Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení účinnosti a bezpečnosti rekombinantního lidského růstového hormonu (r-hGH), Saizen®, na populaci dětí s hypochondroplazií, léčených alespoň 3 roky nebo do téměř konečné výšky, pokud je to možné, ve srovnání s historickou kohortou neléčených Děti

4. října 2018 aktualizováno: Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Hodnocení účinnosti a bezpečnosti rekombinantního lidského růstového hormonu (r-hGH), Saizen®, na populaci dětí s hypochondroplazií, léčených po dobu 3 let nebo 5 let, pokud je to možné, ve srovnání s historickou kohortou neléčených dětí S hypochondroplázií

Tato studie je provedena s cílem popsat účinnost a bezpečnost léčby Saizen® rekombinantním lidským růstovým hormonem (r-hGH) u dětí s hypochondroplázií.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

19

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Paris, Francie, 75015
        • Endocrinologie Pédiatrique - centre des maladies rares de la croissance -Hôpital Necker Enfants Malades

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Děti mužského nebo ženského pohlaví s hypochondroplázií definovanou neúměrnou výškou krátkých končetin a rentgenovým průkazem zkrácení dlouhých kostí a selháním zvětšení interpedikulární vzdálenosti mezi bederními obratli L1 a L5
  • Výsledek genetické analýzy na mutaci genu FGFR3 již známý nebo probíhající analýza na začátku studie
  • Chronologický věk větší nebo rovný 3 letům
  • Výška pro chronologický věk menší nebo rovna - 2 SDS
  • Kostní věk menší nebo rovný 11 letům u dívek a 13 let u chlapců
  • Písemný informovaný souhlas na začátku období před léčbou je třeba získat od rodiče (rodičů)/zákonného zástupce (zákonných zástupců). Děti schopné porozumět hodnocení by měly písemný informovaný souhlas osobně podepsat a uvést datum

Další kritéria zařazení pro každé prodloužení studie:

  • Kostní věk ve 36. nebo 60. měsíci je kompatibilní s prodloužením léčby podle názoru zkoušejícího
  • Subjekt je stále v léčbě r-hGH přípravkem Saizen® v měsíci 36 nebo v měsíci 60
  • Nárůst výšky větší nebo rovný + 1 SDS po 2 prvních letech léčby pro prodloužení léčby v 36. měsíci a rychlost růstu větší nebo rovnou 5 centimetrů (cm) za rok, s věkem kostí menším než 14 let u žen nebo méně než 16 let pro muže pro prodloužení léčby v 60. měsíci
  • Podle názoru výzkumníka nejsou genové mutace subjektů v souvislosti s pozorovanými vedlejšími účinky během prvních 3 nebo 5 let léčby
  • Aktualizovaný písemný informovaný souhlas musí být získán od rodiče (rodičů)/zákonného zástupce (zákonných zástupců) před začátkem každého prodloužení studie. Děti schopné porozumět hodnocení by měly písemný informovaný souhlas osobně podepsat a uvést datum

Kritéria vyloučení:

  • Turnerův syndrom u dívek
  • Aktivní maligní neoplastické onemocnění
  • Těžké vrozené vývojové vady
  • Proliferativní nebo preproliferativní diabetická retinopatie
  • Důkaz jakékoli progrese nebo recidivy základní léze zabírající intrakraniální prostor
  • Těžká psychomotorická retardace
  • Diabetes mellitus nebo anamnéza významné glukózové intolerance definované glykémií nalačno vyšší než 6,4 milimolu na litr (mmol/l)
  • Známá renální insuficience definovaná hladinou kreatininu v séru 1,0 miligramu na decilitr (mg/dl) (88 mikromolů na litr [mcmol/l])
  • Známé onemocnění jater definované zvýšenými jaterními enzymy nebo celkovým bilirubinem (* 2 Normální)
  • Současné městnavé srdeční selhání, neléčená hypertenze, závažné chronické otoky jakékoli příčiny
  • Chronické infekční onemocnění
  • Anamnéza intrakraniální hypertenze s edémem papily
  • Předchozí nebo probíhající léčba pohlavními steroidy, jako jsou estrogeny nebo testosteron
  • Předchozí nebo probíhající léčba jakoukoli terapií, která může přímo ovlivnit růst, včetně růstového hormonu (GH), růstového hormonu uvolňujícího hormon (GHRH) a dlouhodobé léčby kortikosteroidy
  • Známá přecitlivělost na somatropin nebo na kteroukoli pomocnou látku
  • Epifyzární fúze
  • Účast na jakékoli klinické studii během 30 dnů před vstupem do studie
  • Březí samice

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: r-hGH (Saizen®)
Lék: Rekombinantní lidský růstový hormon (r-hGH)
Subjekty obdrží jednu subkutánní injekci rekombinantního lidského růstového hormonu (r-hGH) ekvivalentní dávce 0,057 miligramu na kilogram za den (mg/kg/den). Dávka bude následně upravena během studie a subjekty budou léčeny po dobu alespoň 3 let nebo do dosažení téměř konečné výšky.
Ostatní jména:
  • Saizen®, Somatropin

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty ve skóre standardní odchylky výšky (H-SDS) u subjektů léčených rekombinantním lidským růstovým hormonem (r-hGH) v roce 3
Časové okno: Výchozí stav (měsíc 0), rok 3
Výška byla vypočtena ve standardizovaných jednotkách vyjádřených jako skóre směrodatné odchylky (SDS), kde SDS = (x - m)/sigma, kde x představuje proměnnou výšky měřenou podle pohlaví a věku a ma sigma jsou statistické parametry (průměr a standardní odchylka) pro Sempeho referenční populaci. Referenční populací byla historická kohorta sestávající z neléčených subjektů s hypochondroplázií (HCH). SDS udával, o kolik standardních odchylek vyšší (v případě pozitivního SDS) nebo nižší (v případě negativního SDS) byla hodnota účastníka relativně k průměru referenční populace. Skóre se pohybovalo kolem nuly. Negativní skóre indikovalo menší výšku pro příslušný věk/pohlaví.
Výchozí stav (měsíc 0), rok 3
Skóre výškové standardní odchylky (H-SDS) u subjektů léčených rekombinantním lidským růstovým hormonem (r-hGH) ve 4. roce
Časové okno: Ročník 4
Výška byla vypočtena ve standardizovaných jednotkách vyjádřených jako skóre směrodatné odchylky (SDS), kde SDS = (x - m)/sigma, kde x představuje proměnnou výšky měřenou podle pohlaví a věku a ma sigma jsou statistické parametry (průměr a standardní odchylka) pro Sempeho referenční populaci. Referenční populací byla historická kohorta sestávající z neléčených subjektů s hypochondroplázií (HCH). SDS udával, o kolik standardních odchylek vyšší (v případě pozitivního SDS) nebo nižší (v případě negativního SDS) byla hodnota účastníka relativně k průměru referenční populace. Skóre se pohybovalo kolem nuly. Negativní skóre indikovalo menší výšku pro příslušný věk/pohlaví.
Ročník 4

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Skóre výškové standardní odchylky (H-SDS) u subjektů léčených rekombinantním lidským růstovým hormonem (r-hGH)
Časové okno: Rok 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 (muži i ženy); 8.5 (pouze pro ženy), 9 (pouze pro muže) a 9.5 (pouze pro muže)
Výška byla vypočtena ve standardizovaných jednotkách vyjádřených jako skóre směrodatné odchylky (SDS), kde SDS = (x - m)/sigma, kde x představuje proměnnou výšky měřenou podle pohlaví a věku a ma sigma jsou statistické parametry (průměr a standardní odchylka) pro Sempeho referenční populaci. Referenční populací byla historická kohorta sestávající z neléčených subjektů s hypochondroplázií (HCH). Údaje byly hlášeny podle pohlaví. Muži byli analyzováni do 9,5 let a ženy do 8,5 let. SDS udával, o kolik standardních odchylek vyšší (v případě pozitivního SDS) nebo nižší (v případě negativního SDS) byla hodnota účastníka relativně k průměru referenční populace. Skóre se pohybovalo kolem nuly. Negativní skóre indikovalo menší výšku pro příslušný věk/pohlaví.
Rok 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 (muži i ženy); 8.5 (pouze pro ženy), 9 (pouze pro muže) a 9.5 (pouze pro muže)
Změna výšky od výchozí hodnoty u subjektů léčených rekombinantním lidským růstovým hormonem (r-hGH) s hypochondroplazií (HCH) až do 9,5 roku
Časové okno: Výchozí stav (měsíc 0), rok 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 (muži i ženy); 8.5 (pouze pro ženy), 9 (pouze pro muže) a 9.5 (pouze pro muže)
Tělesná proporce byla měřena z hlediska výšky. Údaje byly hlášeny podle pohlaví. Muži byli analyzováni do 9,5 let a ženy do 8,5 let.
Výchozí stav (měsíc 0), rok 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 (muži i ženy); 8.5 (pouze pro ženy), 9 (pouze pro muže) a 9.5 (pouze pro muže)
Změna od výchozí hodnoty v horním segmentu (nadřazeném) u subjektů léčených rekombinantním lidským růstovým hormonem (r-hGH) s hypochondroplázií (HCH) až 9,5 roku
Časové okno: Výchozí stav (měsíc 0), rok 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 (muži i ženy); 8.5 (pouze pro ženy), 9 (pouze pro muže) a 9.5 (pouze pro muže)
Proporce těla byla měřena z hlediska horního segmentu ve stoji a vsedě. Údaje byly hlášeny podle pohlaví. Muži byli analyzováni do 9,5 let a ženy do 8,5 let.
Výchozí stav (měsíc 0), rok 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 (muži i ženy); 8.5 (pouze pro ženy), 9 (pouze pro muže) a 9.5 (pouze pro muže)
Změna hmotnosti subjektů léčených rekombinantním lidským růstovým hormonem (r-hGH) s hypochondroplazií (HCH) až do 9,5 roku oproti výchozí hodnotě
Časové okno: Výchozí stav (měsíc 0), rok 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 (muži i ženy); 8.5 (pouze pro ženy), 9 (pouze pro muže) a 9.5 (pouze pro muže)
Tělesná hmotnost byla měřena na certifikované a kalibrované nemocniční váze. Údaje byly hlášeny podle pohlaví. Muži byli analyzováni do 9,5 let a ženy do 8,5 let.
Výchozí stav (měsíc 0), rok 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 (muži i ženy); 8.5 (pouze pro ženy), 9 (pouze pro muže) a 9.5 (pouze pro muže)
Změna indexu tělesné hmotnosti (BMI) od výchozí hodnoty u subjektů léčených rekombinantním lidským růstovým hormonem (r-hGH) s hypochondroplázií (HCH) až 9,5 roku
Časové okno: Výchozí stav (měsíc 0), rok 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 (muži i ženy); 8.5 (pouze pro ženy), 9 (pouze pro muže) a 9.5 (pouze pro muže)
Tělesné proporce měřené jako BMI. Byl vypočítán podle vzorce BMI = hmotnost (kilogram)/výška čtvereční (metr čtvereční). Údaje byly hlášeny podle pohlaví. Muži byli analyzováni do 9,5 let a ženy do 8,5 let.
Výchozí stav (měsíc 0), rok 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 (muži i ženy); 8.5 (pouze pro ženy), 9 (pouze pro muže) a 9.5 (pouze pro muže)
Změna hustoty kostních minerálů (BMD) od výchozí hodnoty u subjektů léčených rekombinantním lidským růstovým hormonem (r-hGH) s hypochondroplázií (HCH) až 9 let
Časové okno: Výchozí stav (měsíc 0), rok 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 (muži i ženy); 9 (pouze pro muže)
Složení těla měřeno jako BMD. Byla vyšetřována v oblasti bederní páteře (L1-L4) a každoročně stanovována duální rentgenovou absorpciometrií. Údaje byly hlášeny podle pohlaví. Muži byli analyzováni do 9 let a ženy do 8 let.
Výchozí stav (měsíc 0), rok 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 (muži i ženy); 9 (pouze pro muže)
Změna procenta tělesného tuku u pacientů léčených rekombinantním lidským růstovým hormonem (r-hGH) s hypochondroplazií (HCH) do 9 let oproti výchozí hodnotě
Časové okno: Výchozí stav (měsíc 0), rok 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 (muži i ženy); 9 (pouze pro muže)
Složení těla měřeno jako procento tělesného tuku. Bylo měřeno duální rentgenovou absorbometrií. Údaje byly hlášeny podle pohlaví. Muži byli analyzováni do 9 let a ženy do 8 let.
Výchozí stav (měsíc 0), rok 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 (muži i ženy); 9 (pouze pro muže)
Změna tělesné hmotnosti (LBM) od výchozí hodnoty u pacientů léčených rekombinantním lidským růstovým hormonem (r-hGH) s hypochondroplázií (HCH) až 9 let
Časové okno: Výchozí stav (měsíc 0), rok 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 (muži i ženy); 9 (pouze pro muže)
Složení těla měřeno jako LBM. Bylo měřeno duální rentgenovou absorbometrií. Údaje byly hlášeny podle pohlaví. Muži byli analyzováni do 9 let a ženy do 8 let.
Výchozí stav (měsíc 0), rok 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 (muži i ženy); 9 (pouze pro muže)
Rychlost růstu (výšky) u subjektů léčených rekombinantním lidským růstovým hormonem (r-hGH) s hypochondroplázií (HCH) od roku 1 do 9,5 roku
Časové okno: Rok 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 (muži i ženy); 8.5 (pouze pro ženy), 9 (pouze pro muže) a 9.5 (pouze pro muže)
Rychlost růstu byla vypočtena z hlediska rychlosti výšky. Odpovídala rozdílu ve výšce mezi aktuálními a základními hodnotami dělenému časovým intervalem mezi oběma hodnoceními. Údaje byly hlášeny podle pohlaví. Muži byli analyzováni do 9,5 let a ženy do 8,5 let.
Rok 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 (muži i ženy); 8.5 (pouze pro ženy), 9 (pouze pro muže) a 9.5 (pouze pro muže)
Hodnoty obvodu hlavy u subjektů léčených rekombinantním lidským růstovým hormonem (r-hGH) s hypochondroplazií (HCH) od 1. roku do 9,5 roku
Časové okno: Rok 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 (muži i ženy); 8.5 (pouze pro ženy), 9 (pouze pro muže) a 9.5 (pouze pro muže)
Tělesná proporce byla měřena podle obvodu hlavy svinovacím metrem. Údaje byly hlášeny podle pohlaví. Muži byli analyzováni do 9,5 let a ženy do 8,5 let.
Rok 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 (muži i ženy); 8.5 (pouze pro ženy), 9 (pouze pro muže) a 9.5 (pouze pro muže)
Osteokalcinové hodnoty u subjektů léčených rekombinantním lidským růstovým hormonem (r-hGH) s hypochondroplázií (HCH) od 1. roku do 9,5 roku
Časové okno: Rok 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 (muži i ženy); 8,5 (pouze pro ženy), 9 (pouze pro muže), 9,5 (pouze pro muže)
Osteokalcin jako kostní marker byl analyzován imunologickým systémem Elecsys. Údaje byly hlášeny podle pohlaví. Muži byli analyzováni do 9,5 let a ženy do 8,5 let.
Rok 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 (muži i ženy); 8,5 (pouze pro ženy), 9 (pouze pro muže), 9,5 (pouze pro muže)
Hodnoty C-terminálního telopeptidu (CTX) u subjektů léčených rekombinantním lidským růstovým hormonem (r-hGH) s hypochondroplazií (HCH) od roku 1 do 9,5 roku
Časové okno: Rok 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 (muži i ženy); 8,5 (pouze pro ženy), 9 (pouze pro muže), 9,5 (pouze pro muže)
CTX (Krev) jako kostní marker byl analyzován imunologickým systémem Elecsys. Údaje byly hlášeny podle pohlaví. Muži byli analyzováni do 9,5 let a ženy do 8,5 let.
Rok 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8 (muži i ženy); 8,5 (pouze pro ženy), 9 (pouze pro muže), 9,5 (pouze pro muže)
Počet subjektů s mutací receptoru fibroblastového růstového faktoru (FGFR3).
Časové okno: Základní stav až 3 roky
Pro záznam mutace genu FGFR3 byla provedena genetická analýza. Genomová DNA byla extrahována z lymfocytů odebraných vzorků krve za použití standardních postupů. Sada intronových primerů byla navržena na základě genomové sekvence lidského genu FGFR3 a použita k amplifikaci exonů 2-19. Byl hlášen počet subjektů s mutací FGFR3.
Základní stav až 3 roky
Počet subjektů s nežádoucí příhodou (AE) a závažnou nežádoucí příhodou (SAE)
Časové okno: Základní až 9,5 roku
AE: jakýkoli nový nepříznivý zdravotní výskyt/zhoršení již existujícího zdravotního stavu, ať už souvisí se studovaným lékem či nikoli, SAE: jakýkoli AE, který vedl ke smrti; byl život ohrožující; vyústila v přetrvávající/významnou invaliditu/neschopnost; vedlo/prodloužilo stávající hospitalizaci na lůžku; byla vrozená anomálie/vrozená vada; nebo šlo o předávkování.
Základní až 9,5 roku

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Merck KGaA, Darmstadt, Germany

Spolupracovníci

Merck Serono S.A.S, France

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

21. března 2006

Primární dokončení (Aktuální)

17. ledna 2017

Dokončení studie (Aktuální)

17. ledna 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. dubna 2010

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

26. dubna 2010

První zveřejněno (Odhad)

27. dubna 2010

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

15. února 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. října 2018

Naposledy ověřeno

1. října 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • IMP 26545 (EMR701048-506)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Rekombinantní lidský růstový hormon (r-hGH)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Cambodia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit