Proef met oraal valproïnezuur voor retinitis pigmentosa (VPA)

Inclusiecriteria:

1. Begrijp/teken het IRB-goedgekeurde document voor geïnformeerde toestemming.
2. Leeftijd groter dan of gelijk aan 18 jaar, geen maximale leeftijdsgrens
3. Mannetjes en niet-vruchtbare vrouwtjes moeten ≥40 kg en ≤158,9 wegen Kg; Vrouwen die zwanger kunnen worden, moeten ≥40 kg en ≤74,9 kg wegen.
4. Diagnose van Retinitis Pigmentosa (RP).
5. Gezichtsscherpte groter dan of gelijk aan 35 letters in ten minste één oog, zoals gemeten door de EVA-ETDRS (equivalent aan 20/200 op een Snellen-kaart).
6. Gegenotypeerd als autosomaal dominante vorm van RP.
7. Vrouwelijke proefpersonen die zwanger kunnen worden en mannelijke proefpersonen die kinderen kunnen verwekken, moeten een hysterectomie of vasectomie hebben ondergaan (of een partner hebben die deze heeft ondergaan), zich volledig onthouden van geslachtsgemeenschap of zich verplichten ten minste twee aanvaardbare anticonceptiemethoden toe te passen om de kans op zwangerschap tijdens het onderzoek en gedurende de periode van 13 weken na het stoppen met het onderzoeksgeneesmiddel.
8. Vrouwelijke proefpersonen in de vruchtbare leeftijd moeten een negatieve urine-zwangerschapstest hebben bij aanvang van het onderzoek en tijdens de duur van het onderzoek.
9. Bereidheid om het protocol na te leven.

Uitsluitingscriteria:

1. Medische problemen die een consistente follow-up gedurende de behandelingsperiode onwaarschijnlijk maken (bijv. beroerte, ernstig MI, maligniteit in het eindstadium), of in het algemeen een laag medisch risico vanwege andere systemische ziekten of actieve ongecontroleerde infecties.
2. Andere netvliesaandoeningen: glaucoom, retinale ontstekingsziekte (CME is toegestaan), cataract erger dan +2 NS of herpes simplex-virus van het oog.
3. Intact gezichtsveld van 5⁰ of minder.
4. Proefpersoon kan geen betrouwbare perimetriemetingen in beide ogen leveren voor zowel het statische als het kinetische gezichtsveld, zoals bepaald door het leescentrum.
5. suikerziekte.
6. Voorgeschiedenis van kanker (anders dan niet-melanome huidkanker) die in de afgelopen 2 jaar is gediagnosticeerd of waarvoor behandeling nodig was.
7. Een hemoglobineconcentratie, een aantal bloedplaatjes of een absoluut aantal neutrofielen onder de ondergrens van normaal bij aanvang van het onderzoek.
8. Vermoedelijke leverdisfunctie vastgesteld door verhoogde leverfunctiewaarden boven de bovengrens van normaal.
9. Geschiedenis van pancreatitis volgens klinische kenmerken en/of laboratoriumafwijkingen in de afgelopen 12 maanden.
10. Nierdisfunctie op basis van serumcreatinine, (MDRD) vergelijking.
11. Stoornissen in de ureumcyclus.
12. Geschiedenis van neurologische aandoeningen, waaronder epilepsie, geschiedenis van hersenletsel, encefalitis of elk organisch hersensyndroom.
13. Geschiedenis van schizofrenie, schizoaffectieve stoornis, bipolaire stoornis, suïcidaliteit of organische psychische stoornissen.
14. Gebruikt momenteel valproïnezuur of andere anticonvulsiva.
15. Gevoelig voor valproïnezuur of ooit een allergische reactie gehad.
16. Gevoelig voor of ooit allergisch gereageerd op pinda's, aangezien pindaolie een inactief ingrediënt is in valproïnezuurcapsules en de placebo.
17. Heeft ten minste 2 weken voorafgaand aan randomisatie een van de niet-toegestane medicijnen gebruikt.
18. Zwangere vrouw.
19. Zogende moeders die hun baby's borstvoeding geven.
20. RP-patiënten die in de afgelopen 3 maanden bij andere klinische onderzoeken betrokken waren.
21. Inschrijving vereisen met toestemming van een wettelijk bevoegde vertegenwoordiger.
22. Personen die niet kunnen lezen mogen voor zichzelf of anderen geen toestemming geven om deel te nemen aan dit onderzoek.
23. De potentiële deelnemer woont in hetzelfde huishouden als een huidige deelnemer aan dit protocol.