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Suizid-Gentherapie-Studie

17. September 2013 aktualisiert von: Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust

Klinische Phase-I/II-Studie zur T-Zell-Suizid-Gentherapie nach haploidentischer Stammzelltransplantation

Die Transplantation von Knochenmark oder Blutstammzellen wird zur Behandlung einer Vielzahl lebensbedrohlicher Erkrankungen eingesetzt. Im Transplantat transportierte T-Lymphozyten haben starke positive Wirkungen und spielen eine entscheidende Rolle bei der Ausrottung von Leukämie und der Bekämpfung von Infektionen, können aber auch gesundes Gewebe schädigen und eine Transplantat-gegen-Wirt-Krankheit (GVHD) verursachen.

Zum Schutz vor GVHD schlagen die Forscher vor, T-Zellen so zu modifizieren, dass sie einen „Schalter“ kodieren, sodass sie bei Problemen eliminiert werden können.

Kinder, die halbpassende (haploidentische) Transplantate von einem Elternteil erhalten, profitieren am wahrscheinlichsten von dieser Strategie. Derzeit erhalten diese Patienten Blutstammzellen von einem Elternteil, die T-Zellen werden jedoch entfernt, da das Risiko einer schweren GVHD nicht akzeptabel ist. Dies bedeutet, dass die Wahrscheinlichkeit, an lebensbedrohlichen Infektionen zu erkranken oder einen Rückfall einer Leukämie zu erleiden, deutlich höher ist. Mithilfe der Gentherapie wollen die Forscher „sichere“ T-Zellen herstellen, mit denen das Transplantat gestärkt und diese schwerwiegenden Komplikationen verhindert werden können.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

2

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH
        • Great Ormond street Hospital for Children NHS Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 16 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Patienten mit primären Immundefekten, hämatologischen Malignomen oder Stoffwechselstörungen am GOSH (Kinder beiderlei Geschlechts im Alter von 0 bis 16 Jahren), die sich einer haploidentischen Transplantation unterziehen
  2. Sowohl der Patient als auch der Spender müssen eine schriftliche Einverständniserklärung abgeben.
  3. Der Spender muss bereit, in der Lage und verfügbar sein, T-Zellen durch Entnahme von Vollblut oder Leukapherese zu spenden.
  4. Der Patient sollte frei von schwerwiegenden Zwischenerkrankungen sein.

Ausschlusskriterien:

  1. Spender ungeeignet oder nicht verfügbar
  2. Spender positiv für Hepatitis B oder C, HTLV-1 oder HIV
  3. Patient, der Ganciclovir, Aciclovir oder Cidofovir aufgrund einer aktiven CMV-, Adenovirus-, Varizella-Zoster- oder Herpes-simplex-Infektion erhält
  4. GVHD ≥ Grad II vor der Infusion genmodifizierter T-Zellen
  5. Schwere interkurrente Erkrankung

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Retroviral transduzierte HSVTK-Spender-T-Lymphozyten

Retroviral transduzierte HSVTK-Spender-T-Lymphozyten werden in Abständen von einem Monat verabreicht, sofern keine signifikante GVHD vorliegt

  • Dosis 1 5x104 Zellen/kg
  • Dosis 2 5x105 Zellen/kg
Biologisch: Retroviral transduzierte HSVTK-Spender-T-Lymphozyten

Retroviral transduzierte HSVTK-Spender-T-Lymphozyten werden in Abständen von einem Monat verabreicht, sofern keine signifikante GVHD vorliegt

  • Dosis 1 5x104 Zellen/kg
  • Dosis 2 5x105 Zellen/kg

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
T-Zell-Rekonstitution (definiert durch CD4+-Zellen >300/mm3 und CD3+-Zellen >500/mm3)
Zeitfenster: 12 Monate nach der letzten Dosis
Die T-Zell-Rekonstitution wird bis 12 Monate nach Verabreichung der letzten Dosis gentechnisch veränderter Zellen gemessen
12 Monate nach der letzten Dosis

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz von GvHD
Zeitfenster: 12 Monate nach der letzten Dosis
Die Inzidenz von GvHD wird bis 12 Monate nach Verabreichung der letzten Dosis gentechnisch veränderter Zellen gemessen
12 Monate nach der letzten Dosis
Patientenüberleben
Zeitfenster: 12 Monate nach der letzten Dosis
Das Überleben des Patienten wird bis 12 Monate nach Verabreichung der letzten Dosis gentechnisch veränderter Zellen gemessen
12 Monate nach der letzten Dosis

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Januar 2011

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Januar 2013

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Januar 2013

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

16. September 2010

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

16. September 2010

Zuerst gepostet (Schätzen)

17. September 2010

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

18. September 2013

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. September 2013

Zuletzt verifiziert

1. September 2013

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 06MI04

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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