Försök med oral valproinsyra för Retinitis Pigmentosa (VPA)

Inklusionskriterier:

1. Förstå/underteckna det IRB-godkända dokumentet för informerat samtycke.
2. Ålder högre än eller lika med 18 år, ingen övre åldersgräns
3. Hanar och kvinnor som inte fött barn måste väga ≥40 kg och ≤158,9 Kg; Kvinnor i fertil ålder måste väga ≥40 kg och ≤74,9 kg.
4. Diagnos av Retinitis Pigmentosa (RP).
5. Synskärpa större än eller lika med 35 bokstäver i minst ett öga mätt med EVA-ETDRS (motsvarande 20/200 på ett Snellen-diagram).
6. Genotypad som autosomalt dominant form av RP.
7. Kvinnliga försökspersoner i fertil ålder och manliga försökspersoner som kan skaffa barn måste ha (eller ha en partner som har) genomgått en hysterektomi eller vasektomi, vara helt avhållsam från samlag eller måste åta sig att utöva minst två acceptabla preventivmetoder för att minimera risken för graviditet under studien och under 13-veckorsperioden efter avslutad studiemedicin.
8. Kvinnliga försökspersoner i fertil ålder måste ha ett negativt uringraviditetstest vid studiestart och under hela studiens varaktighet.
9. Vilja att följa protokollet.

Exklusions kriterier:

1. Medicinska problem som gör konsekvent uppföljning under behandlingsperioden osannolik (t.ex. stroke, allvarlig hjärtinfarkt, malignitet i slutstadiet), eller i allmänhet en låg medicinsk risk på grund av andra systemiska sjukdomar eller aktiva okontrollerade infektioner.
2. Andra näthinnesjukdomar: Glaukom, retinal inflammatorisk sjukdom (CME är tillåtet), grå starr värre än +2 NS eller herpes simplex virus i ögat.
3. Intakt synfält på 5⁰ eller mindre.
4. Försökspersonen kan inte tillhandahålla tillförlitliga omkretsmätningar i båda ögonen för både statiskt och kinetiskt synfält, som fastställts av läscentret.
5. Diabetes.
6. Historik av cancer (annat än hudcancer som inte är melanom) som har diagnostiserats eller behöver behandling under de senaste 2 åren.
7. En hemoglobinkoncentration, ett trombocytantal eller ett absolut antal neutrofiler under den nedre normalgränsen vid studiestart.
8. Misstänkt leverdysfunktion fastställts av att leverfunktionsvärdena är förhöjda över den övre normalgränsen.
9. Historik av pankreatit genom kliniska kännetecken och/eller laboratorieavvikelser under de senaste 12 månaderna.
10. Njurdysfunktion baserat på serumkreatinin, (MDRD) ekvation.
11. Störningar i ureacykeln.
12. Historik av neurologiska tillstånd inklusive epilepsi, historia av hjärnskada, encefalit eller något organiskt hjärnsyndrom.
13. Historik av schizofreni, schizoaffektiv sjukdom, bipolär sjukdom, suicidalitet eller organiska psykiska störningar.
14. Får för närvarande valproinsyra eller andra antikonvulsiva medel.
15. Känslig för eller har någonsin haft en allergisk reaktion mot valproinsyra.
16. Känslig för eller har någonsin haft en allergisk reaktion mot jordnötter eftersom jordnötsolja är en inaktiv ingrediens i valproinsyrakapslar och placebo.
17. Har tagit ett av de otillåtna läkemedlen minst 2 veckor före randomisering.
18. Gravid kvinna.
19. Ammande mödrar som ammar sina barn.
20. RP-patienter involverade i andra kliniska prövningar under de senaste 3 månaderna.
21. Kräv registrering med samtycke av en juridiskt auktoriserad representant.
22. Personer som inte kan läsa får inte samtycka för sig själva eller andra att delta i denna studie.
23. Den potentiella deltagaren bor i samma hushåll som en nuvarande deltagare i detta protokoll.