デュシェンヌ型筋ジストロフィーにおけるサンフェノン エピガロカテキンガレート (EGCg) (SUNIMUD)

デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) は、小児期および青年期に発生する最も頻度の高い神経筋疾患です。 この疾患の経過は進行性であり、平均余命は呼吸筋の関与および/または進行性心筋症によって著しく短縮される。

DMD は、タンパク質ジストロフィンの損失につながる DMD 遺伝子の変異に由来します。 二次的な炎症/免疫反応は、疾患の進行に寄与します (1,2)。

根治的な治療法はまだ存在しません。 ステロイドの投与は、確立された唯一の治療法です。 整形外科手術、心筋症の治療、または進行した段階では家庭用人工呼吸器などの対症療法も利用できます。

細胞や動物の実験を含む研究では、エピガロカテキン-ガレート (EGCG、緑茶の主要なポリフェノール) が神経保護効果を示しています。 神経保護作用のメカニズムは、EGCG によるいくつかのシグナル伝達経路の調節、細胞生存またはプログラムされた細胞死を調節する遺伝子の発現への影響、ミトコンドリア機能の調節など、おそらくいくつかの要因に基づいています。

mdx マウスは、ジストロフィン陰性筋ジストロフィーの最もよく研​​究された動物モデルです。 mdx マウスに EGCG を投与すると、線維壊死の割合が減少し、筋肉内の結合組織の増殖が目立たなくなり (3,4)、臨床症状も改善されました (5,6)。 ）。

したがって、研究者は、この多施設、前向き、二重盲検、プラセボ対照、無作為化パイロット研究で、デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者における 10mg/kg までの用量での EGCG の安全性と耐性を調査したいと考えています。