Forsøk med oral valproinsyre for retinitis Pigmentosa (VPA)

Inklusjonskriterier:

1. Forstå/signer det IRB-godkjente dokumentet om informert samtykke.
2. Alder over eller lik 18 år, ingen øvre aldersgrense
3. Hanner og kvinner som ikke føder barn må veie ≥40 kg og ≤158,9 kg; Kvinner i fertil alder må veie ≥40 kg og ≤74,9 kg.
4. Diagnose av retinitis Pigmentosa (RP).
5. Synsstyrke større enn eller lik 35 bokstaver i minst ett øye målt med EVA-ETDRS (tilsvarer 20/200 på et Snellen-diagram).
6. Genotypet som autosomal dominant form for RP.
7. Kvinnelige forsøkspersoner i fertil alder og mannlige forsøkspersoner som kan få barn, må ha (eller ha en partner som har) hatt en hysterektomi eller vasektomi, være fullstendig avholdende fra samleie eller må forplikte seg til å praktisere minst to akseptable prevensjonsmetoder for å minimere sjansen for graviditet under studien og i 13-ukersperioden etter avsluttet studiemedikament.
8. Kvinnelige forsøkspersoner i fertil alder må ha en negativ uringraviditetstest ved studiestart og gjennom hele studiens varighet.
9. Vilje til å følge protokollen.

Ekskluderingskriterier:

1. Medisinske problemer som gjør konsekvent oppfølging over behandlingsperioden usannsynlig (f.eks. hjerneslag, alvorlig hjerteinfarkt, malignitet i sluttstadiet), eller generelt en dårlig medisinsk risiko på grunn av andre systemiske sykdommer eller aktive ukontrollerte infeksjoner.
2. Andre netthinnesykdommer: Glaukom, retinal inflammatorisk sykdom (CME er tillatt), katarakt verre enn +2 NS, eller herpes simplex-virus i øyet.
3. Intakt synsfelt på 5⁰ eller mindre.
4. Personen kan ikke gi pålitelige perimetrimålinger i begge øyne for både statisk og kinetisk synsfelt, som bestemt av lesesenteret.
5. Diabetes.
6. Anamnese med kreft (annet enn ikke-melanom hudkreft) diagnostisert eller behov for behandling i løpet av de siste 2 årene.
7. En hemoglobinkonsentrasjon, et blodplatetall eller et absolutt nøytrofiltall under den nedre normalgrensen ved studiestart.
8. Mistenkt leverdysfunksjon bestemt ved å ha leverfunksjonsverdier forhøyet over øvre normalgrense.
9. Anamnese med pankreatitt etter kliniske trekk og/eller laboratorieavvik i løpet av de siste 12 månedene.
10. Nyredysfunksjon basert på serumkreatinin, (MDRD) ligning.
11. Ureasyklusforstyrrelser.
12. Historie om nevrologiske tilstander inkludert epilepsi, historie med hjerneskade, encefalitt eller ethvert organisk hjernesyndrom.
13. Historie med schizofreni, schizoaffektiv lidelse, bipolar lidelse, suicidalitet eller organiske psykiske lidelser.
14. Får for tiden valproinsyre eller andre krampestillende midler.
15. Følsom for eller har noen gang hatt en allergisk reaksjon på valproinsyre.
16. Følsom for eller noen gang har hatt en allergisk reaksjon på peanøtter, da peanøttolje er en inaktiv ingrediens i valproinsyrekapsler og placebo.
17. Har tatt et av de ikke tillatte legemidlene minst 2 uker før randomisering.
18. Gravide kvinner.
19. Ammende mødre som ammer babyene sine.
20. RP-pasienter involvert i andre kliniske studier i løpet av de siste 3 månedene.
21. Krev påmelding med samtykke fra en lovlig autorisert representant.
22. Personer som ikke kan lese har ikke lov til å samtykke for seg selv eller andre til å delta i denne studien.
23. Den potensielle deltakeren bor i samme husstand som en nåværende deltaker i denne protokollen.