Ensayo de ácido valproico oral para la retinosis pigmentaria (VPA)

Criterios de inclusión:

1. Comprender/firmar el documento de consentimiento informado del estudio aprobado por el IRB.
2. Edad mayor o igual a 18 años, sin límite de edad superior
3. Los machos y las hembras no fértiles deben pesar ≥40 Kg y ≤158,9 Kg; Las mujeres en edad fértil deben pesar ≥40 Kg y ≤74,9 Kg.
4. Diagnóstico de Retinosis Pigmentaria (RP).
5. Agudeza visual mayor o igual a 35 letras en al menos un ojo medida por el EVA-ETDRS (equivalente a 20/200 en una carta de Snellen).
6. Genotipado como forma autosómica dominante de RP.
7. Las mujeres en edad fértil y los hombres capaces de engendrar hijos deben tener (o tener una pareja que haya tenido) una histerectomía o vasectomía, abstenerse por completo de tener relaciones sexuales o deben comprometerse a practicar al menos dos métodos anticonceptivos aceptables para minimizar la posibilidad de embarazo durante el estudio y durante el período de 13 semanas después de suspender el fármaco del estudio.
8. Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo en orina negativa al ingresar al estudio y durante la duración del estudio.
9. Disposición a cumplir con el protocolo.

Criterio de exclusión:

1. Problemas médicos que hacen improbable un seguimiento constante durante el período de tratamiento (p. accidente cerebrovascular, infarto de miocardio grave, malignidad en etapa terminal) o, en general, un riesgo médico bajo debido a otras enfermedades sistémicas o infecciones activas no controladas.
2. Otras enfermedades de la retina: glaucoma, enfermedad inflamatoria de la retina (CME está permitida), catarata peor que +2 NS o virus del herpes simple del ojo.
3. Campo visual intacto de 5⁰ o menos.
4. Sujeto incapaz de proporcionar mediciones perimétricas confiables en ambos ojos para el campo visual estático y cinético, según lo determinado por el Centro de lectura.
5. Diabetes.
6. Antecedentes de cáncer (que no sea cáncer de piel no melanoma) diagnosticado o que haya requerido tratamiento en los últimos 2 años.
7. Una concentración de hemoglobina, un recuento de plaquetas o un recuento absoluto de neutrófilos por debajo del límite inferior normal al ingresar al estudio.
8. Sospecha de disfunción hepática determinada por tener valores de función hepática elevados por encima del límite superior de la normalidad.
9. Antecedentes de pancreatitis por características clínicas y/o anomalías de laboratorio en los últimos 12 meses.
10. Disfunción renal basada en la ecuación de creatinina sérica (MDRD).
11. Trastornos del ciclo de la urea.
12. Antecedentes de afecciones neurológicas, incluida la epilepsia, antecedentes de lesión cerebral, encefalitis o cualquier síndrome cerebral orgánico.
13. Antecedentes de esquizofrenia, trastorno esquizoafectivo, trastorno bipolar, tendencias suicidas o trastornos mentales orgánicos.
14. Actualmente recibe ácido valproico u otros anticonvulsivos.
15. Sensible o ha tenido alguna vez una reacción alérgica al ácido valproico.
16. Es sensible o ha tenido alguna vez una reacción alérgica al maní, ya que el aceite de maní es un ingrediente inactivo en las cápsulas de ácido valproico y el placebo.
17. Ha tomado uno de los medicamentos no permitidos al menos 2 semanas antes de la aleatorización.
18. Mujeres embarazadas.
19. Madres lactantes que están amamantando a sus bebés.
20. Pacientes con PR involucrados en otros ensayos clínicos en los últimos 3 meses.
21. Requerir inscripción por consentimiento de un representante legalmente autorizado.
22. Las personas que no pueden leer no pueden dar su consentimiento para participar en este estudio, ni para ellos ni para otros.
23. El participante potencial vive en el mismo hogar que un participante actual en este protocolo.