Sunphenon epigallocatechin-gallát (EGCg) u Duchennovy svalové dystrofie (SUNIMUD)
Cílem této multicentrické, prospektivní, dvojitě zaslepené, placebem kontrolované, randomizované pilotní studie je prozkoumat bezpečnost a toleranci epigalokatechin-gallátu (EGCG, hlavní polyfenol v zeleném čaji) u pacientů se svalovou dystrofií Duchennova typu.
Ve druhém kroku chtějí vyšetřovatelé prozkoumat účinek EGCG na průběh DMD.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Duchennova svalová dystrofie (DMD) je nejčastější neuromuskulární stav vyskytující se v dětství a mládí. Průběh onemocnění je progresivní a očekávaná délka života je výrazně zkrácena účastí dýchacích svalů a/nebo progresivní kardiomyopatií.
DMD pochází z mutací v genu DMD, které vedou ke ztrátě proteinu dystrofinu. Sekundární zánětlivé/imunologické reakce přispívají k progresivnímu průběhu onemocnění (1,2).
Žádná kurativní terapie zatím neexistuje. Podávání steroidů je jedinou zavedenou léčbou. K dispozici jsou i symptomatická opatření, jako jsou ortopedické operace, léčba kardiomyopatie nebo v pokročilých stádiích domácí mechanická ventilace.
Ve studiích zahrnujících experimenty na buňkách a zvířatech prokázal Epigallocatechin-Gallate (EGCG, hlavní polyfenol v zeleném čaji) neuroprotektivní účinek. Neuroprotektivní mechanismus účinku je pravděpodobně založen na několika faktorech, včetně modulace několika signálních transdukčních drah EGCG, jeho vlivu na expresi genů regulujících přežití buněk nebo programovanou buněčnou smrt a také jeho modulace mitochondriální funkce.
mdx myš je nejlépe prozkoumaným zvířecím modelem dystrofin-negativní svalové dystrofie. Podání EGCG u mdx myší vedlo jak ke snížení podílu nekróz vláken, tak k méně výrazné proliferaci pojivové tkáně ve svalu (3,4), a také ke zlepšení klinických příznaků (5,6 ).
Výzkumníci proto chtějí v této multicentrické, prospektivní, dvojitě zaslepené, placebem kontrolované, randomizované pilotní studii prozkoumat bezpečnost a toleranci EGCG v dávce až 10 mg/kg u pacientů se svalovou dystrofií Duchennova typu.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
Berlin, Německo, 10405
- Charité University Berlin
-
Berlin, Německo, 14050
- DRK Kliniken Berlin, Westend, Pädiatrie
-
Oldenburg, Německo
- Diakonisches Werk Oldenburg SPZ
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Duchennova svalová dystrofie
- věk 5-10 let
- schopnost chodit bez opory
- informovaný souhlas rodičů
Kritéria vyloučení:
- další závažné organické onemocnění
- další primární psychiatrická nebo neurologická onemocnění
- dlouhodobý příjem léků toxických pro játra
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Komparátor placeba: Placebo
|
|
|
Aktivní komparátor: EGCG
Epigalokatechin-gallát (EGCG)
|
EGCG v dávce do 10 mg/kg tělesné hmotnosti
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
bezpečnost a snášenlivost
Časové okno: 12 měsíců
|
bezpečnost a snášenlivost, pokud jde o počet nežádoucích účinků, u nichž nelze vyloučit příčinnou souvislost se zkoušenou látkou, a hodnoty GLDH.
|
12 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
účinnost
Časové okno: 36 měsíců
|
změny v průměrech testu 6minutové chůze (výchozí stav návštěvy po 36. měsíci).
|
36 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Friedemann Paul, Dr., Charite University, Berlin, Germany
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci nervového systému
- Genetické choroby, vrozené
- Genetická onemocnění, vázaná na X
- Nemoci pohybového aparátu
- Svalová onemocnění
- Neuromuskulární onemocnění
- Svalové poruchy, atrofické
- Svalové dystrofie
- Svalová dystrofie, Duchenne
- Fyziologické účinky léků
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Antineoplastická činidla
- Neuroprotektivní látky
- Ochranné prostředky
- Antioxidanty
- Antikarcinogenní látky
- Antimutagenní látky
- Epigalokatechin galát
Další identifikační čísla studie
- SUNIMUD
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .