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Sunphenon Epigallocatechin-Gallate (EGCg) dans la dystrophie musculaire de Duchenne (SUNIMUD)

28 juillet 2021 mis à jour par: Friedemann Paul, Charite University, Berlin, Germany

L'objectif de cette étude pilote multicentrique, prospective, en double aveugle, contrôlée par placebo et randomisée est d'étudier la sécurité et la tolérance de l'épigallocatéchine-gallate (EGCG, le polyphénol majeur du thé vert) chez les patients atteints de dystrophie musculaire de type Duchenne.

Dans un deuxième temps, les chercheurs veulent étudier l'effet de l'EGCG sur l'évolution de la maladie de Duchenne.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est la maladie neuromusculaire la plus fréquente chez l'enfant et l'adolescent. L'évolution de la maladie est progressive et l'espérance de vie est sévèrement réduite par la participation des muscles respiratoires et/ou par une cardiomyopathie progressive.

La DMD dérive de mutations du gène DMD qui entraînent une perte de la protéine dystrophine. Les réactions inflammatoires/immunologiques secondaires contribuent à l'évolution progressive de la maladie (1,2).

Aucun traitement curatif n'existe encore. L'administration de stéroïdes est le seul traitement médical établi. Des mesures symptomatiques sont également disponibles, telles que les opérations orthopédiques, le traitement de la cardiomyopathie ou, dans les stades avancés, la ventilation mécanique à domicile.

Dans des études impliquant des expériences sur des cellules et des animaux, l'épigallocatéchine-gallate (EGCG, le polyphénol majeur du thé vert) a montré un effet neuroprotecteur. Le mécanisme d'action neuroprotecteur repose probablement sur plusieurs facteurs, dont la modulation par l'EGCG de plusieurs voies de transduction du signal, son influence sur l'expression de gènes régulant la survie cellulaire ou la mort cellulaire programmée, ainsi que sa modulation de la fonction mitochondriale.

La souris mdx est le modèle animal le mieux étudié d'une dystrophie musculaire dystrophine négative. L'administration d'EGCG chez la souris mdx a entraîné à la fois une réduction de la proportion de nécrose des fibres ainsi qu'une prolifération moins prononcée du tissu conjonctif dans le muscle (3,4), ainsi qu'une amélioration des symptômes cliniques (5,6 ).

Par conséquent, les chercheurs souhaitent étudier la sécurité et la tolérance de l'EGCG à une dose allant jusqu'à 10 mg/kg chez des patients atteints de dystrophie musculaire de type Duchenne dans cette étude pilote multicentrique, prospective, en double aveugle, contrôlée par placebo et randomisée.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

33

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne, 10405
        • Charite University Berlin
      • Berlin, Allemagne, 14050
        • DRK Kliniken Berlin, Westend, Pädiatrie
      • Oldenburg, Allemagne
        • Diakonisches Werk Oldenburg SPZ

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

5 ans à 10 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Dystrophie musculaire de Duchenne
  • âge 5-10 ans
  • capacité à marcher sans soutien
  • consentement éclairé des parents

Critère d'exclusion:

  • une autre maladie organique grave
  • d'autres maladies psychiatriques ou neurologiques primaires
  • prise à long terme de médicaments toxiques pour le foie

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo
Médicament: Placebo
Comparateur actif: EGCG
Épigallocatéchine-Gallate (EGCG)
Médicament: Épigallocatéchine-Gallate
EGCG à une dose allant jusqu'à 10 mg/kg de poids corporel

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
sécurité et tolérance
Délai: 12 mois
l'innocuité et la tolérabilité en termes de nombre d'événements indésirables dans lesquels une relation causale avec la substance d'essai ne peut être exclue, et les valeurs GLDH.
12 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
efficacité
Délai: 36 mois
changements dans les moyennes du test de marche de 6 minutes (ligne de base à visiter après le mois 36).
36 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Charite University, Berlin, Germany

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Friedemann Paul, Dr., Charite University, Berlin, Germany

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

30 décembre 2010

Achèvement primaire (Réel)

6 septembre 2018

Achèvement de l'étude (Réel)

6 septembre 2018

Dates d'inscription aux études

Première soumission

17 août 2010

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

17 août 2010

Première publication (Estimation)

18 août 2010

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

29 juillet 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

28 juillet 2021

Dernière vérification

1 juillet 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • SUNIMUD

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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