Sunphenon Epigalocatequina-Galato (EGCg) na Distrofia Muscular de Duchenne (SUNIMUD)

A distrofia muscular de Duchenne (DMD) é a condição neuromuscular mais frequente na infância e juventude. O curso da doença é progressivo e a expectativa de vida é severamente reduzida pela participação dos músculos respiratórios e/ou pela cardiomiopatia progressiva.

DMD deriva de mutações no gene DMD que leva a uma perda da proteína distrofina. As reações inflamatórias/imunológicas secundárias contribuem para o curso progressivo da doença (1,2).

Ainda não existe terapia curativa. A administração de esteróides é o único tratamento médico estabelecido. Medidas sintomáticas também estão disponíveis, como cirurgias ortopédicas, tratamento de cardiomiopatia ou, em estágios avançados, ventilação mecânica domiciliar.

Em estudos envolvendo experimentos em células e animais, Epigalocatequina-Galato (EGCG, o principal polifenol do chá verde) mostrou um efeito neuroprotetor. O mecanismo de ação neuroprotetora é provavelmente baseado em vários fatores, incluindo a modulação do EGCG de várias vias de transdução de sinal, sua influência na expressão de genes que regulam a sobrevivência celular ou morte celular programada, bem como sua modulação da função mitocondrial.

O camundongo mdx é o modelo animal mais bem investigado de uma distrofia muscular negativa para distrofina. A administração de EGCG no camundongo mdx levou a uma redução na proporção de necroses de fibras, bem como a uma proliferação menos pronunciada de tecido conjuntivo no músculo (3,4) e também a uma melhora nos sintomas clínicos (5,6 ).

Portanto, os investigadores querem investigar a segurança e a tolerância do EGCG em uma dosagem de até 10 mg/kg em pacientes com distrofia muscular do tipo Duchenne neste estudo piloto multicêntrico, prospectivo, duplo-cego, controlado por placebo e randomizado.