색소성 망막염에 대한 경구 발프로산의 임상시험 (VPA)
2017년 10월 24일 업데이트: Foundation Fighting Blindness
상염색체 우성 색소성 망막염에 대한 경구 발프로산의 제2상 다중 부위, 무작위, 위약 대조 임상시험
이 연구의 목적은 상염색체 우성 색소성 망막염(RP) 환자에서 시각 기능 상실의 진행을 늦추거나 시각 기능을 회복시키는 발프로산(VPA)의 효능을 평가하고 안전성 및 내약성 정보를 수집하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
망막색소변성증(RP)은 심각한 시력 상실을 유발하는 이질적인 망막 퇴행성 질환의 불치 및 치료 불가능한 그룹입니다.
현재 이 질병의 진행을 실질적으로 늦추는 치료법은 없으며 RP 환자의 시력을 회복시킬 수 있는 치료법도 없습니다.
VPA(Valproic Acid) 연구는 90명의 참가자를 대상으로 6개 사이트, 중재적, 전향적, 무작위, 위약 대조, 이중 맹검 연구로 설계되어 시각 기능 손실의 진행을 늦추고/거나/ 또는 상염색체 우성 RP 유전적 돌연변이가 있는 환자의 시각 기능을 회복하고 안전성 및 내약성 정보를 수집하기 위해.
연구에 참여하는 환자는 위약 또는 VPA에 1:1 비율로 무작위 배정됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
90
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Florida
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Miami, Florida, 미국, 33136
- University of Miami, Bascom Palmer Eye Institute
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48105
- University of Michigan, Ann Arbor
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Oregon Health & Science University
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, 미국, 38163
- University of Tennessee, Hamilton Eye Institute
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75231
- Retina Foundation of the Southwest
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
- University of Utah School of Medicine, Moran Eye Center
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- IRB 승인 연구 동의 문서를 이해/서명합니다.
- 18세 이상, 상한 연령 제한 없음
- 남성 및 임신하지 않은 여성의 체중은 ≥40Kg 및 ≤158.9이어야 합니다. 킬로그램; 가임 여성의 체중은 ≥40Kg 및 ≤74.9Kg이어야 합니다.
- 색소성 망막염(RP)의 진단.
- EVA-ETDRS(Snellen 차트에서 20/200에 해당)로 측정했을 때 적어도 한쪽 눈에서 35자 이상의 시력.
- 상 염색체 우성 형태의 RP로 유전자형이 결정되었습니다.
- 가임 여성 피험자와 아이를 낳을 수 있는 남성 피험자는 자궁 적출술 또는 정관 절제술을 받았거나, 성교를 완전히 금하거나, 피임 가능성을 최소화하기 위해 적어도 두 가지 허용 가능한 피임 방법을 실행해야 합니다. 연구 기간 동안 및 연구 약물 중단 후 13주 기간 동안 임신.
- 가임 여성 피험자는 연구 시작 시 및 연구 기간 내내 음성 소변 임신 검사를 받아야 합니다.
- 프로토콜 준수 의지.
제외 기준:
- 치료 기간 동안 일관된 후속 조치를 취할 가능성이 없는 의학적 문제(예: 뇌졸중, 중증 심근경색, 말기 악성종양), 또는 일반적으로 다른 전신 질환이나 통제되지 않는 활동성 감염으로 인해 의학적 위험이 낮습니다.
- 기타 망막 질환: 녹내장, 망막 염증성 질환(CME는 허용됨), +2 NS보다 심한 백내장 또는 눈의 단순 헤르페스 바이러스.
- 5⁰ 이하의 온전한 시야.
- 독서 센터에서 결정한 대로 대상은 정적 시야와 운동 시야 모두에 대해 양쪽 눈에서 신뢰할 수 있는 시야 측정을 제공할 수 없습니다.
- 당뇨병.
- 지난 2년 이내에 암 진단을 받았거나 치료가 필요한 암(비흑색종 피부암 제외)의 병력.
- 헤모글로빈 농도, 혈소판 수 또는 연구 시작 시 정상 하한치 미만의 절대 호중구 수.
- 간 기능 수치가 정상 상한 이상으로 상승하여 결정된 의심되는 간 기능 장애.
- 지난 12개월 동안 임상적 특징 및/또는 검사실 이상에 의한 췌장염의 병력.
- 혈청 크레아티닌(MDRD) 방정식에 기초한 신장 기능 장애.
- 우레아 순환 장애.
- 간질, 뇌손상 병력, 뇌염 또는 기질적 뇌 증후군을 포함한 신경학적 상태의 병력.
- 정신 분열증, 분열 정동 장애, 양극성 장애, 자살 경향 또는 기질적 정신 장애의 병력.
- 현재 발프로산 또는 기타 항경련제를 투여받고 있습니다.
- 발프로산에 민감하거나 알레르기 반응을 보인 적이 있습니다.
- 땅콩 기름은 발프로산 캡슐과 위약의 비활성 성분이므로 땅콩에 민감하거나 알레르기 반응을 보인 적이 있습니다.
- 무작위 배정 최소 2주 전에 허용되지 않는 약물 중 하나를 복용했습니다.
- 임산부.
- 아기에게 모유를 먹이는 수유모.
- 지난 3개월 이내에 다른 임상 시험에 참여한 RP 환자.
- 법적 권한이 있는 대리인의 동의를 받아 등록해야 합니다.
- 글을 읽을 수 없는 사람은 자신이나 다른 사람이 이 연구에 참여하는 데 동의할 수 없습니다.
- 잠재적 참가자는 이 프로토콜의 현재 참가자와 같은 가구에 살고 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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활성 비교기: 발프로산
발프로산을 투여받는 피험자
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매일 입으로 250mg 소프트젤 1~4개(용량은 체중에 따라 결정됨)
다른 이름들:
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위약 비교기: 위약
위약을 투여받은 피험자
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피험자 체중당 투여량 - 활성 비교기와 동일한 일정
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기준선에서 52주까지 시야 영역의 평균 변화--III4e Isopter
기간: 기준선에서 52주까지
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기준선에서 52주까지 시야 영역의 평균 변화.
시야 영역은 각 눈에 대해 III4e 표적 크기가 있는 Octopus 900(Haag-Streit)을 사용하여 반자동 운동 시야계(SKP)로 측정하고 신뢰할 수 있는 세션을 보장하기 위해 최소 두 번 수행합니다. 시야 영역 측정은 두 세션에 걸쳐 평균화됩니다.
선형 혼합 모델로 수행된 분석
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기준선에서 52주까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기준선에서 52주까지 시야 영역의 평균 변화--I4e Isopter
기간: 기준선에서 52주까지
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기준선에서 52주까지 시야 영역의 평균 변화.
시야 영역은 각 눈의 I4e 타겟 크기가 있는 Octopus 900(Haag-Streit)을 사용하여 반자동 운동 시야계(SKP)로 측정하고 신뢰할 수 있는 세션을 보장하기 위해 최소 두 번 수행합니다. 시야 영역 측정은 두 세션에 걸쳐 평균화됩니다.
선형 혼합 모델로 수행된 분석
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기준선에서 52주까지
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치료 팔에 의한 정적 시야 측정--전 시야 언덕
기간: 기준선에서 52주까지
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52주째 기준선에서 풀 필드 시야 언덕(정적 시야 측정)에 대한 평균 변화
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기준선에서 52주까지
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정적 주변 볼륨--시력의 30도 언덕
기간: 기준선에서 52주까지
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기준시점에서 52주차까지 정적 주변 측정량에 대한 평균 변화 --시야의 30도 언덕.
각 눈에 대한 단일 세션 동안 Octopus 900(Haag-Streit)을 사용하여 전체 필드 정적 시야 측정 프로토콜을 따랐습니다.
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기준선에서 52주까지
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최고 교정 시력의 기준선 대비 평균 변화
기간: 기준선에서 52주까지
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ETDRS(Early Treatment Diabetic Retinopathy Study) 방법으로 기준선에서 52주까지 평가한 최고 교정 시력의 평균 변화
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기준선에서 52주까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Patricia Zilliox, PhD, Foundation Fighting Blindness
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
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- Berson EL, Sandberg MA, Rosner B, Birch DG, Hanson AH. Natural course of retinitis pigmentosa over a three-year interval. Am J Ophthalmol. 1985 Mar 15;99(3):240-51. doi: 10.1016/0002-9394(85)90351-4.
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연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2010년 11월 1일
기본 완료 (실제)
2015년 12월 1일
연구 완료 (실제)
2015년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2010년 11월 1일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2010년 11월 2일
처음 게시됨 (추정)
2010년 11월 3일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2017년 12월 2일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2017년 10월 24일
마지막으로 확인됨
2017년 10월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .