Duchenne 근이영양증의 Sunphenon Epigallocatechin-Gallate(EGCg) (SUNIMUD)
이 다기관, 전향적, 이중 맹검, 위약 통제, 무작위 파일럿 연구의 목적은 Duchenne 유형의 근이영양증 환자에서 Epigallocatechin-Gallate(녹차의 주요 폴리페놀인 EGCG)의 안전성과 내성을 조사하는 것입니다.
두 번째 단계에서 조사관은 Duchenne 조건 과정에 대한 EGCG의 영향을 조사하기를 원합니다.
연구 개요
상세 설명
Duchenne 근이영양증(DMD)은 아동기 및 청소년기에 발생하는 가장 흔한 신경근 질환입니다. 질병의 경과는 점진적이며 호흡근의 참여 및/또는 진행성 심근병증에 의해 기대 수명이 심각하게 단축됩니다.
DMD는 단백질 디스트로핀의 손실을 초래하는 DMD 유전자의 돌연변이에서 파생됩니다. 2차 염증/면역 반응은 질병의 진행 과정에 기여합니다(1,2).
치료 요법은 아직 존재하지 않습니다. 스테로이드 투여는 유일하게 확립된 의학적 치료법입니다. 정형 외과 수술, 심근 병증 치료 또는 고급 단계의 경우 가정 기계 환기와 같은 증상 조치도 사용할 수 있습니다.
세포와 동물에 대한 실험을 포함하는 연구에서 Epigallocatechin-Gallate(녹차의 주요 폴리페놀인 EGCG)는 신경 보호 효과를 나타냈습니다. 신경 보호 작용 메커니즘은 아마도 여러 신호 전달 경로에 대한 EGCG의 조절, 세포 생존 또는 프로그램된 세포 사멸을 조절하는 유전자의 발현에 미치는 영향, 미토콘드리아 기능의 조절을 포함한 여러 요인에 기반을 두고 있을 것입니다.
mdx 마우스는 디스트로핀 음성 근이영양증의 가장 잘 조사된 동물 모델입니다. mdx 마우스에 EGCG를 투여하면 섬유 괴사의 비율이 감소하고 근육의 결합 조직 증식이 덜 두드러지며(3,4) 임상 증상이 개선됩니다(5,6). ).
따라서 연구자들은 이 다기관, 전향적, 이중 맹검, 위약 대조, 무작위 파일럿 연구에서 Duchenne 유형의 근이영양증 환자에게 최대 10mg/kg의 용량으로 EGCG의 안전성과 내성을 조사하고자 합니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
- 3단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Berlin, 독일, 10405
- Charité University Berlin
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Berlin, 독일, 14050
- DRK Kliniken Berlin, Westend, Pädiatrie
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Oldenburg, 독일
- Diakonisches Werk Oldenburg SPZ
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 뒤시엔 근이영양증
- 5-10세
- 도움 없이 걸을 수 있는 능력
- 부모의 사전 동의
제외 기준:
- 또 다른 심각한 기질적 질병
- 추가 기본 정신과 또는 신경계 질환
- 간 독성 약물의 장기간 섭취
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 위약
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활성 비교기: EGCG
에피갈로카테킨갈레이트(EGCG)
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최대 10mg/kg 체중의 EGCG
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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안전성과 내약성
기간: 12 개월
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시험 물질과의 인과 관계를 배제할 수 없는 이상 반응의 수 및 GLDH 값 측면에서 안전성 및 내약성.
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12 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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효능
기간: 36개월
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6분 걷기 테스트 수단의 변화(기준은 36개월 후 방문).
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36개월
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 연구 책임자: Friedemann Paul, Dr., Charite University, Berlin, Germany
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- SUNIMUD
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