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Alemtuzumab, Plerixafor 및 Filgrastim을 활용한 SCID가 있는 소아를 위한 조혈 줄기 세포 이식(HSCT)

2018년 7월 4일 업데이트: Christopher Dvorak, University of California, San Francisco

Alemtuzumab 및 Plerixafor & Filgrastim 동원을 활용한 중증 복합 면역결핍 질환이 있는 어린이를 위한 조혈 줄기 세포 이식

이 연구의 목표는 독성 화학 요법 조건화의 사용을 제거하고 T 및 B 세포 면역 재구성의 가능성을 최대화하는 중증 복합 면역결핍 질환(SCID)이 있는 어린이를 위한 조혈 줄기 세포 이식에 대한 새로운 접근법을 개발하는 것입니다. 전통적인 화학요법제 대신 연구자들은 단일 클론 항체인 alemtuzumab과 함께 표적 줄기 세포 동원제인 plerixafor를 사용할 것입니다. 관련 과학적 질문에는 다음이 포함됩니다. 1) 숙주 줄기 세포 동원의 효능 및 특성; 및 2) 아주 어린 소아에서 알렘투주맙 약동학.

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 연구의 목표는 독성 화학 요법 조건화의 사용을 제거하고 T 및 B 세포 면역 재구성의 가능성을 최대화하는 중증 복합 면역결핍 질환(SCID)이 있는 어린이를 위한 조혈 줄기 세포 이식에 대한 접근법을 개발하는 것입니다. SCID는 여러 유전자형과 표현형이 존재하는 희귀한 원발성 면역결핍 질환으로, B 세포와 NK 세포의 존재, 환자 순환계의 모계 세포의 존재 등 다양한 요인에 따라 이식에 접근하는 방법은 다양하다. . SCID에 대한 이식에 대한 모든 접근 방식에서 해결해야 하는 주요 문제는 이식 거부 및 T 및 B 세포 면역 재구성입니다. 특정 SCID 진단, 표현형 및 진단 시 모계 생착의 존재에 따라 우리는 독성의 사용을 제거하면서 기증자 HSC의 생착과 T 및 B 세포 재구성의 가능성을 최적화하려는 두 가지 이식 접근법을 평가할 것입니다. 화학 요법 컨디셔닝.

  1. 1차 목적: 줄기 세포 주입 전에 plerixafor & filgrastim(G-CSF)을 투여하면 SCID 환자에서 이용 가능한 골수 틈새의 기증자 줄기 세포 점유율이 증가하고 B 세포 생착이 발생하는지 확인합니다.
  2. 보조 목표:

나. 알렘투주맙을 사용한 NK 세포 고갈이 NK+ SCID에 대한 일배체적합성 이식에서 NK 매개 이식편 저항성을 극복하는지 여부를 결정합니다.

ii. 아주 어린 소아에서 알렘투주맙의 최적 투여량을 결정합니다. iii. HCT 이전에 plerixafor & filgrastim을 투여받은 환자에서 동원되고 생착된 CD34+ 세포의 면역 표현형 특성을 결정합니다.

iv. 일배체 적합성 이식 및 부스트를 받는 환자에서 T 세포 수용체 절제 원으로 측정한 흉선 출력을 결정합니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

7

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • San Francisco, California, 미국, 94143
        • UCSF Benioff Children's Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

3년 이하 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 고전적인 SCID 표현형(<400 CD3/ul 또는 모계 생착 및 정상 PHA 림프증식 반응의 <10%) 환자. 유전자형 식별이 바람직하지만 필수는 아닙니다.
  • 환자는 허용 가능한 줄기 세포 기증자가 있어야 합니다(HLA 일치 친척, 9 또는 10/10 HLA 일치 비혈연 또는 일배체 적합성 친척).

제외 기준:

  • "누수" SCID 증후군, 오멘 증후군, 망상 이형성증, ADA 결핍 환자
  • Lansky 점수 <60%
  • 예상 생존 기간이 4주 미만인 환자(폐 및/또는 CNS를 포함하는 파종성 CMV 감염 포함)

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: NON_RANDOMIZED
  • 중재 모델: 평행한
  • 마스킹: 없음

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: T 세포 이식 허용 SCID

다음과 같은 SCID 환자:

나. NK-표현형; ii. 10/10 HLA 일치 친척 또는 비혈연 공여자가 있는 NK+ 표현형; 또는 iii. STR 분석에 의한 모체 생착 및 모체 공여자로부터 일배체적합 조혈모세포이식을 받는 NK+ 표현형 개입: 가동화만을 통한 이식 컨디셔닝
의약품: 동원만 있는 이식 컨디셔닝
-4일: 필그라스팀(G-CSF) 5mcg/kg IV q12시간; -3일: 필그라스팀(G-CSF) 5mcg/kg IV q12시간; -2일: 필그라스팀(G-CSF) 5mcg/kg IV q12시간; -1일: 필그라스팀(G-CSF) 5mcg/kg IV q12시간; 0일: Plerixa for 240 mcg/kg 이식 전 9-12시간 피하; 0일 이식
다른 이름들:
  • Filgrastim 및 Plerixafor로 컨디셔닝
실험적: T 세포 이식 저항성 SCID
HLA 불일치 기증자 개입이 있는 NK+ 표현형을 가진 SCID 환자: 가동화 및 Alemtuzumab을 사용한 이식 컨디셔닝
의약품: 가동화 및 Alemtuzumab을 사용한 이식 컨디셔닝
-7일: 알렘투주맙 0.3 mg 시험 용량 이후 0.3 mg/kg IV; -6일: 알렘투주맙 0.3 mg/kg IV; -5일: 알렘투주맙 0.3 mg/kg IV; -4일: 필그라스팀(G-CSF) 5mcg/kg IV q12시간; -3일: 필그라스팀(G-CSF) 5mcg/kg IV q12시간; -2일: 필그라스팀(G-CSF) 5mcg/kg IV q12시간; -1일: 필그라스팀(G-CSF) 5mcg/kg IV q12시간; 0일: Plerixa for 240 mcg/kg 이식 전 9-12시간 피하; 0일차: 이식
다른 이름들:
  • Filgrastim, Plerixafor 및 Alemtuzumab을 사용한 컨디셔닝

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
STR 테스트에 의한 혈액 내 기증자 B 세포의 생착
기간: 일년
HSCT 후 환자의 혈액에서 기증자 B 세포가 검출된 참가자 수.
일년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
급성 GVHD의 발생률
기간: 100일
100일
만성 GVHD의 발생률
기간: 2 년
2 년
정기적인 IVIG 주입으로부터 독립한 환자의 비율
기간: 2 년
환자의 혈액에서 얻은 B 세포 기능 분석을 기반으로 환자가 성공적으로 IVIG 주입을 중단할 수 있는지 확인할 수 있습니다.
2 년
STR 검사를 통해 골수에 기증자 줄기세포를 생착시킨 환자 수
기간: 일년
조혈모세포이식 후 환자의 골수에서 기증자 줄기세포를 검출할 수 있는지 여부를 측정합니다.
일년
STR 검사를 통해 혈액 내 기증자 T 세포의 생착을 달성한 환자 수
기간: 일년
조혈모세포이식 후 환자의 혈액에서 기증자 T 세포를 검출할 수 있는지 여부를 측정합니다.
일년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

University of California, San Francisco

수사관

  • 수석 연구원: Christopher C Dvorak, M.D., University of California, San Francisco

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2010년 8월 1일

기본 완료 (실제)

2013년 9월 1일

연구 완료 (실제)

2013년 9월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2010년 8월 9일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2010년 8월 13일

처음 게시됨 (추정)

2010년 8월 17일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2018년 7월 31일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2018년 7월 4일

마지막으로 확인됨

2018년 7월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • UCSF10-00701

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