Sunphenon epigallokatekiini-gallaatti (EGCg) Duchennen lihasdystrofiassa (SUNIMUD)
Tämän monikeskus-, prospektiivisen, kaksoissokkoutetun, lumekontrolloidun, satunnaistetun pilottitutkimuksen tavoitteena on tutkia Epigallocatechin-Gallate (EGCG, vihreän teen tärkein polyfenoli) turvallisuutta ja sietokykyä potilailla, joilla on Duchennen tyyppinen lihasdystrofia.
Toisessa vaiheessa tutkijat haluavat tutkia EGCG:n vaikutusta Duchennen tilan etenemiseen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Duchennen lihasdystrofia (DMD) on yleisin neuromuskulaarinen sairaus lapsuudessa ja nuoruudessa. Sairauden kulku on etenevä ja elinajanodote lyhenee voimakkaasti hengityslihasten osallistumisen ja/tai etenevän kardiomyopatian vuoksi.
DMD on peräisin DMD-geenin mutaatioista, jotka johtavat dystrofiiniproteiinin häviämiseen. Toissijaiset tulehdus-/immunologiset reaktiot edistävät taudin etenemistä (1, 2).
Hoitavaa terapiaa ei vielä ole olemassa. Steroidien antaminen on ainoa vakiintunut lääketieteellinen hoito. Saatavilla on myös oireenmukaisia toimenpiteitä, kuten ortopediset leikkaukset, kardiomyopatian hoito tai pitkälle edenneessä kodin koneellinen ventilaatio.
Solu- ja eläinkokeita koskevissa tutkimuksissa epigallokatekiini-gallaatilla (EGCG, vihreän teen tärkein polyfenoli) on osoitettu hermoja suojaava vaikutus. Neuroprotektiivinen vaikutusmekanismi perustuu luultavasti useisiin tekijöihin, mukaan lukien EGCG:n useiden signaalinsiirtoreittien modulointi, sen vaikutus solujen eloonjäämistä tai ohjelmoitua solukuolemaa säätelevien geenien ilmentymiseen sekä mitokondrioiden toiminnan modulointiin.
Mdx-hiiri on parhaiten tutkittu dystrofiininegatiivisen lihasdystrofian eläinmalli. EGCG:n antaminen mdx-hiirelle johti sekä kuitunekroosien osuuden vähenemiseen että sidekudoksen lievempään lisääntymiseen lihaksessa (3,4) ja myös kliinisten oireiden paranemiseen (5,6). ).
Siksi tutkijat haluavat tutkia EGCG:n turvallisuutta ja sietokykyä annoksella enintään 10 mg/kg potilailla, joilla on Duchennen tyyppinen lihasdystrofia tässä monikeskustutkimuksessa, prospektiivisessa, kaksoissokkoutetussa, lumekontrolloidussa, satunnaistetussa pilottitutkimuksessa.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Berlin, Saksa, 10405
- Charité University Berlin
-
Berlin, Saksa, 14050
- DRK Kliniken Berlin, Westend, Pädiatrie
-
Oldenburg, Saksa
- Diakonisches Werk Oldenburg SPZ
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Duchennen lihasdystrofia
- ikä 5-10 vuotta
- kyky kävellä ilman tukea
- vanhempien tietoinen suostumus
Poissulkemiskriteerit:
- toinen vakava orgaaninen sairaus
- muita primaarisia psykiatrisia tai neurologisia sairauksia
- maksatoksisten lääkkeiden pitkäaikainen käyttö
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Placebo Comparator: Plasebo
|
|
|
Active Comparator: EGCG
Epigallokatekiini-gallaatti (EGCG)
|
EGCG annoksella enintään 10 mg/kg
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
turvallisuutta ja siedettävyyttä
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
turvallisuus ja siedettävyys sellaisten haittatapahtumien lukumäärän osalta, joissa syy-yhteyttä testiaineeseen ei voida sulkea pois, sekä GLDH-arvot.
|
12 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
tehokkuus
Aikaikkuna: 36 kuukautta
|
muutokset 6 minuutin kävelytestin keskiarvoissa (käynnin lähtötaso kuukauden 36 jälkeen).
|
36 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Friedemann Paul, Dr., Charite University, Berlin, Germany
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Hermoston sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Geneettiset sairaudet, X-Linked
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Lihassairaudet
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Lihassairaudet, Atrofiset
- Lihasdystrofiat
- Lihasdystrofia, Duchenne
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Antineoplastiset aineet
- Neuroprotektiiviset aineet
- Suojaavat aineet
- Antioksidantit
- Karsinogeeniset aineet
- Mutageeniset aineet
- Epigallokatekiinigallaatti
Muut tutkimustunnusnumerot
- SUNIMUD
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .