Duchenne 肌营养不良症中的 Sunphenon Epigallocatechin-Gallate (EGCg) (SUNIMUD)
这项多中心、前瞻性、双盲、安慰剂对照、随机试验研究的目的是调查表没食子儿茶素-没食子酸酯（EGCG，绿茶中的主要多酚）在杜氏肌营养不良症患者中的安全性和耐受性。
在第二步中，研究人员想要研究 EGCG 对杜氏病病程的影响。
研究概览
详细说明
杜氏肌营养不良症 (DMD) 是儿童和青年时期最常见的神经肌肉疾病。 该疾病的病程是进行性的，呼吸肌的参与和/或进行性心肌病会严重缩短预期寿命。
DMD 源于 DMD 基因的突变，导致肌营养不良蛋白丢失。 继发性炎症/免疫反应会导致疾病的进展过程 (1,2)。
尚无治愈疗法。 类固醇的给药是唯一确定的医学治疗。 还可以采取对症措施，例如矫形手术、心肌病治疗或晚期家庭机械通气。
在涉及细胞和动物实验的研究中，表没食子儿茶素没食子酸酯（EGCG，绿茶中的主要多酚）显示出神经保护作用。 神经保护作用机制可能基于多种因素，包括 EGCG 对多种信号转导途径的调节、它对调节细胞存活或程序性细胞死亡的基因表达的影响，以及它对线粒体功能的调节。
mdx 小鼠是抗肌萎缩蛋白阴性肌营养不良症研究最充分的动物模型。 在 mdx 小鼠中施用 EGCG 导致纤维坏死的比例降低以及肌肉中结缔组织的增殖不太明显 (3,4)，并且还改善了临床症状 (5,6 ).
因此，研究人员希望在这项多中心、前瞻性、双盲、安慰剂对照、随机试验研究中，研究 Duchenne 型肌营养不良症患者使用剂量高达 10mg/kg 的 EGCG 的安全性和耐受性。
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 阶段2
- 第三阶段
联系人和位置
学习地点
-
-
-
Berlin、德国、10405
- Charité University Berlin
-
Berlin、德国、14050
- DRK Kliniken Berlin, Westend, Pädiatrie
-
Oldenburg、德国
- Diakonisches Werk Oldenburg SPZ
-
-
参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准：
- 杜氏肌营养不良症
- 5-10岁
- 无支撑行走能力
- 父母的知情同意
排除标准：
- 另一种严重的器质性疾病
- 进一步的原发性精神或神经系统疾病
- 长期服用肝毒药物
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
安慰剂比较：安慰剂
|
|
|
有源比较器：心电图
表没食子儿茶素没食子酸酯 (EGCG)
|
EGCG 剂量高达 10mg/kg 体重
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
安全性和耐受性
大体时间：12个月
|
安全性和耐受性，指不能排除与受试物质有因果关系的不良事件数量，以及 GLDH 值。
|
12个月
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
功效
大体时间：36个月
|
6 分钟步行测试方法的变化（第 36 个月后访问的基线）。
|
36个月
|
合作者和调查者
调查人员
- 研究主任：Friedemann Paul, Dr.、Charite University, Berlin, Germany
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.