Sunphenon Epigallocatechin-Gallat (EGCg) bei Duchenne-Muskeldystrophie (SUNIMUD)

Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist die häufigste neuromuskuläre Erkrankung im Kindes- und Jugendalter. Der Krankheitsverlauf ist fortschreitend und die Lebenserwartung durch die Beteiligung der Atemmuskulatur und/oder durch eine fortschreitende Kardiomyopathie stark eingeschränkt.

DMD entsteht durch Mutationen im DMD-Gen, die zu einem Verlust des Proteins Dystrophin führen. Sekundäre entzündliche/immunologische Reaktionen tragen zum fortschreitenden Krankheitsverlauf bei (1,2).

Eine kurative Therapie existiert noch nicht. Die Verabreichung von Steroiden ist die einzige etablierte medizinische Behandlung. Auch symptomatische Maßnahmen stehen zur Verfügung, wie orthopädische Operationen, die Behandlung der Kardiomyopathie oder in fortgeschrittenen Stadien die Heimbeatmung.

In zell- und tierexperimentellen Studien hat Epigallocatechin-Gallat (EGCG, das Hauptpolyphenol in grünem Tee) eine neuroprotektive Wirkung gezeigt. Der neuroprotektive Wirkmechanismus beruht wahrscheinlich auf mehreren Faktoren, darunter die Modulation mehrerer Signaltransduktionswege durch EGCG, sein Einfluss auf die Expression von Genen, die das Zellüberleben oder den programmierten Zelltod regulieren, sowie seine Modulation der Mitochondrienfunktion.

Die mdx-Maus ist das am besten untersuchte Tiermodell einer Dystrophin-negativen Muskeldystrophie. Die Gabe von EGCG führte bei der mdx-Maus sowohl zu einer Reduktion des Anteils an Fasernekrosen als auch zu einer weniger ausgeprägten Bindegewebswucherung im Muskel (3,4) und auch zu einer Verbesserung der klinischen Symptomatik (5,6 ).

Daher wollen die Forscher in dieser multizentrischen, prospektiven, doppelblinden, placebokontrollierten, randomisierten Pilotstudie die Sicherheit und Verträglichkeit von EGCG in einer Dosierung von bis zu 10 mg/kg bei Patienten mit Muskeldystrophie vom Duchenne-Typ untersuchen.