자살 유전자 치료 시험
일배체 줄기세포 이식 후 T세포 자살 유전자 치료의 임상 1/2상
골수 또는 혈액 줄기 세포 이식은 광범위한 생명을 위협하는 상태를 치료하는 데 사용됩니다. 이식편에서 운반되는 T 림프구는 강력한 유익한 효과를 가지며 백혈병 퇴치 및 감염 퇴치에 중요한 역할을 하지만 건강한 조직을 손상시키고 이식편대숙주병(GVHD)을 유발할 수도 있습니다.
GVHD로부터 보호하기 위해 연구자들은 문제가 발생할 경우 T 세포를 제거할 수 있도록 '스위치'를 암호화하도록 수정하는 T 세포를 제안합니다.
부모로부터 반일치(일배체 동일) 이식을 받는 어린이는 이 전략의 혜택을 받을 가능성이 가장 높습니다. 현재 이 환자들은 부모로부터 혈액 줄기 세포를 받지만 심각한 GVHD의 위험이 용인될 수 없기 때문에 T 세포는 제거됩니다. 이것은 그들이 생명을 위협하는 감염으로 고통받거나 백혈병의 재발을 경험할 가능성이 훨씬 더 높다는 것을 의미합니다. 연구자들은 이식을 강화하고 이러한 심각한 합병증을 예방하는 데 사용할 수 있는 "안전한" T 세포를 생산하기 위해 유전자 요법을 사용하기를 원합니다.
연구 개요
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 장소
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London, 영국, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Trust
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 일차성 이식을 받는 GOSH(남녀 모두, 0~16세의 어린이)에서 원발성 면역결핍, 혈액학적 악성 종양 또는 대사 장애가 있는 환자
- 환자와 기증자 모두 서면 동의서를 제출해야 합니다.
- 기증자는 전혈 수집 또는 백혈구 성분채집술을 통해 T 세포를 기증할 의향이 있고 능력이 있으며 이용 가능해야 합니다.
- 환자는 심각한 병발 질환이 없어야 합니다.
제외 기준:
- 기증자가 부적합하거나 사용할 수 없음
- B형 또는 C형 간염, HTLV-1 또는 HIV에 대해 양성인 기증자
- 활동성 CMV, 아데노바이러스, 수두 대상포진 또는 단순포진 감염의 결과로 간시클로비르, 아시클로비르, 시도포비르를 투여받은 환자
- 유전자 변형 T 세포 주입 전 GVHD ≥ 등급 II
- 심각한 병발성 질병
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: HSVTK retrovirally-transduced 기증자 T 림프구
HSVTK 레트로바이러스로 형질도입된 공여자 T 림프구는 유의한 GVHD가 없는 경우 1개월 간격으로 제공됩니다.
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HSVTK 레트로바이러스로 형질도입된 공여자 T 림프구는 유의한 GVHD가 없는 경우 1개월 간격으로 제공됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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T 세포 재구성(CD4+ 세포 >300/mm3 및 CD3+ 세포 >500/mm3로 정의됨)
기간: 최종 투여 후 12개월
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T 세포 재구성은 유전자 변형 세포의 최종 용량 투여 후 12개월까지 측정됩니다.
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최종 투여 후 12개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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GvHD의 발생률
기간: 최종 투여 후 12개월
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GvHD의 발생률은 유전자 변형 세포의 최종 용량 투여 후 12개월까지 측정됩니다.
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최종 투여 후 12개월
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환자 생존
기간: 최종 투여 후 12개월
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환자 생존율은 유전자 변형 세포의 최종 용량 투여 후 12개월까지 측정됩니다.
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최종 투여 후 12개월
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공동 작업자 및 조사자
간행물 및 유용한 링크
일반 간행물
- Qasim W, Gaspar HB, Thrasher AJ. T cell suicide gene therapy to aid haematopoietic stem cell transplantation. Curr Gene Ther. 2005 Feb;5(1):121-32. doi: 10.2174/1566523052997497.
- Zhan H, Gilmour K, Chan L, Farzaneh F, McNicol AM, Xu JH, Adams S, Fehse B, Veys P, Thrasher A, Gaspar H, Qasim W. Production and first-in-man use of T cells engineered to express a HSVTK-CD34 sort-suicide gene. PLoS One. 2013 Oct 21;8(10):e77106. doi: 10.1371/journal.pone.0077106. eCollection 2013.
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- 06MI04
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