Sunphenon Epigallocatechin-Gallate (EGCg) при мышечной дистрофии Дюшенна (SUNIMUD)

Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) является наиболее частым нервно-мышечным заболеванием, возникающим в детском и юношеском возрасте. Течение заболевания прогрессирующее, а ожидаемая продолжительность жизни резко сокращается из-за участия дыхательных мышц и/или прогрессирующей кардиомиопатии.

МДД возникает в результате мутаций в гене МДД, которые приводят к потере белка дистрофина. Вторичные воспалительные/иммунологические реакции способствуют прогрессирующему течению заболевания (1,2).

Лечебной терапии пока не существует. Администрация стероидов является единственным установленным лечением. Также доступны симптоматические меры, такие как ортопедические операции, лечение кардиомиопатии или, в запущенных стадиях, искусственная вентиляция легких в домашних условиях.

В исследованиях, включающих эксперименты на клетках и животных, эпигаллокатехин-галлат (EGCG, основной полифенол зеленого чая) показал нейропротекторный эффект. Нейропротекторный механизм действия, вероятно, основан на нескольких факторах, включая модуляцию EGCG нескольких путей передачи сигнала, его влияние на экспрессию генов, регулирующих выживание клеток или запрограммированную гибель клеток, а также его модуляцию митохондриальной функции.

Мышь mdx является наиболее изученной животной моделью дистрофин-отрицательной мышечной дистрофии. Введение EGCG мышам mdx приводило как к уменьшению доли некрозов волокон, так и к менее выраженной пролиферации соединительной ткани в мышцах (3,4), а также к улучшению клинических симптомов (5,6). ).

Поэтому исследователи хотят изучить безопасность и переносимость ЭГКГ в дозе до 10 мг/кг у пациентов с мышечной дистрофией типа Дюшенна в этом многоцентровом, проспективном, двойном слепом, плацебо-контролируемом, рандомизированном пилотном исследовании.