Ensaio de Ácido Valpróico Oral para Retinite Pigmentosa (VPA)

Critério de inclusão:

1. Entenda/assine o documento de consentimento informado do estudo aprovado pelo IRB.
2. Idade maior ou igual a 18 anos, sem limite máximo de idade
3. Machos e fêmeas não gestantes devem pesar ≥40 Kg e ≤158,9 Kg; As mulheres com potencial para engravidar devem pesar ≥40 Kg e ≤74,9 Kg.
4. Diagnóstico de Retinite Pigmentosa (RP).
5. Acuidade visual maior ou igual a 35 letras em pelo menos um olho medida pelo EVA-ETDRS (equivalente a 20/200 em uma tabela de Snellen).
6. Genotipado como forma autossômica dominante de RP.
7. Indivíduos do sexo feminino com potencial para engravidar e indivíduos do sexo masculino capazes de gerar filhos devem ter (ou ter um parceiro que tenha) feito histerectomia ou vasectomia, estar completamente abstinentes de relações sexuais ou devem se comprometer a praticar pelo menos dois métodos aceitáveis ​​de contracepção para minimizar a chance de gravidez durante o estudo e pelo período de 13 semanas após a interrupção do medicamento do estudo.
8. Indivíduos do sexo feminino com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez de urina negativo no início do estudo e durante todo o estudo.
9. Disposição para cumprir o protocolo.

Critério de exclusão:

1. Problemas médicos que tornam improvável o acompanhamento consistente durante o período de tratamento (por exemplo, acidente vascular cerebral, infarto do miocárdio grave, malignidade em estágio terminal) ou, em geral, um risco médico baixo devido a outras doenças sistêmicas ou infecções ativas não controladas.
2. Outras doenças da retina: Glaucoma, doença inflamatória da retina (CME é permitido), catarata pior que +2 NS ou vírus herpes simplex do olho.
3. Campo visual intacto de 5⁰ ou menos.
4. Sujeito incapaz de fornecer medições de perimetria confiáveis ​​em ambos os olhos para campo visual estático e cinético, conforme determinado pelo Centro de Leitura.
5. Diabetes.
6. Histórico de câncer (exceto câncer de pele não melanoma) diagnosticado ou que requer tratamento nos últimos 2 anos.
7. Uma concentração de hemoglobina, uma contagem de plaquetas ou uma contagem absoluta de neutrófilos abaixo do limite inferior do normal na entrada do estudo.
8. Suspeita de disfunção hepática determinada por ter valores de função hepática elevados acima do limite superior do normal.
9. História de pancreatite por características clínicas e/ou anormalidades laboratoriais nos últimos 12 meses.
10. Disfunção renal com base na equação da creatinina sérica (MDRD).
11. Distúrbios do ciclo da uréia.
12. História de condições neurológicas, incluindo epilepsia, história de lesão cerebral, encefalite ou qualquer síndrome cerebral orgânica.
13. História de esquizofrenia, transtorno esquizoafetivo, transtorno bipolar, tendências suicidas ou transtornos mentais orgânicos.
14. Atualmente recebendo ácido valpróico ou outros anticonvulsivantes.
15. Sensível ou já teve uma reação alérgica ao ácido valpróico.
16. Sensível ou já teve uma reação alérgica a amendoim, pois o óleo de amendoim é um ingrediente inativo nas cápsulas de ácido valpróico e no placebo.
17. Tomou um dos medicamentos proibidos pelo menos 2 semanas antes da randomização.
18. Mulheres grávidas.
19. Mães lactantes que estão amamentando seus bebês.
20. Pacientes com PR envolvidos em outros ensaios clínicos nos últimos 3 meses.
21. Exigir inscrição por consentimento de um representante legalmente autorizado.
22. Pessoas que não sabem ler não estão autorizadas a consentir para si ou para outras pessoas participarem deste estudo.
23. O potencial participante mora na mesma casa que um participante atual neste protocolo.