비경구 영양 관련 간 질환: 경장 오메가-3 보충을 통한 조기 표지자 및 치료
연구 개요
상세 설명
연구 설계 및 방법 연구 설계. 이것은 PNALD에 대한 마커를 평가하는 초기 관찰 기간과 PNALD 치료를 위한 장내 ω3PUFA 보충제의 무작위 통제 시험을 포함하는 두 부분으로 구성된 연구입니다. PNALD가 발생하지 않은 환자는 초기 마커를 평가하는 연구의 첫 번째 부분에 적합할 것이며 PNALD가 발생하면 연구의 두 번째 부분을 계속할 수 있습니다. 환자가 연구 기관으로 이송되고 이미 PNALD가 발병한 경우, 환자는 연구 1부에 적합하지 않지만 연구 2부에 포함될 수 있습니다. 조사관은 환자의 부모 또는 법적 보호자로부터 연구 프로토콜 등록에 대한 정보에 입각한 동의를 받을 책임이 있습니다.
이 연구의 첫 번째 부분은 PNALD로 이어지는 초기 마커를 평가하기 위해 관찰될 것입니다. 연구 연구의 일환으로 피험자들은 염증성 사이토카인(IL-1, IL-6, TNF-알파), 산화 스트레스에 대한 기준선 및 일련의 평가(첫 달은 2주마다, 그 후 6개월 동안 매월 평가)를 받게 됩니다. 마커(8-isoprostane, 8-hydroxydeoxyguanosine, glutathione peroxidase), 간 섬유증 마커(TIMP-1), 내인성 스테로이드 생산 마커(글루카곤 및 ACTH), 총 혈청 담즙산, 필수 지방산 프로필 및 칼프로텍틴(참조: 부록 III). 화학 패널, 전체 혈구 수, c-반응성 단백질 및 직접 빌리루빈을 포함하여 모든 PN 환자에 대한 치료 표준에 따라 도출된 기타 실험실 결과도 기록됩니다. 연구를 위해 수집된 모든 혈액 샘플은 표준 치료 채혈로 일정이 잡힐 것이므로 연구 참가자를 위한 추가 바늘 스틱이 없습니다. PN에 의해 제공된 단백질, 지질 및 덱스트로스의 양을 포함하는 영양 데이터 및 경장 공급량은 연구 기간 동안 매주 기록될 것이다.
피험자가 PNALD(3회 연속 직접 빌리루빈 농도 > 2mg/dL)가 발생하고 최소 영양 사료(1mL Q12h)를 견딜 수 있는 경우, 피험자는 무작위로 대조군으로 배정됩니다(진보를 포함한 현재 병원 관행). ω3PUFA 제외) 또는 활성 치료군(현재 병원 진료 + 12주 동안 최대 용량 4g/일의 1g/kg/일 장내 ω3PUFA 보충 추가) 기간). 모든 환자는 1g/kg/일에서 시작하여 최대 용량은 4g/일입니다. 1g/kg/일의 용량은 정맥 내 ω3PUFA 조사에서 보스턴 어린이 병원의 조사관이 사용하는 것과 동일한 용량입니다. 또한 체중이 4kg 이상인 환자의 경우 최대 용량인 4g/일을 사용했습니다. 용량 적정은 없습니다. 용량은 환자가 용량당 1g만 받도록 분할될 수 있습니다. 따라서 환자의 체중이 3kg이면 하루에 세 번 1g을 받게 됩니다. 최대 빈도는 하루 4회입니다. 모든 ω3PUFA는 Lovaza(제조업체에 세부 사항 제공) 1g 액체 충전 캡슐로 제공됩니다. 따라서 환자 용량은 체중 kg당 1캡슐이며 하루 최대 4캡슐입니다. 환자가 성장함에 따라 Lovaza는 가장 가까운 캡슐 단위로 반올림하여 1g/kg/일을 유지하고 4g/일을 초과하지 않도록 합니다. 용량을 투여하기 위해 간호사는 Lovaza l g 캡슐에서 액체를 빼서 영양관을 통해 아이에게 공급하거나 아이에게 영양관이 없는 경우 경구로 투여합니다.
Le Bonheur 약국에서 임의 번호의 차단 목록을 기반으로 무작위 배정이 이루어집니다(즉, 등록 번호가 홀수인 환자는 한 그룹으로 무작위 배정되고 짝수인 환자는 대체 그룹으로 무작위 배정됨). 12주 기간이 끝나면 연구는 공개 라벨이 되어 PNALD가 지속되는 대조군 피험자는 1g/kg/일의 장내 ω3PUFA 보충을 받게 됩니다. 이 환자의 체중이 4kg 이상인 경우 최대 용량은 4g/일입니다. 용량 적정은 없을 것입니다. ω3PUFA 보충은 PNALD가 해결되거나(직접 빌리루빈 < 2mg/dL) 환자가 ω3PUFA 보충으로부터 어떠한 혜택도 받지 못한다고 조사관이 판단할 때까지 계속됩니다. 연구의 이 단계에 대한 추가 채혈은 없을 것입니다.
모든 환자는 6개월 동안 또는 PN이 중단되거나 PNALD의 발달 없이 병원에서 퇴원할 때까지 연구에서 추적될 것입니다. PNALD가 있는 연구 환자가 연구 기간 동안 병원에서 퇴원하는 경우, 환자는 연구를 계속하고 집에서 Lovaza를 받고 부속 소아 소화기 클리닉에서 나머지 월간 연구 평가를 받도록 권장됩니다.
각 연구 평가에는 일상적인 임상적으로 필요한 실험실 테스트와 함께 혈액 2mL를 추가로 채취하는 실험실 모니터링이 포함됩니다. 채혈 시간은 5분 미만입니다. 다른 모든 연구 정보는 임상적으로 필요한 환자 평가(즉, 체중, 수유 이력, 약물, PN 제제) 및 연구 참여를 위한 추가 시간이 필요하지 않아야 합니다.
연구 유형
등록 (예상)
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
연구 장소
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, 미국, 38103
- 모병
- Le Bonheur Children's Medical Center
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연락하다:
- Emma M Tillman, PharmD
- 전화번호: 901-287-5349
- 이메일: etillman@uthsc.edu
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수석 연구원:
- Emma M Tillman, PharmD
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부수사관:
- Catherine M Crill, PharmD
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부수사관:
- Dennis D Black, MD
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부수사관:
- Richard A Helms, PharmD
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 1세 미만의 신생아/유아(등록 최소 연령은 없으며 피험자는 남성 또는 여성일 수 있음)
- PNALD 개발 전에 등록됨
다음과 같은 환자를 포함하여 4주 이상의 PN 예상 기간:
- NEC의 외과적 관리로 인한 단장 증후군, 선천성 장 결손(결절 및 위파열증), 장 폐쇄증, 중장 염전 및 기타 장 과정
- 기능성 단장 증후군
- 피험자는 등록 전 최소 6개월의 예상 수명으로 임상적으로 안정적인 것으로 간주되어야 합니다.
제외 기준:
- 출혈 위험(혈소판 수 < 50,000 단위/μL)
- 아스피린 또는 기타 항응고제 복용
임상적으로 불안정하다고 판단되는 환자:
- 심한 다기관 질환
- 유전 질환
- DNR
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 어유
피험자가 PNALD(3회 연속 직접 빌리루빈 농도 > 2mg/dL)가 발생하고 최소 영양 사료(1mL Q12h)를 견딜 수 있는 경우, 피험자는 무작위로 대조군으로 배정됩니다(진보를 포함한 현재 병원 관행). ω3PUFA 제외) 또는 활성 치료군(현재 병원 진료 + 12주 동안 최대 용량 4g/일의 1g/kg/일 장내 ω3PUFA 보충 추가) 기간).
모든 환자는 1g/kg/일에서 시작하여 최대 용량은 4g/일입니다.
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환자는 12주 기간 동안 4g/일의 최대 용량으로 1g/kg/일의 생선 보충을 받게 됩니다.
다른 이름들:
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간섭 없음: 치료의 표준
피험자가 PNALD(3회 연속 직접 빌리루빈 농도 > 2mg/dL)가 발생하고 최소 영양 사료(1mL Q12h)를 견딜 수 있는 경우, 피험자는 무작위로 대조군으로 배정됩니다(진보를 포함한 현재 병원 관행). ω3PUFA 제외) 또는 활성 치료군(현재 병원 진료 + 12주 동안 최대 용량 4g/일의 1g/kg/일 장내 ω3PUFA 보충 추가) 기간).
모든 환자는 1g/kg/일에서 시작하여 최대 용량은 4g/일입니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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경장 ω3PUFA 보충이 PNALD의 치료 및/또는 반전에 효과적인지 확인합니다.
기간: 연구 완료까지 3년, 환자당 12주
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이 목표에 답하기 위해 PNALD가 발병하는 환자에게 장내 ω3PUFA 보충에 대한 무작위 통제 시험을 실시할 것입니다.
우리는 직접 빌리루빈, AST, ALT 및 장내 ω3PUFA 보충의 성공에 대한 결과로서 임상 증상을 평가할 것입니다.
우리는 장내 어유가 흡수되어 ω3PUFA 농도에 영향을 미친다는 것을 보여주기 위해 기준선 및 일련의 지방산 분석을 평가할 것입니다.
우리는 ω3PUFA가 보충되지 않은 환자와 비교하여 ω3PUFA를 받는 환자의 PNALD 해결을 평가할 것입니다.
질병 해결까지의 시간도 평가될 것입니다.
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연구 완료까지 3년, 환자당 12주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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장기 PN을 받는 영아에서 PNALD의 조기 지표가 될 수 있는 혈청 마커를 평가합니다.
기간: 총 연구 3년, 환자당 6개월
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이 목적에 답하기 위해 IL-1, IL-6, TNF-alpha, 8-isoprostane, 8-hydroxydeoxyguanosine, glutathione peroxidase, TIMP-1, glucagon, ACTH, 총 혈청 담즙산 및 칼프로텍틴에 대한 평가를 수행할 것입니다. 모든 환자에서 기준선에서 그리고 환자가 PNALD가 발생하거나 PN이 중단될 때까지 6개월 연구 기간 동안 순차적으로.
우리는 PNALD의 예측 인자로서 이러한 마커의 초기 이상을 평가하는 것을 목표로 합니다.
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총 연구 3년, 환자당 6개월
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Emma Tillman, PharmD, University of Tennessee
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (예상)
연구 완료 (예상)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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