (mês 0), ano 3
Pontuação de desvio padrão de altura (H-SDS) de indivíduos tratados com hormônio de crescimento humano recombinante (r-hGH) no ano 4
Prazo: 4º ano
A estatura foi calculada em unidades padronizadas expressas como pontuação de desvio padrão (SDS), onde SDS = (x - m)/sigma, em que x representa a variável de altura medida por sexo e idade, e m e sigma são os parâmetros estatísticos (média e desvio padrão) para a população de referência de Sempe. A população de referência foi a coorte histórica composta por indivíduos não tratados com Hipocondroplasia (HCH). O SDS indicou quantos desvios padrão acima (no caso de SDS positivo) ou abaixo (no caso de SDS negativo) o valor de um participante era relativo à média da população de referência. As pontuações foram centradas em torno de zero. Escore negativo indicou estatura menor para a respectiva idade/sexo.
4º ano

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Pontuação de Desvio Padrão de Altura (H-SDS) de Indivíduos Tratados com Hormônio de Crescimento Humano Recombinante (r-hGH)
Prazo: Ano 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 (masculino e feminino); 8,5 (somente feminino), 9 (somente masculino) e 9,5 (somente masculino)
A estatura foi calculada em unidades padronizadas expressas como pontuação de desvio padrão (SDS), onde SDS = (x - m)/sigma, em que x representa a variável de altura medida por sexo e idade, e m e sigma são os parâmetros estatísticos (média e desvio padrão) para a população de referência de Sempe. A população de referência foi a coorte histórica composta por indivíduos não tratados com Hipocondroplasia (HCH). Os dados foram relatados por sexo. Indivíduos do sexo masculino foram analisados ​​até 9,5 anos e indivíduos do sexo feminino foram analisados ​​até 8,5 anos. O SDS indicou quantos desvios padrão acima (no caso de SDS positivo) ou abaixo (no caso de SDS negativo) o valor de um participante era relativo à média da população de referência. As pontuações foram centradas em torno de zero. Escore negativo indicou estatura menor para a respectiva idade/sexo.
Ano 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 (masculino e feminino); 8,5 (somente feminino), 9 (somente masculino) e 9,5 (somente masculino)
Mudança desde a linha de base na altura de indivíduos tratados com hormônio de crescimento humano recombinante (r-hGH) com hipocondroplasia (HCH) até 9,5 anos
Prazo: Linha de base (mês 0), ano 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 (tanto masculino quanto feminino); 8,5 (somente feminino), 9 (somente masculino) e 9,5 (somente masculino)
A proporção corporal foi medida em termos de altura. Os dados foram relatados por sexo. Indivíduos do sexo masculino foram analisados ​​até 9,5 anos e indivíduos do sexo feminino foram analisados ​​até 8,5 anos.
Linha de base (mês 0), ano 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 (tanto masculino quanto feminino); 8,5 (somente feminino), 9 (somente masculino) e 9,5 (somente masculino)
Mudança da linha de base no segmento superior (superior) de indivíduos tratados com hormônio de crescimento humano recombinante (r-hGH) com hipocondroplasia (HCH) até 9,5 anos
Prazo: Linha de base (mês 0), ano 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 (tanto masculino quanto feminino); 8,5 (somente feminino), 9 (somente masculino) e 9,5 (somente masculino)
A proporção corporal foi medida em termos do segmento superior para a posição em pé e sentada. Os dados foram relatados por sexo. Indivíduos do sexo masculino foram analisados ​​até 9,5 anos e indivíduos do sexo feminino foram analisados ​​até 8,5 anos.
Linha de base (mês 0), ano 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 (tanto masculino quanto feminino); 8,5 (somente feminino), 9 (somente masculino) e 9,5 (somente masculino)
Mudança da linha de base no peso de indivíduos tratados com hormônio de crescimento humano recombinante (r-hGH) com hipocondroplasia (HCH) até 9,5 anos
Prazo: Linha de base (mês 0), ano 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 (tanto masculino quanto feminino); 8,5 (somente feminino), 9 (somente masculino) e 9,5 (somente masculino)
O peso corporal foi medido em uma balança hospitalar certificada e calibrada. Os dados foram relatados por sexo. Indivíduos do sexo masculino foram analisados ​​até 9,5 anos e indivíduos do sexo feminino foram analisados ​​até 8,5 anos.
Linha de base (mês 0), ano 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 (tanto masculino quanto feminino); 8,5 (somente feminino), 9 (somente masculino) e 9,5 (somente masculino)
Mudança desde a linha de base no Índice de Massa Corporal (IMC) de Indivíduos Tratados com Hormônio do Crescimento Humano Recombinante (r-hGH) com Hipocondroplasia (HCH) até 9,5 anos
Prazo: Linha de base (mês 0), ano 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 (tanto masculino quanto feminino); 8,5 (somente feminino), 9 (somente masculino) e 9,5 (somente masculino)
Proporção corporal medida como IMC. Foi calculado de acordo com a fórmula IMC = Peso (quilograma)/Altura ao quadrado (metro ao quadrado). Os dados foram relatados por sexo. Indivíduos do sexo masculino foram analisados ​​até 9,5 anos e indivíduos do sexo feminino foram analisados ​​até 8,5 anos.
Linha de base (mês 0), ano 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 (tanto masculino quanto feminino); 8,5 (somente feminino), 9 (somente masculino) e 9,5 (somente masculino)
Mudança da linha de base na densidade mineral óssea (DMO) de indivíduos tratados com hormônio do crescimento humano recombinante (r-hGH) com hipocondroplasia (HCH) até 9 anos
Prazo: Linha de base (mês 0), ano 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 (tanto masculino quanto feminino); 9 (somente para homens)
Composição corporal medida como BMD. Foi examinado na coluna lombar (L1-L4) e determinado anualmente por absorciometria de raios X de dupla energia. Os dados foram relatados por sexo. Indivíduos do sexo masculino foram analisados ​​até 9 anos e indivíduos do sexo feminino foram analisados ​​até 8 anos.
Linha de base (mês 0), ano 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 (tanto masculino quanto feminino); 9 (somente para homens)
Alteração desde a linha de base na massa de gordura corporal percentual de indivíduos tratados com hormônio de crescimento humano recombinante (r-hGH) com hipocondroplasia (HCH) até 9 anos
Prazo: Linha de base (mês 0), ano 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 (tanto masculino quanto feminino); 9 (somente para homens)
Composição corporal medida como porcentagem da massa de gordura corporal. Foi medido por absorciometria dupla de raios-X. Os dados foram relatados por sexo. Indivíduos do sexo masculino foram analisados ​​até 9 anos e indivíduos do sexo feminino foram analisados ​​até 8 anos.
Linha de base (mês 0), ano 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 (tanto masculino quanto feminino); 9 (somente para homens)
Mudança da linha de base na massa corporal magra (LBM) de indivíduos tratados com hormônio de crescimento humano recombinante (r-hGH) com hipocondroplasia (HCH) até 9 anos
Prazo: Linha de base (mês 0), ano 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 (tanto masculino quanto feminino); 9 (somente para homens)
Composição corporal medida como LBM. Foi medido por absorciometria dupla de raios-X. Os dados foram relatados por sexo. Indivíduos do sexo masculino foram analisados ​​até 9 anos e indivíduos do sexo feminino foram analisados ​​até 8 anos.
Linha de base (mês 0), ano 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 (tanto masculino quanto feminino); 9 (somente para homens)
Velocidade de Crescimento (Altura) de Indivíduos Tratados com Hormônio de Crescimento Humano Recombinante (r-hGH) com Hipocondroplasia (HCH) do Ano 1 até 9,5 Anos
Prazo: Ano 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 (masculino e feminino); 8,5 (somente feminino), 9 (somente masculino) e 9,5 (somente masculino)
A velocidade de crescimento foi calculada em termos de velocidade de altura. Correspondeu a uma diferença de altura entre os valores atuais e basais dividida pelo intervalo de tempo entre as duas avaliações. Os dados foram relatados por sexo. Indivíduos do sexo masculino foram analisados ​​até 9,5 anos e indivíduos do sexo feminino foram analisados ​​até 8,5 anos.
Ano 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 (masculino e feminino); 8,5 (somente feminino), 9 (somente masculino) e 9,5 (somente masculino)
Valores da Circunferência Cefálica de Indivíduos Tratados com Hormônio do Crescimento Humano Recombinante (r-hGH) com Hipocondroplasia (HCH) do Ano 1 até 9,5 Anos
Prazo: Ano 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 (masculino e feminino); 8,5 (somente feminino), 9 (somente masculino) e 9,5 (somente masculino)
A proporção corporal foi medida em termos de circunferência da cabeça com uma fita métrica. Os dados foram relatados por sexo. Indivíduos do sexo masculino foram analisados ​​até 9,5 anos e indivíduos do sexo feminino foram analisados ​​até 8,5 anos.
Ano 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 (masculino e feminino); 8,5 (somente feminino), 9 (somente masculino) e 9,5 (somente masculino)
Valores de Osteocalcina de Indivíduos Tratados com Hormônio de Crescimento Humano Recombinante (r-hGH) com Hipocondroplasia (HCH) do Ano 1 até 9,5 Anos
Prazo: Ano 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 (masculino e feminino); 8,5 (somente feminino), 9 (somente masculino), 9,5 (somente masculino)
A osteocalcina como marcador ósseo foi analisada com o sistema de imunologia Elecsys. Os dados foram relatados por sexo. Indivíduos do sexo masculino foram analisados ​​até 9,5 anos e indivíduos do sexo feminino foram analisados ​​até 8,5 anos.
Ano 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 (masculino e feminino); 8,5 (somente feminino), 9 (somente masculino), 9,5 (somente masculino)
Valores de telopeptídeo C-terminal (CTX) de indivíduos tratados com hormônio de crescimento humano recombinante (r-hGH) com hipocondroplasia (HCH) do ano 1 até 9,5 anos
Prazo: Ano 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 (masculino e feminino); 8,5 (somente feminino), 9 (somente masculino), 9,5 (somente masculino)
O CTX (Sangue) como marcador ósseo foi analisado com o sistema de imunologia Elecsys. Os dados foram relatados por sexo. Indivíduos do sexo masculino foram analisados ​​até 9,5 anos e indivíduos do sexo feminino foram analisados ​​até 8,5 anos.
Ano 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 (masculino e feminino); 8,5 (somente feminino), 9 (somente masculino), 9,5 (somente masculino)
Número de indivíduos com mutação do receptor do fator de crescimento de fibroblastos (FGFR3)
Prazo: Linha de base até 3 anos
A análise genética foi realizada para registrar a mutação do gene FGFR3. O DNA genômico foi extraído de linfócitos de amostras de sangue coletadas usando procedimentos padrão. Um conjunto de primers intrônicos foi projetado com base na sequência genômica do gene FGFR3 humano e usado para amplificar os éxons 2-19. O número de indivíduos com mutação FGFR3 foi relatado.
Linha de base até 3 anos
Número de Sujeitos com Evento Adverso (AE) e Evento Adverso Grave (SAE)
Prazo: Linha de base até 9,5 anos
EAs: quaisquer novas ocorrências médicas indesejáveis/agravamento de condição médica pré-existente, relacionada ou não ao medicamento do estudo, EAS: qualquer EA que resultou em morte; era uma ameaça à vida; resultou em deficiência/incapacidade persistente/significativa; resultou em/prolongou uma internação hospitalar existente; era uma anomalia congênita/defeito congênito; ou foi uma overdose.
Linha de base até 9,5 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Colaboradores

Merck Serono S.A.S, France

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

21 de março de 2006

Conclusão Primária (Real)

17 de janeiro de 2017

Conclusão do estudo (Real)

17 de janeiro de 2017

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

23 de abril de 2010

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

26 de abril de 2010

Primeira postagem (Estimativa)

27 de abril de 2010

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

15 de fevereiro de 2019

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

4 de outubro de 2018

Última verificação

1 de outubro de 2018

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • IMP 26545 (EMR701048-506)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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