Sunphenon Epigallocatechin-Gallate (EGCg) i Duchenne muskeldystrofi (SUNIMUD)

Duchenne muskeldystrofi (DMD) er den hyppigste nevromuskulære tilstanden som oppstår i barndom og ungdom. Sykdomsforløpet er progressivt, og forventet levealder er sterkt redusert ved deltakelse av respirasjonsmuskulaturen og/eller ved progressiv kardiomyopati.

DMD stammer fra mutasjoner i DMD-genet som fører til tap av proteinet dystrofin. Sekundære inflammatoriske/immunologiske reaksjoner bidrar til det progressive sykdomsforløpet (1,2).

Ingen kurativ terapi eksisterer ennå. Administrering av steroider er den eneste etablerte medisinske behandlingen. Symptomatiske tiltak er også tilgjengelige, som ortopediske operasjoner, behandling av kardiomyopati eller, i avanserte stadier, mekanisk hjemmeventilasjon.

I studier som involverer eksperimenter på celler og dyr, har Epigallocatechin-Gallate (EGCG, den viktigste polyfenolen i grønn te) vist en nevrobeskyttende effekt. Den nevrobeskyttende virkningsmekanismen er sannsynligvis basert på flere faktorer, inkludert EGCGs modulering av flere signaltransduksjonsveier, dens innflytelse på ekspresjonen av gener som regulerer celleoverlevelse eller programmert celledød, samt moduleringen av mitokondriell funksjon.

mdx-musen er den best undersøkte dyremodellen for en dystrofin-negativ muskeldystrofi. Administrering av EGCG i mdx-musen førte både til en reduksjon i andelen fibernekroser samt til en mindre uttalt proliferasjon av bindevev i muskelen (3,4), og også til en bedring av kliniske symptomer (5,6) ).

Derfor ønsker etterforskerne å undersøke sikkerhet og toleranse for EGCG i en dose på opptil 10 mg/kg hos pasienter med muskeldystrofi av Duchenne-typen i denne multisenter, prospektive, dobbeltblinde, placebokontrollerte, randomiserte pilotstudien.