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저인산증(HPP)이 있는 5세 이하 영유아를 대상으로 한 아스포타제 알파의 공개 표지 연구

2019년 3월 11일 업데이트: Alexion Pharmaceuticals

저인산증(HPP)이 있는 5세 이하 영유아 및 소아에서 아스포타제 알파(인간 재조합 조직 비특이성 알칼리 포스파타제 융합 단백질)의 안전성, 효능 및 약동학에 대한 공개, 다기관, 다국적 연구

이번 임상은 유전자 변이 또는 변화에 의해 발생하는 골질환인 저인산혈증(HPP)을 연구하기 위해 진행됐다. 이러한 유전자 돌연변이는 뼈를 단단하게 만드는 데 필요한 낮은 수준의 효소를 유발합니다. 이번 연구의 목적은 아스포타제 알파(인간재조합조직 비특이적 알칼리인산융합단백질)라는 연구약이 5세 이하의 HPP 환자에게 어떤 영향을 미치는지 안전성과 효능을 시험하는 것이었다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

Asfotase alfa는 이전에 ENB-0040으로 불렸습니다.

저인산분해증(HPP)은 생명을 위협하는 유전적이며 극히 드문 대사 질환으로 뼈의 무기질화 결함과 인산염 및 칼슘 조절 장애를 특징으로 하며 뼈의 파괴 및 기형, 심각한 근육 약화를 포함하여 여러 중요한 장기에 점진적인 손상을 초래할 수 있습니다. , 발작, 신장 기능 장애, 호흡 부전. 시간 경과에 따른 이 질병의 자연 경과에 대한 데이터는 제한적이며, 특히 소아 발병 형태의 환자에서 그러합니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

69

단계

  • 2 단계
  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 독일
      • Würzburg, 독일, 97080
        • Universitätskinderklinikum Würzburg
  • 러시아 연방
      • Moscow, 러시아 연방, 117036
        • Federal State Budgetary Institution
  • 미국
    • California
      • Oakland, California, 미국, 94609
        • Children's Hospital & Research Center Oakland
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
  • 사우디 아라비아
      • Riyadh, 사우디 아라비아, 11211
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Center
  • 스페인
      • Madrid, 스페인, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
  • 영국
      • Birmingham, 영국, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
      • Manchester, 영국, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
      • Sheffield, 영국, S10 2TH
        • Sheffield Children's Hospital
  • 이탈리아
      • Genova, 이탈리아, 16147
        • Istituto Giannina Gaslini
      • Roma, 이탈리아, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • 일본
      • Saitama, 일본, 336-8522
        • Saitama Municipal Hospital
    • Fukuoka
      • Koga, Fukuoka, 일본, 811-3195
        • Fukuoka Higashi Medical Hospital
    • Ishikawa
      • Kanazawa, Ishikawa, 일본, 920-8530
        • Ishikawa Prefectural Hospital
    • Kanagawa
      • Yokohama, Kanagawa, 일본, 241-0811
        • St. Marianna University School of Medicine, Yokohayama City Seibu Hospital
    • Tokyo
      • Shinjuku, Tokyo, 일본, 160-0023
        • Tokyo Medical University Hospital
  • 칠면조
      • Bursa, 칠면조, 16059
        • Uludag University
  • 캐나다
    • Manitoba
      • Winnipeg, Manitoba, 캐나다, R3A 1S1
        • Health Sciences Centre Winnipeg, University of Manitoba
  • 프랑스
      • Paris, 프랑스, 75743
        • Necker Hospital
      • Toulouse, 프랑스
        • CHU de Toulouse
  • 호주
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, 호주, 4101
        • Lady Cilento Children's Hospital
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, 호주, 3052
        • Royal Children's Hospital Melbourne

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

1분 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

환자는 이 연구에 등록하기 위해 다음 기준을 모두 충족해야 합니다.

  1. 부모 또는 법적 보호자는 연구 절차를 수행하기 전에 서면 동의서를 제공해야 하며 모든 연구 필수 절차를 기꺼이 준수해야 합니다. 현지 규정에서 적절하고 요구하는 경우 연구 절차를 수행하기 전에 환자의 동의도 제공해야 합니다.

  2. 다음에 의해 표시된 HPP의 문서화된 진단:

    1. 연령에 대한 정상 하한치 미만의 총 혈청 알칼리성 포스파타제(ALP) 참고: ALP의 과거 값을 사용하여 환자 적격성을 결정할 수 있습니다.
    2. 정상 상한을 초과하는 혈장 피리독살-5'-인산(PLP)(환자가 발작을 위해 피리독신을 투여받지 않는 한) 참고: PLP의 과거 값을 사용하여 환자 적격성을 결정할 수 있습니다.

    3. 다음을 특징으로 하는 스크리닝 시 HPP의 방사선학적 증거:

      • 타오르고 닳은 형이상학, ​​그리고
      • 중증의 전신 골감소증,
      • 넓어진 성장판과
      • 방사선 투과성 또는 경화증 영역

    4. 다음 HPP 관련 결과 중 2개 이상:

      • 다음의 병력 또는 존재: i) 비외상성 산후 골절 또는 ii) 지연된 골절 치유
      • 신석회증 또는 혈청 칼슘 상승 병력
      • 기능성 두개골유합증
      • 호흡 손상 또는 rachitic 흉부 기형
      • 비타민 B6 반응 발작
      • 번성 실패
  3. 생후 6개월 이전에 증상 시작
  4. 출생 ≤ 임신 37주 ≤ 5세 미숙아의 실제 연령 또는 조정 연령
  5. 그렇지 않으면 조사자 및/또는 후원자의 의견에 따라 의학적으로 안정적임

제외 기준:

환자는 다음 제외 기준 중 하나를 충족하는 경우 본 연구 등록에서 제외됩니다.

  1. 조사자 및/또는 후원자의 의견에 따라 연구 참여를 배제하는 임상적으로 중요한 질병
  2. 정상 범위 미만의 혈청 칼슘 또는 인산염 수치
  3. 구루병의 치료 가능한 형태의 현재 증거
  4. 비스포스포네이트로 사전 치료
  5. 아스포타제 알파 치료 시작 전 1개월 이내에 임상시험용 약물 치료
  6. HPP에 대한 연구용 신약, 장치 또는 치료(예: 골수 이식)와 관련된 다른 모든 연구에 현재 등록
  7. 연구 제품(IP) 또는 그 부형제에 대한 내약성
  8. 동일한 연구에 대한 이전 참여
  9. 수사관의 가족 친척

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 아스포타아제 알파
SC 주사로 총 6 mg/kg/주 아스포타제 알파 투여(1 mg/kg 아스포타제 알파를 주 6회 또는 2 mg/kg 아스포타제 알파를 주 3회)
의약품: 아스포타아제 알파
다른 이름들:
  • ENB-0040

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Hypophosphatasia (HPP)의 골격 발현에 대한 Asfotase Alfa 처리의 효과
기간: 기준선에서 24주차까지
HPP의 골격 증상(즉, 구루병 중증도의 변화)에 대한 아스포타제 알파 치료의 효과는 정성적 방사선 사진 글로벌 인상 변화(RGI-C) 척도를 사용하여 방사선 사진으로 측정했습니다. 24주차에 얻은 골격 방사선 사진을 치료 시작 전에 얻은 골격 방사선 사진과 비교했습니다. RGI-C는 -3(HPP 관련 구루병의 심각한 악화를 나타냄)에서 +3(HPP 관련 구루병의 완전한 또는 거의 완전한 치유를 나타냄)까지 범위의 7점 등급 척도입니다.
기준선에서 24주차까지
아스포타제 알파의 반복 피하(SC) 주사의 안전성 및 내약성
기간: 최대 72개월 또는 거주 국가의 규제 승인까지. 환자들은 6일에서 2116일(즉, 0.9주에서 5.8년)의 범위인 829.0일의 중앙값 기간 동안 연구 약물을 받았습니다.
치료를 받은 모든 환자에 대한 아스포타제 알파의 반복 피하(SC) 주사의 안전성과 내약성은 치료 관련 부작용이 1건 이상 발생한 환자의 수로 평가했습니다.
최대 72개월 또는 거주 국가의 규제 승인까지. 환자들은 6일에서 2116일(즉, 0.9주에서 5.8년)의 범위인 829.0일의 중앙값 기간 동안 연구 약물을 받았습니다.

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
Hypophosphatasia (HPP)의 골격 발현에 대한 Asfotase Alfa 처리의 효과
기간: 최대 72개월 또는 거주 국가의 규제 승인. 환자들은 6일에서 2116일(즉, 0.9주에서 5.8년)의 범위인 829.0일의 중앙값 기간 동안 연구 약물을 받았습니다.
HPP의 골격 증상(즉, 구루병 중증도의 변화)에 대한 아스포타제 알파 치료의 효과는 정성적 방사선 사진 글로벌 인상 변화(RGI-C) 척도를 사용하여 방사선 사진으로 측정했습니다. 환자의 마지막 평가에서 얻은 골격 방사선 사진을 치료 시작 전에 얻은 골격 방사선 사진과 비교했습니다. RGI-C는 -3(HPP 관련 구루병의 심각한 악화를 나타냄)에서 +3(HPP 관련 구루병의 완전한 또는 거의 완전한 치유를 나타냄)까지 범위의 7점 등급 척도입니다.
최대 72개월 또는 거주 국가의 규제 승인. 환자들은 6일에서 2116일(즉, 0.9주에서 5.8년)의 범위인 829.0일의 중앙값 기간 동안 연구 약물을 받았습니다.
인공호흡기 없는 생존에 대한 Asfotase Alfa 처리의 효과(312주차)
기간: 최대 72개월 또는 거주 국가의 규제 승인까지. 환자들은 6일에서 2116일(즉, 0.9주에서 5.8년)의 범위인 829.0일의 중앙값 기간 동안 연구 약물을 받았습니다.
등록 당시 호흡 지원을 받지 않은 환자의 경우 연구 종료 시 인공호흡기 없는 생존에 대한 Kaplan-Meier 추정치
최대 72개월 또는 거주 국가의 규제 승인까지. 환자들은 6일에서 2116일(즉, 0.9주에서 5.8년)의 범위인 829.0일의 중앙값 기간 동안 연구 약물을 받았습니다.
Asfotase Alfa 처리가 호흡 기능에 미치는 영향
기간: 최대 72개월 또는 거주 국가의 규제 승인까지. 환자들은 6일에서 2116일(즉, 0.9주에서 5.8년)의 범위인 829.0일의 중앙값 기간 동안 연구 약물을 받았습니다.
기준선과 비교하여 마지막 평가에서 호흡 보조가 필요한 환자의 비율 변화로 측정한 호흡 기능에 대한 아스포타제 알파 치료의 효과.
최대 72개월 또는 거주 국가의 규제 승인까지. 환자들은 6일에서 2116일(즉, 0.9주에서 5.8년)의 범위인 829.0일의 중앙값 기간 동안 연구 약물을 받았습니다.
Asfotase Alfa 처리가 신체 성장에 미치는 영향 - 길이/높이 Z-점수가 기준선에서 마지막으로 얻은 값으로 변경
기간: 최대 72개월 또는 거주 국가의 규제 승인까지. 환자들은 6일에서 2116일(즉, 0.9주에서 5.8년)의 범위인 829.0일의 중앙값 기간 동안 연구 약물을 받았습니다.
길이/높이 Z-점수에서 각 환자에 대한 기준선에서 마지막 평가까지의 변화로 측정한 신체적 성장에 대한 아스포타제 알파 치료의 효과
최대 72개월 또는 거주 국가의 규제 승인까지. 환자들은 6일에서 2116일(즉, 0.9주에서 5.8년)의 범위인 829.0일의 중앙값 기간 동안 연구 약물을 받았습니다.
Asfotase Alfa 처리가 신체적 성장에 미치는 영향 - 가중치 Z-점수는 기준선에서 마지막으로 획득한 값으로 변경됩니다.
기간: 최대 72개월 또는 거주 국가의 규제 승인까지. 환자들은 6일에서 2116일(즉, 0.9주에서 5.8년)의 범위인 829.0일의 중앙값 기간 동안 연구 약물을 받았습니다.
체중 Z-점수에서 각 환자에 대한 기준선에서 마지막 평가까지의 변화로 측정한 신체적 성장에 대한 아스포타제 알파 치료의 효과
최대 72개월 또는 거주 국가의 규제 승인까지. 환자들은 6일에서 2116일(즉, 0.9주에서 5.8년)의 범위인 829.0일의 중앙값 기간 동안 연구 약물을 받았습니다.
바이오마커에 대한 Asfotase Alfa의 영향 - 혈장 무기 피로인산(PPi) 기준선에서 마지막으로 얻은 값으로의 변화
기간: 최대 72개월 또는 거주 국가의 규제 승인까지. 환자들은 6일에서 2116일(즉, 0.9주에서 5.8년)의 범위인 829.0일의 중앙값 기간 동안 연구 약물을 받았습니다.
각 환자에 대한 기준선에서 마지막 평가까지의 변화로 측정된 PPi에 대한 아스포타제 알파의 효과
최대 72개월 또는 거주 국가의 규제 승인까지. 환자들은 6일에서 2116일(즉, 0.9주에서 5.8년)의 범위인 829.0일의 중앙값 기간 동안 연구 약물을 받았습니다.
바이오마커에 대한 Asfotase Alfa의 효과 - 혈장 Pyridoxal-5' 인산염(PLP) 기준선에서 마지막으로 얻은 값으로 변경
기간: 최대 72개월 또는 거주 국가의 규제 승인까지. 환자들은 6일에서 2116일(즉, 0.9주에서 5.8년)의 범위인 829.0일의 중앙값 기간 동안 연구 약물을 받았습니다.
각 환자에 대한 기준선에서 마지막 평가까지의 변화로 측정한 PLP에 대한 아스포타제 알파의 효과
최대 72개월 또는 거주 국가의 규제 승인까지. 환자들은 6일에서 2116일(즉, 0.9주에서 5.8년)의 범위인 829.0일의 중앙값 기간 동안 연구 약물을 받았습니다.
혈청 부갑상선 호르몬(PTH)에 대한 Asfotase Alfa의 효과 - 기준선에서 마지막으로 얻은 값으로 변경
기간: 최대 72개월 또는 거주 국가의 규제 승인까지. 환자들은 6일에서 2116일(즉, 0.9주에서 5.8년)의 범위인 829.0일의 중앙값 기간 동안 연구 약물을 받았습니다.
각 환자에 대한 기준선에서 최종 평가까지의 변화로 측정한 혈청 PTH에 대한 아스포타제 알파의 효과
최대 72개월 또는 거주 국가의 규제 승인까지. 환자들은 6일에서 2116일(즉, 0.9주에서 5.8년)의 범위인 829.0일의 중앙값 기간 동안 연구 약물을 받았습니다.
Asfotase Alfa 처리가 치아 상실에 미치는 영향
기간: 최대 72개월 또는 거주 국가의 규제 승인까지. 환자들은 6일에서 2116일(즉, 0.9주에서 5.8년)의 범위인 829.0일의 중앙값 기간 동안 연구 약물을 받았습니다.
연구 기간 동안 치아 손실을 경험한 환자의 비율로 평가한 치아 손실에 대한 아스포타제 알파 치료의 효과
최대 72개월 또는 거주 국가의 규제 승인까지. 환자들은 6일에서 2116일(즉, 0.9주에서 5.8년)의 범위인 829.0일의 중앙값 기간 동안 연구 약물을 받았습니다.
아스포타제 알파(Tlast)의 약동학(PK) 특성
기간: PK 매개변수는 6주 연구 방문 데이터를 사용하여 계산되었습니다. PK 테스트를 위한 6주차 연구 방문 혈액 샘플을 투약 전 및 투약 후 6, 12, 24, 32 및 48시간에 채취했습니다.
아스포타제 알파의 PK 특성(tlast)
PK 매개변수는 6주 연구 방문 데이터를 사용하여 계산되었습니다. PK 테스트를 위한 6주차 연구 방문 혈액 샘플을 투약 전 및 투약 후 6, 12, 24, 32 및 48시간에 채취했습니다.
아스포타제 알파(Tmax)의 약동학(PK) 특성
기간: PK 매개변수는 6주 연구 방문 데이터를 사용하여 계산되었습니다. PK 테스트를 위한 6주차 연구 방문 혈액 샘플을 투약 전 및 투약 후 6, 12, 24, 32 및 48시간에 채취했습니다.
아스포타제 알파의 PK 특성(tmax)
PK 매개변수는 6주 연구 방문 데이터를 사용하여 계산되었습니다. PK 테스트를 위한 6주차 연구 방문 혈액 샘플을 투약 전 및 투약 후 6, 12, 24, 32 및 48시간에 채취했습니다.
아스포타제 알파(Cmax)의 약동학(PK) 특성
기간: PK 매개변수는 6주 연구 방문 데이터를 사용하여 계산되었습니다. PK 테스트를 위한 6주차 연구 방문 혈액 샘플을 투약 전 및 투약 후 6, 12, 24, 32 및 48시간에 채취했습니다.
아스포타제 알파의 PK 특성(Cmax)
PK 매개변수는 6주 연구 방문 데이터를 사용하여 계산되었습니다. PK 테스트를 위한 6주차 연구 방문 혈액 샘플을 투약 전 및 투약 후 6, 12, 24, 32 및 48시간에 채취했습니다.
아스포타제 알파(AUCt)의 약동학(PK) 특성
기간: PK 매개변수는 6주 연구 방문 데이터를 사용하여 계산되었습니다. PK 테스트를 위한 6주차 연구 방문 혈액 샘플을 투약 전 및 투약 후 6, 12, 24, 32 및 48시간에 채취했습니다.
아스포타제 알파의 PK 특성(AUCt)
PK 매개변수는 6주 연구 방문 데이터를 사용하여 계산되었습니다. PK 테스트를 위한 6주차 연구 방문 혈액 샘플을 투약 전 및 투약 후 6, 12, 24, 32 및 48시간에 채취했습니다.

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Alexion Pharmaceuticals

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2010년 7월 1일

기본 완료 (실제)

2016년 9월 1일

연구 완료 (실제)

2016년 9월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2010년 7월 29일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2010년 8월 4일

처음 게시됨 (추정)

2010년 8월 5일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2019년 3월 13일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2019년 3월 11일

마지막으로 확인됨

2019년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • ENB-010-10

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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