Zkouška perorální kyseliny valproové pro retinitis Pigmentosa (VPA)

Kritéria pro zařazení:

1. Pochopte/podepište dokument informovaného souhlasu schválené studie IRB.
2. Věk vyšší nebo rovný 18 letům, horní věková hranice není stanovena
3. Muži a ženy, které neplodí děti, musí vážit ≥ 40 kg a ≤ 158,9 Kg; Ženy ve fertilním věku musí vážit ≥40 kg a ≤74,9 kg.
4. Diagnostika retinitis Pigmentosa (RP).
5. Zraková ostrost větší nebo rovna 35 písmenům v alespoň jednom oku, měřená pomocí EVA-ETDRS (ekvivalent 20/200 na Snellenově grafu).
6. Genotypováno jako autozomálně dominantní forma RP.
7. Subjekty ve fertilním věku a subjekty mužského pohlaví schopné zplodit děti musí mít (nebo mít partnera, který prodělal) hysterektomii nebo vasektomii, zcela abstinovat od pohlavního styku nebo se musí zavázat k používání alespoň dvou přijatelných metod antikoncepce, aby se minimalizovalo riziko vzniku těhotenství během studie a po dobu 13 týdnů po ukončení podávání studovaného léku.
8. Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test v moči při vstupu do studie a po celou dobu trvání studie.
9. Ochota dodržovat protokol.

Kritéria vyloučení:

1. Zdravotní problémy, kvůli kterým je důsledné sledování po dobu léčby nepravděpodobné (např. mrtvice, těžký infarkt myokardu, konečné stadium malignity) nebo obecně nízké zdravotní riziko v důsledku jiných systémových onemocnění nebo aktivních nekontrolovaných infekcí.
2. Jiná onemocnění sítnice: Glaukom, zánětlivé onemocnění sítnice (CME je přípustné), šedý zákal horší než +2 NS nebo virus herpes simplex oka.
3. Neporušené zorné pole 5⁰ nebo méně.
4. Subjekt není schopen poskytnout spolehlivá perimetrická měření v obou očích pro statické i kinetické zorné pole, jak určilo Reading Center.
5. Diabetes.
6. Anamnéza rakoviny (jiná než nemelanomová rakovina kůže) diagnostikovaná nebo vyžadující léčbu během posledních 2 let.
7. Koncentrace hemoglobinu, počet krevních destiček nebo absolutní počet neutrofilů pod spodní hranicí normálu při vstupu do studie.
8. Podezření na jaterní dysfunkci stanoveno tím, že hodnoty jaterních funkcí jsou zvýšené nad horní hranici normy.
9. Pankreatitida v anamnéze podle klinických příznaků a/nebo laboratorních abnormalit za posledních 12 měsíců.
10. Renální dysfunkce na základě rovnice sérového kreatininu (MDRD).
11. Poruchy cyklu močoviny.
12. Neurologické stavy v anamnéze včetně epilepsie, poranění mozku, encefalitida nebo jakýkoli organický mozkový syndrom.
13. Anamnéza schizofrenie, schizoafektivní poruchy, bipolární poruchy, suicidality nebo organických duševních poruch.
14. V současné době dostáváte kyselinu valproovou nebo jiná antikonvulziva.
15. Citlivý nebo jste někdy měl alergickou reakci na kyselinu valproovou.
16. Citliví nebo jste někdy měli alergickou reakci na arašídy, protože arašídový olej je neaktivní složkou v kapslích kyseliny valproové a placeba.
17. Užil jeden z nepovolených léků alespoň 2 týdny před randomizací.
18. Těhotná žena.
19. Kojící matky, které kojí své děti.
20. Pacienti s RP zapojení do jiných klinických studií během posledních 3 měsíců.
21. Vyžadujte registraci se souhlasem zákonného zástupce.
22. Osobám, které nejsou schopny číst, není dovoleno dát sobě ani ostatním souhlas k účasti na této studii.
23. Potenciální účastník žije ve společné domácnosti se současným účastníkem tohoto protokolu.