Forsøg med oral valproinsyre til retinitis Pigmentosa (VPA)

Inklusionskriterier:

1. Forstå/underskriv det IRB-godkendte dokument om informeret samtykke til undersøgelsen.
2. Alder over eller lig med 18 år, ingen øvre aldersgrænse
3. Hanner og ikke-føde hunner skal veje ≥40 kg og ≤158,9 kg; Kvinder i den fødedygtige alder skal veje ≥40 kg og ≤74,9 kg.
4. Diagnose af Retinitis Pigmentosa (RP).
5. Synsstyrke på mere end eller lig med 35 bogstaver i mindst ét ​​øje målt med EVA-ETDRS (svarende til 20/200 på et Snellen-diagram).
6. Genotyperet som autosomal dominerende form for RP.
7. Kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder og mandlige forsøgspersoner, der er i stand til at blive far til børn, skal have (eller have en partner, der har) fået foretaget en hysterektomi eller vasektomi, være fuldstændig afholdende fra samleje eller skal forpligte sig til at praktisere mindst to acceptable præventionsmetoder for at minimere chancen for graviditet under undersøgelsen og i 13 ugers perioden efter ophør med undersøgelseslægemidlet.
8. Kvindelige forsøgspersoner i den fødedygtige alder skal have en negativ uringraviditetstest ved studiestart og i hele undersøgelsens varighed.
9. Vilje til at overholde protokollen.

Ekskluderingskriterier:

1. Medicinske problemer, der gør konsekvent opfølgning over behandlingsperioden usandsynlig (f. slagtilfælde, svær MI, malignitet i slutstadiet), eller generelt en ringe medicinsk risiko på grund af andre systemiske sygdomme eller aktive ukontrollerede infektioner.
2. Andre nethindesygdomme: Glaukom, retinal inflammatorisk sygdom (CME er tilladt), grå stær værre end +2 NS eller herpes simplex virus i øjet.
3. Intakt synsfelt på 5⁰ eller mindre.
4. Personen er ikke i stand til at levere pålidelige perimetrimålinger i begge øjne for både statisk og kinetisk synsfelt, som bestemt af læsecentret.
5. Diabetes.
6. Anamnese med kræft (andre end ikke-melanom hudkræft) diagnosticeret eller krævet behandling inden for de seneste 2 år.
7. En hæmoglobinkoncentration, et trombocyttal eller et absolut neutrofiltal under den nedre normalgrænse ved start af undersøgelsen.
8. Mistænkt leverdysfunktion bestemt ved at have leverfunktionsværdier forhøjet over den øvre normalgrænse.
9. Anamnese med pancreatitis efter kliniske træk og/eller laboratorieabnormiteter inden for de sidste 12 måneder.
10. Renal dysfunktion baseret på serum kreatinin, (MDRD) ligning.
11. Urea cyklus lidelser.
12. Anamnese med neurologiske tilstande, herunder epilepsi, historie med hjerneskade, hjernebetændelse eller ethvert organisk hjernesyndrom.
13. Anamnese med skizofreni, skizoaffektiv lidelse, bipolar lidelse, suicidalitet eller organiske psykiske lidelser.
14. Modtager i øjeblikket valproinsyre eller andre krampestillende midler.
15. Følsom over for eller nogensinde har haft en allergisk reaktion over for valproinsyre.
16. Følsom over for eller nogensinde har haft en allergisk reaktion over for jordnødder, da jordnøddeolie er en inaktiv ingrediens i valproinsyrekapsler og placebo.
17. Har taget et af de forbudte lægemidler mindst 2 uger før randomisering.
18. Gravid kvinde.
19. Ammende mødre, der ammer deres babyer.
20. RP-patienter involveret i andre kliniske forsøg inden for de sidste 3 måneder.
21. Kræv tilmelding med samtykke fra en juridisk autoriseret repræsentant.
22. Personer, der ikke er i stand til at læse, må ikke give sit samtykke for sig selv eller andre til at deltage i denne undersøgelse.
23. Den potentielle deltager bor i samme husstand som en nuværende deltager i denne protokol.