Effekt- og sikkerhetsevaluering av rekombinant menneskelig veksthormon (r-hGH), Saizen®, på en populasjon av barn med hypokondroplasi, behandlet i minst 3 år eller til nesten endelig høyde, når det er aktuelt, sammenlignet med en historisk gruppe av ikke-behandlede Barn

Inklusjonskriterier:

• Mannlige eller kvinnelige barn med hypokondroplasi definert av en uforholdsmessig kort lemhøyde og røntgenbevis på forkortelse av de lange beinene og svikt i økning i den interpedikulære avstanden mellom lumbale vertebrae L1 og L5
• Resultat av genetisk analyse for mutasjon av genet FGFR3 allerede kjent eller pågående analyse ved begynnelsen av studien
• Kronologisk alder større enn eller lik 3 år
• Høyde for kronologisk alder mindre enn eller lik - 2 SDS
• Benalder mindre enn eller lik 11 år for jenter og 13 år for gutter
• Et skriftlig informert samtykke ved begynnelsen av forbehandlingsperioden må innhentes fra forelder(e)/verge(r). Barn som kan forstå rettssaken bør personlig signere og datere det skriftlige informerte samtykket

Ytterligere inklusjonskriterier for hver studieforlengelse:

• Benalder ved måned 36 eller måned 60 er forenlig med behandlingsforlengelse i henhold til etterforskerens mening
• Personen er fortsatt under r-hGH-behandling med Saizen® ved måned 36 eller måned 60
• Høydeøkning større enn eller lik + 1 SDS etter de 2 første årene med behandling for behandlingsforlengelse ved måned 36 og veksthastighet større enn eller lik 5 centimeter (cm) per år, med beinalder mindre enn 14 år for kvinner eller mindre enn 16 år for menn for behandlingsforlengelse ved måned 60
• I følge etterforskers mening er genmutasjoner hos forsøkspersonene ikke i forbindelse med observerte bivirkninger i løpet av de 3 eller 5 første årene av behandlingen
• Et oppdatert skriftlig informert samtykke må innhentes fra foreldre/foresatte før starten av hver studieforlengelse. Barn som kan forstå rettssaken bør personlig signere og datere det skriftlige informerte samtykket

Ekskluderingskriterier:

• Turners syndrom hos jenter
• Aktiv ondartet neoplastisk sykdom
• Alvorlige medfødte misdannelser
• Proliferativ eller preproliferativ diabetisk retinopati
• Bevis på progresjon eller tilbakefall av en underliggende intrakranial plass som opptar lesjon
• Alvorlig psykomotorisk retardasjon
• Diabetes mellitus eller historie med betydelig glukoseintoleranse som definert ved fastende blodsukker høyere enn 6,4 millimol per liter (mmol/L)
• Kjent nyreinsuffisiens som definert ved serumkreatininnivå 1,0 milligram per desiliter (mg/dL) (88 mikromol per liter [mcmol/L])
• Kjent leversykdom som definert av forhøyede leverenzymer eller total bilirubin (* 2 Normal)
• Nåværende kongestiv hjertesvikt, ubehandlet hypertensjon, alvorlig kronisk ødem uansett årsak
• Kronisk infeksjonssykdom
• Anamnese med intrakraniell hypertensjon med papilleødem
• Tidligere eller pågående behandling med sexsteroidbehandling som østrogener eller testosteron
• Tidligere eller pågående behandling med enhver terapi som kan påvirke veksten direkte, inkludert veksthormon (GH), veksthormonfrigjørende hormon (GHRH) og langvarig kortikosteroidbehandling
• Kjent overfølsomhet overfor somatropin eller noen av hjelpestoffene
• Epifysisk fusjon
• Deltakelse i enhver klinisk studie innen 30 dager før studiestart
• Gravide kvinner