Sunphenon Epigalocatequina-galato (EGCg) en la distrofia muscular de Duchenne (SUNIMUD)

La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es la afección neuromuscular más frecuente que se presenta en la niñez y la juventud. El curso de la enfermedad es progresivo, y la expectativa de vida se reduce severamente por la participación de los músculos respiratorios y/o por la miocardiopatía progresiva.

DMD deriva de mutaciones en el gen DMD que conduce a una pérdida de la proteína distrofina. Las reacciones inflamatorias/inmunológicas secundarias contribuyen al curso progresivo de la enfermedad (1,2).

Todavía no existe una terapia curativa. La administración de esteroides es el único tratamiento médico establecido. También se dispone de medidas sintomáticas, como las operaciones ortopédicas, el tratamiento de la miocardiopatía o, en estadios avanzados, la ventilación mecánica domiciliaria.

En estudios que involucran experimentos con células y animales, la epigalocatequina-galato (EGCG, el polifenol principal en el té verde) ha mostrado un efecto neuroprotector. El mecanismo de acción neuroprotector probablemente se basa en varios factores, incluida la modulación de EGCG de varias vías de transducción de señales, su influencia en la expresión de genes que regulan la supervivencia celular o la muerte celular programada, así como su modulación de la función mitocondrial.

El ratón mdx es el modelo animal mejor investigado de una distrofia muscular distrofina negativa. La administración de EGCG en el ratón mdx condujo tanto a una reducción en la proporción de necrosis de fibras como a una proliferación menos pronunciada de tejido conectivo en el músculo (3,4), y también a una mejora en los síntomas clínicos (5,6 ).

Por lo tanto, los investigadores quieren investigar la seguridad y la tolerancia de EGCG en una dosis de hasta 10 mg/kg en pacientes con distrofia muscular de tipo Duchenne en este estudio piloto aleatorizado, prospectivo, doble ciego, controlado con placebo y multicéntrico.