Próba doustnego kwasu walproinowego na barwnikowe zwyrodnienie siatkówki (VPA)

Kryteria przyjęcia:

1. Zrozumieć/podpisać dokument świadomej zgody na badanie zatwierdzony przez IRB.
2. Wiek co najmniej 18 lat, bez górnej granicy wieku
3. Mężczyźni i kobiety niemające dzieci muszą ważyć ≥40 kg i ≤158,9 Kg; Kobiety w wieku rozrodczym muszą ważyć ≥40 kg i ≤74,9 kg.
4. Diagnostyka Retinitis Pigmentosa (RP).
5. Ostrość wzroku większa lub równa 35 liter w co najmniej jednym oku mierzona za pomocą EVA-ETDRS (odpowiednik 20/200 na tablicy Snellena).
6. Genotypowany jako autosomalna dominująca forma RP.
7. Kobiety w wieku rozrodczym i mężczyźni zdolni do spłodzenia dzieci muszą mieć (lub mieć partnera, który to zrobił) histerektomię lub wazektomię, całkowicie powstrzymać się od współżycia lub muszą zobowiązać się do stosowania co najmniej dwóch dopuszczalnych metod antykoncepcji, aby zminimalizować ryzyko ciąży podczas badania i przez 13 tygodni po zaprzestaniu przyjmowania badanego leku.
8. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z moczu na początku badania i przez cały czas trwania badania.
9. Gotowość do przestrzegania protokołu.

Kryteria wyłączenia:

1. Problemy medyczne, które sprawiają, że konsekwentna obserwacja w okresie leczenia jest mało prawdopodobna (np. udar mózgu, ciężki zawał mięśnia sercowego, schyłkowa faza nowotworu złośliwego) lub ogólnie niskie ryzyko medyczne z powodu innych chorób ogólnoustrojowych lub aktywnych, niekontrolowanych infekcji.
2. Inne choroby siatkówki: jaskra, choroba zapalna siatkówki (CME jest dopuszczalna), zaćma gorsza niż +2 NS lub wirus opryszczki pospolitej oka.
3. Nienaruszone pole widzenia 5⁰ lub mniej.
4. Podmiot nie jest w stanie zapewnić wiarygodnych pomiarów perymetrycznych w obu oczach zarówno dla statycznego, jak i kinetycznego pola widzenia, zgodnie z ustaleniami Centrum Czytelnictwa.
5. Cukrzyca.
6. Historia raka (innego niż nieczerniakowy rak skóry) rozpoznanego lub wymagającego leczenia w ciągu ostatnich 2 lat.
7. Stężenie hemoglobiny, liczba płytek krwi lub bezwzględna liczba neutrofilów poniżej dolnej granicy normy na początku badania.
8. Podejrzenie dysfunkcji wątroby stwierdzone przez zwiększenie wartości czynności wątroby powyżej górnej granicy normy.
9. Historia zapalenia trzustki według cech klinicznych i/lub nieprawidłowości w badaniach laboratoryjnych w ciągu ostatnich 12 miesięcy.
10. Zaburzenia czynności nerek na podstawie równania kreatyniny w surowicy (MDRD).
11. Zaburzenia cyklu mocznikowego.
12. Historia stanów neurologicznych, w tym padaczki, historii urazów mózgu, zapalenia mózgu lub jakiegokolwiek organicznego zespołu mózgowego.
13. Historia schizofrenii, zaburzeń schizoafektywnych, zaburzeń afektywnych dwubiegunowych, skłonności samobójczych lub organicznych zaburzeń psychicznych.
14. Obecnie przyjmuje kwas walproinowy lub inne leki przeciwdrgawkowe.
15. Wrażliwy na lub kiedykolwiek miał reakcję alergiczną na kwas walproinowy.
16. Wrażliwy na lub kiedykolwiek miał reakcję alergiczną na orzeszki ziemne, ponieważ olej z orzeszków ziemnych jest nieaktywnym składnikiem kapsułek z kwasem walproinowym i placebo.
17. Przyjął jeden z niedozwolonych leków co najmniej 2 tygodnie przed randomizacją.
18. Kobiety w ciąży.
19. Matki karmiące, które karmią piersią swoje dzieci.
20. Pacjenci z RP biorący udział w innych badaniach klinicznych w ciągu ostatnich 3 miesięcy.
21. Wymagaj rejestracji za zgodą prawnie upoważnionego przedstawiciela.
22. Osoby, które nie potrafią czytać, nie mogą wyrazić zgody na udział w tym badaniu dla siebie lub innych osób.
23. Potencjalny uczestnik mieszka w tym samym gospodarstwie domowym, co obecny uczestnik tego protokołu.