Essai sur l'acide valproïque oral pour la rétinite pigmentaire (VPA)

Critère d'intégration:

1. Comprendre/signer le document de consentement éclairé à l'étude approuvé par l'IRB.
2. Âge supérieur ou égal à 18 ans, pas de limite d'âge supérieure
3. Les hommes et les femmes qui ne portent pas d'enfants doivent peser ≥ 40 kg et ≤ 158,9 Kg; Les femmes en âge de procréer doivent peser ≥40 kg et ≤74,9 kg.
4. Diagnostic de la rétinite pigmentaire (RP).
5. Acuité visuelle supérieure ou égale à 35 lettres dans au moins un œil mesurée par l'EVA-ETDRS (équivalent à 20/200 sur un diagramme de Snellen).
6. Génotypé comme forme autosomique dominante de RP.
7. Les sujets féminins en âge de procréer et les sujets masculins capables d'avoir des enfants doivent avoir (ou avoir un partenaire qui a) subi une hystérectomie ou une vasectomie, être complètement abstinents de rapports sexuels ou doivent s'engager à pratiquer au moins deux méthodes de contraception acceptables pour minimiser le risque de grossesse pendant l'étude et pendant la période de 13 semaines suivant l'arrêt du médicament à l'étude.
8. Les sujets féminins en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse urinaire négatif à l'entrée dans l'étude et pendant toute la durée de l'étude.
9. Volonté de respecter le protocole.

Critère d'exclusion:

1. Problèmes médicaux qui rendent peu probable un suivi constant pendant la période de traitement (par ex. accident vasculaire cérébral, IM sévère, malignité en phase terminale), ou en général un faible risque médical en raison d'autres maladies systémiques ou d'infections actives non contrôlées.
2. Autres maladies de la rétine : glaucome, maladie inflammatoire de la rétine (la CME est autorisée), cataracte pire que +2 NS ou virus de l'herpès simplex de l'œil.
3. Champ visuel intact de 5⁰ ou moins.
4. Sujet incapable de fournir des mesures de périmétrie fiables dans les deux yeux pour le champ visuel statique et cinétique, tel que déterminé par le Reading Center.
5. Diabète.
6. Antécédents de cancer (autre que le cancer de la peau autre que le mélanome) diagnostiqué ou nécessitant un traitement au cours des 2 dernières années.
7. Une concentration d'hémoglobine, un nombre de plaquettes ou un nombre absolu de neutrophiles inférieur à la limite inférieure de la normale à l'entrée dans l'étude.
8. Dysfonctionnement hépatique suspecté déterminé par des valeurs de la fonction hépatique élevées au-dessus de la limite supérieure de la normale.
9. Antécédents de pancréatite par caractéristiques cliniques et/ou anomalies de laboratoire au cours des 12 derniers mois.
10. Dysfonctionnement rénal basé sur l'équation de la créatinine sérique (MDRD).
11. Troubles du cycle de l'urée.
12. Antécédents de troubles neurologiques, y compris l'épilepsie, des antécédents de lésion cérébrale, d'encéphalite ou de tout syndrome cérébral organique.
13. Antécédents de schizophrénie, de trouble schizo-affectif, de trouble bipolaire, de suicidabilité ou de troubles mentaux organiques.
14. Vous recevez actuellement de l'acide valproïque ou d'autres anticonvulsivants.
15. Sensible ou ayant déjà eu une réaction allergique à l'acide valproïque.
16. Sensible ou ayant déjà eu une réaction allergique aux arachides, car l'huile d'arachide est un ingrédient inactif des gélules d'acide valproïque et du placebo.
17. A pris l'un des médicaments interdits au moins 2 semaines avant la randomisation.
18. Femmes enceintes.
19. Les mères allaitantes qui allaitent leurs bébés.
20. Patients RP impliqués dans d'autres essais cliniques au cours des 3 derniers mois.
21. Exiger l'inscription avec le consentement d'un représentant légalement autorisé.
22. Les personnes incapables de lire ne sont pas autorisées à consentir pour elles-mêmes ou pour les autres à participer à cette étude.
23. Le participant potentiel vit dans le même foyer qu'un participant actuel à ce protocole.