Sunphenon Epigallocatechin-Gallate (EGCg) i Duchenne muskeldystrofi (SUNIMUD)

Duchenne muskeldystrofi (DMD) er den hyppigste neuromuskulære tilstand, der opstår i barndom og ungdom. Sygdomsforløbet er progressivt, og den forventede levetid er stærkt indskrænket ved deltagelse af åndedrætsmusklerne og/eller ved progressiv kardiomyopati.

DMD stammer fra mutationer i DMD-genet, som fører til et tab af proteinet dystrofin. Sekundære inflammatoriske/immunologiske reaktioner bidrager til det fremadskridende sygdomsforløb (1,2).

Der findes endnu ingen helbredende terapi. Administration af steroider er den eneste etablerede medicinske behandling. Symptomatiske foranstaltninger er også tilgængelige, såsom ortopædiske operationer, behandling af kardiomyopati eller, i fremskredne stadier, mekanisk ventilation i hjemmet.

I undersøgelser, der involverer forsøg på celler og dyr, har Epigallocatechin-Gallate (EGCG, den vigtigste polyphenol i grøn te) vist en neurobeskyttende effekt. Den neurobeskyttende virkningsmekanisme er sandsynligvis baseret på flere faktorer, herunder EGCG's modulering af adskillige signaltransduktionsveje, dets indflydelse på ekspressionen af ​​gener, der regulerer celleoverlevelse eller programmeret celledød, såvel som dets modulering af mitokondriel funktion.

mdx-musen er den bedst undersøgte dyremodel for en dystrofin-negativ muskeldystrofi. Administration af EGCG i mdx-musen førte både til en reduktion i andelen af ​​fibernekroser samt til en mindre udtalt proliferation af bindevæv i musklen (3,4) og også til en forbedring af kliniske symptomer (5,6) ).

Derfor ønsker efterforskerne at undersøge sikkerheden og tolerancen af ​​EGCG i en dosis på op til 10mg/kg hos patienter med muskeldystrofi af Duchenne-typen i dette multicenter, prospektive, dobbeltblinde, placebokontrollerede, randomiserede pilotstudie.