Испытание пероральной вальпроевой кислоты при пигментном ретините (VPA)

Критерии включения:

1. Понять/подписать одобренный IRB документ об информированном согласии на исследование.
2. Возраст больше или равен 18 годам, без верхнего возрастного предела
3. Самцы и нерожавшие самки должны весить ≥40 кг и ≤158,9 кг. Кг; Женщины детородного возраста должны весить ≥40 кг и ≤74,9 кг.
4. Диагностика пигментного ретинита (РП).
5. Острота зрения больше или равна 35 букв по крайней мере в одном глазу, измеренная с помощью EVA-ETDRS (эквивалентно 20/200 по таблице Снеллена).
6. Генотипирован как аутосомно-доминантная форма РП.
7. Субъекты женского пола, способные к деторождению, и субъекты мужского пола, способные стать отцами, должны иметь (или иметь партнера, который перенес) гистерэктомию или вазэктомию, полностью воздерживаться от полового акта или должны практиковать по крайней мере два приемлемых метода контрацепции, чтобы свести к минимуму вероятность беременность во время исследования и в течение 13 недель после прекращения приема исследуемого препарата.
8. Субъекты женского пола детородного возраста должны иметь отрицательный тест мочи на беременность при включении в исследование и на протяжении всего исследования.
9. Готовность соблюдать протокол.

Критерий исключения:

1. Медицинские проблемы, которые делают маловероятным постоянное последующее наблюдение в течение периода лечения (например, инсульт, тяжелый ИМ, терминальная стадия злокачественных новообразований) или в целом низкий медицинский риск из-за других системных заболеваний или активных неконтролируемых инфекций.
2. Другие заболевания сетчатки: глаукома, воспалительные заболевания сетчатки (допускается КМО), катаракта хуже +2 НС или вирус простого герпеса глаз.
3. Интактное поле зрения 5⁰ или меньше.
4. Субъект не может обеспечить достоверные измерения периметрии обоих глаз как для статического, так и для кинетического поля зрения, как определено Центром чтения.
5. Диабет.
6. Рак в анамнезе (кроме немеланомного рака кожи), диагностированный или требующий лечения в течение последних 2 лет.
7. Концентрация гемоглобина, количество тромбоцитов или абсолютное количество нейтрофилов ниже нижнего предела нормы при включении в исследование.
8. Подозрение на дисфункцию печени определяется повышением показателей функции печени выше верхней границы нормы.
9. Панкреатит в анамнезе по клиническим признакам и/или лабораторным отклонениям за последние 12 месяцев.
10. Почечная дисфункция на основе креатинина сыворотки, уравнение (MDRD).
11. Нарушения цикла мочевины.
12. Неврологические заболевания в анамнезе, включая эпилепсию, черепно-мозговую травму, энцефалит или любой органический мозговой синдром.
13. История шизофрении, шизоаффективного расстройства, биполярного расстройства, суицидальных наклонностей или органических психических расстройств.
14. В настоящее время получает вальпроевую кислоту или другие противосудорожные препараты.
15. Чувствителен или когда-либо имел аллергическую реакцию на вальпроевую кислоту.
16. Чувствителен к арахису или когда-либо имел аллергическую реакцию на арахис, поскольку арахисовое масло является неактивным ингредиентом капсул с вальпроевой кислотой и плацебо.
17. Принимал один из запрещенных препаратов как минимум за 2 недели до рандомизации.
18. Беременные женщины.
19. Кормящие мамы, которые кормят своих детей грудью.
20. Пациенты с РП, участвовавшие в других клинических исследованиях в течение последних 3 месяцев.
21. Требовать регистрации с согласия законного представителя.
22. Лицам, не умеющим читать, не разрешается давать согласие на участие в этом исследовании для себя или других лиц.
23. Потенциальный участник живет в том же домашнем хозяйстве, что и текущий участник этого протокола.