취약 X 증후군 성인 환자에서 AFQ056의 안전성 및 효능
2020년 12월 15일 업데이트: Novartis Pharmaceuticals
취약 X 증후군이 있는 성인 환자에서 AFQ056을 평가하기 위한 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 병렬 그룹 연구
이 IIb상 연구는 AFQ056의 3회 용량이 취약한 X 증후군의 행동 증상을 치료하는 데 안전하고 효과적인지 여부를 평가하도록 설계되었습니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
175
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Glostrup, 덴마크, 2600
- Novartis Investigative Site
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Berlin, 독일, 12200
- Novartis Investigative Site
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Mainz, 독일, 55131
- Novartis Investigative Site
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Tübingen, 독일, 72076
- Novartis Investigative Site
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Würzburg, 독일, 97070
- Novartis Investigative Site
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85006
- Novartis Investigative Site
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California
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Sacramento, California, 미국, 95817
- Novartis Investigative Site
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Georgia
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Decatur, Georgia, 미국, 30033
- Novartis Investigative Site
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60612
- Novartis Investigative Site
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- Novartis Investigative Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Novartis Investigative Site
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, 미국, 68198-5575
- Novartis Investigative Site
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New York
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Staten Island, New York, 미국, 10314
- Novartis Investigative Site
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Pennsylvania
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Media, Pennsylvania, 미국, 19063
- Novartis Investigative Site
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South Carolina
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Greenwood, South Carolina, 미국, 29646
- Novartis Investigative Site
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, 미국, 37212
- Novartis Investigative Site
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77090
- Novartis Investigative Site
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Lausanne, 스위스
- Novartis Investigative Site
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Zurich, 스위스, 8091
- Novartis Investigative Site
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Andalucia
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Málaga, Andalucia, 스페인, 29009
- Novartis Investigative Site
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Cataluña
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Sant Cugat, Cataluña, 스페인, 08190
- Novartis Investigative Site
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Edinburgh, 영국, EH10 5HF
- Novartis Investigative Site
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GE
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Genova, GE, 이탈리아, 16147
- Novartis Investigative Site
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RM
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Roma, RM, 이탈리아, 00168
- Novartis Investigative Site
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Ontario
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Brampton, Ontario, 캐나다, L6Y 1M5
- Novartis Investigative Site
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Quebec
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Sherbrooke, Quebec, 캐나다, J1H 5N4
- Novartis Investigative Site
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Bron Cedex, 프랑스, 69677
- Novartis Investigative Site
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Paris, 프랑스, 75013
- Novartis Investigative Site
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New South Wales
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Ryde, New South Wales, 호주, 2112
- Novartis Investigative Site
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Waratah, New South Wales, 호주, 2298
- Novartis Investigative Site
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Victoria
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Caulfield, Victoria, 호주, 3161
- Novartis Investigative Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 임상적 전반적 인상 심각도 점수가 4 이상이고 방문 1에서 ABC-C 및 IQ 테스트에서 적격 점수를 받은 취약 X 증후군 환자
제외 기준:
- 연구 결과 평가를 방해할 수 있는 진행성, 중증 또는 불안정 질병
- 국소 피부암을 제외한 지난 5년 이내의 암
- 항간질제를 제외한 두 가지 이상의 향정신성 약물을 사용한 현재 치료
- 심각한 자해 행동의 역사
기타 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 평행한
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 25mg 입찰가 AFQ056
섭취량당 25mg 1캡슐 및 위약 1캡슐
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AFQ056은 경질 젤라틴 캡슐로 제공되었으며, 25mg 및 100mg의 경구 투여 강도가 사용되었으며 외관이 동일했습니다.
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실험적: 50mg 입찰가 AFQ056
섭취량당 25mg 캡슐 2개
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AFQ056은 경질 젤라틴 캡슐로 제공되었으며, 25mg 및 100mg의 경구 투여 강도가 사용되었으며 외관이 동일했습니다.
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실험적: 100mg 입찰가 AFQ056
섭취당 100mg 캡슐 1개와 위약 캡슐 1개
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AFQ056은 경질 젤라틴 캡슐로 제공되었으며, 25mg 및 100mg의 경구 투여 강도가 사용되었으며 외관이 동일했습니다.
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플라시보_COMPARATOR: 위약
섭취 당 위약 2 캡슐
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활성 약물과 모양이 동일한 위약 약물이 제공되었습니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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비정상적인 행동 체크리스트 - 커뮤니티(ABC-C)를 사용한 취약 X 증후군의 행동 증상의 베이스라인 대비 변화(ABC-C) 계층 I의 총점
기간: 12주
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ABC-C는 동일한 평가자가 최대한 많이 작성해야 하는 58개 항목으로 구성된 설문지입니다.
그것은 5개의 하위 척도(과민성, 무기력/사회적 위축, 상동증적 행동, 과잉 행동 및 부적절한 언어)와 완전히 메틸화(FM)된 환자의 0에서 174까지의 총 점수로 구성됩니다.
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12주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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Stratum II의 ABC-C 총점을 사용하여 Fragile X Syndrome(FXS) 행동 증상의 기준선에서 변경
기간: 12주
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ABC-C는 동일한 평가자가 최대한 많이 작성해야 하는 58개 항목으로 구성된 설문지입니다.
그것은 5개의 하위 척도(과민성, 무기력/사회적 위축, 상동증적 행동, 과잉 행동 및 부적절한 언어)로 구성됩니다.
부분 메틸화(PM) FMR1 유전자가 있는 FXS 환자에서 치료 12주 후 (ABC-C) 총점의 감소를 평가합니다.
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12주
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CGI-I(Clinical Global Impression-Improvement) 척도를 사용한 Fragile X의 전반적인 증상 개선
기간: 12주
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CGI-I 점수의 범위는 1에서 7까지입니다(1은 "매우 많이 향상됨", 4는 "변화 없음", 7은 "매우 나빠짐").
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12주
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ABC-C 척도의 개별 하위 척도에 의해 평가된 과민성, 무기력/사회적 위축, 상동증 행동, 과잉 행동 및 부적절한 언어의 기준선으로부터의 변화
기간: 12주
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5개의 하위 척도(과민성, 무기력/사회적 위축, 고정관념적 행동, 과잉 행동 및 부적절한 언어)와 0에서 174까지의 총 점수로 구성됩니다.
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12주
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ABC-C 총점에서 임상적 반응을 보인 환자의 비율
기간: 12주
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반응은 ABC-CFX 총 점수가 기준선에서 최소 25% 감소하고 12주차에 CGI-I 척도에서 1점(매우 개선됨) 또는 2점(매우 개선됨)으로 정의됩니다.
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12주
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RBS-R의 변화로 측정된 반복 행동의 개선
기간: 12주차
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반복 행동 척도 - 개정판(RBS-R)에는 의례적 행동, 동일성 행동, 상동증 행동, 자해 행동, 강박 행동 및 제한된 관심사의 6개 영역이 포함됩니다.
기준선에서 음의 변화는 개선을 나타냅니다.
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12주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2010년 11월 1일
기본 완료 (실제)
2013년 8월 1일
연구 완료 (실제)
2013년 8월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2010년 12월 2일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2010년 12월 2일
처음 게시됨 (추정)
2010년 12월 3일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2020년 12월 23일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 12월 15일
마지막으로 확인됨
2016년 3월 1일
추가 정보
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