Innocuité et efficacité de l'AFQ056 chez les patients adultes atteints du syndrome de l'X fragile
15 décembre 2020 mis à jour par: Novartis Pharmaceuticals
Une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo et en groupes parallèles pour évaluer AFQ056 chez des patients adultes atteints du syndrome de l'X fragile
Cette étude de phase IIb est conçue pour évaluer si 3 doses d'AFQ056 sont sûres et efficaces dans le traitement des symptômes comportementaux du syndrome de l'X fragile.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
175
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Berlin, Allemagne, 12200
- Novartis Investigative Site
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Mainz, Allemagne, 55131
- Novartis Investigative Site
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Tübingen, Allemagne, 72076
- Novartis Investigative Site
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Würzburg, Allemagne, 97070
- Novartis Investigative Site
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New South Wales
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Ryde, New South Wales, Australie, 2112
- Novartis Investigative Site
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Waratah, New South Wales, Australie, 2298
- Novartis Investigative Site
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Victoria
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Caulfield, Victoria, Australie, 3161
- Novartis Investigative Site
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Ontario
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Brampton, Ontario, Canada, L6Y 1M5
- Novartis Investigative Site
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Quebec
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Sherbrooke, Quebec, Canada, J1H 5N4
- Novartis Investigative Site
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Glostrup, Danemark, 2600
- Novartis Investigative Site
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Andalucia
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Málaga, Andalucia, Espagne, 29009
- Novartis Investigative Site
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Cataluña
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Sant Cugat, Cataluña, Espagne, 08190
- Novartis Investigative Site
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Bron Cedex, France, 69677
- Novartis Investigative Site
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Paris, France, 75013
- Novartis Investigative Site
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GE
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Genova, GE, Italie, 16147
- Novartis Investigative Site
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RM
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Roma, RM, Italie, 00168
- Novartis Investigative Site
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Edinburgh, Royaume-Uni, EH10 5HF
- Novartis Investigative Site
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Lausanne, Suisse
- Novartis Investigative Site
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Zurich, Suisse, 8091
- Novartis Investigative Site
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Arizona
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Phoenix, Arizona, États-Unis, 85006
- Novartis Investigative Site
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California
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Sacramento, California, États-Unis, 95817
- Novartis Investigative Site
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Georgia
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Decatur, Georgia, États-Unis, 30033
- Novartis Investigative Site
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Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
- Novartis Investigative Site
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
- Novartis Investigative Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
- Novartis Investigative Site
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, États-Unis, 68198-5575
- Novartis Investigative Site
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New York
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Staten Island, New York, États-Unis, 10314
- Novartis Investigative Site
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Pennsylvania
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Media, Pennsylvania, États-Unis, 19063
- Novartis Investigative Site
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South Carolina
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Greenwood, South Carolina, États-Unis, 29646
- Novartis Investigative Site
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, États-Unis, 37212
- Novartis Investigative Site
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Texas
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Houston, Texas, États-Unis, 77090
- Novartis Investigative Site
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans à 45 ans (ADULTE)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Patients atteints du syndrome de l'X fragile, qui sont au moins modérément malades sur la base d'un score de sévérité de l'impression globale clinique d'au moins 4 et qui ont des scores de qualification aux tests ABC-C et QI lors de la visite 1
Critère d'exclusion:
- Maladie avancée, grave ou instable pouvant interférer avec les évaluations des résultats de l'étude
- Cancer au cours des 5 dernières années, autre qu'un cancer de la peau localisé
- Traitement en cours avec plus de deux médicaments psychoactifs, à l'exclusion des antiépileptiques
- Antécédents de comportement d'automutilation grave
D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: TRAITEMENT
- Répartition: ALÉATOIRE
- Modèle interventionnel: PARALLÈLE
- Masquage: QUADRUPLE
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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EXPÉRIMENTAL: 25 mg bid AFQ056
1 gélule de 25 mg et 1 gélule de placebo par prise
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AFQ056, a été fourni sous forme de capsules de gélatine dure, des dosages oraux de 25 mg et 100 mg, d'aspect identique ont été utilisés
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EXPÉRIMENTAL: 50 mg bid AFQ056
2 gélules de 25 mg par prise
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AFQ056, a été fourni sous forme de capsules de gélatine dure, des dosages oraux de 25 mg et 100 mg, d'aspect identique ont été utilisés
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EXPÉRIMENTAL: 100 mg bid AFQ056
1 gélule de 100 mg et 1 gélule de placebo par prise
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AFQ056, a été fourni sous forme de capsules de gélatine dure, des dosages oraux de 25 mg et 100 mg, d'aspect identique ont été utilisés
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PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
2 gélules de placebo par prise
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Un médicament placebo d'apparence identique au médicament actif a été fourni
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Changement par rapport au départ des symptômes comportementaux du syndrome de l'X fragile à l'aide de la liste de contrôle des comportements aberrants - Communauté (ABC-C) Score total dans la strate I
Délai: 12 semaines
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L'ABC-C est un questionnaire de 58 items qui aurait dû être rempli autant que possible par le même évaluateur.
Il est composé de cinq sous-échelles (irritabilité, léthargie/retrait social, comportement stéréotypé, hyperactivité et discours inapproprié) plus le score total qui va de 0 à 174 chez les patients entièrement méthylés (FM)
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12 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Changement par rapport au départ des symptômes comportementaux du syndrome de l'X fragile (FXS) en utilisant le score total ABC-C dans la strate II
Délai: 12 semaines
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L'ABC-C est un questionnaire de 58 items qui aurait dû être rempli autant que possible par le même évaluateur.
Il est composé de cinq sous-échelles (irritabilité, léthargie/retrait social, comportement stéréotypé, hyperactivité et discours inapproprié).
Évaluation de la réduction du score total (ABC-C) après 12 semaines de traitement chez les patients FXS avec le gène FMR1 partiellement méthylé (PM).
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12 semaines
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Amélioration globale des symptômes de l'X fragile à l'aide de l'échelle Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I)
Délai: 12 semaines
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Le score CGI-I varie de 1 à 7 (1 étant "très amélioré", 4 étant "pas de changement" et 7 étant "très bien pire")
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12 semaines
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Changement par rapport au départ de l'irritabilité, de la léthargie/du retrait social, du comportement stéréotypé, de l'hyperactivité et du discours inapproprié évalué par les sous-échelles individuelles de l'échelle ABC-C
Délai: 12 semaines
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composé de cinq sous-échelles (irritabilité, léthargie/retrait social, comportement stéréotypé, hyperactivité et discours inapproprié) plus le score total qui va de 0 à 174
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12 semaines
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La proportion de patients ayant une réponse clinique dans le score total ABC-C
Délai: 12 semaines
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la réponse est définie comme une réduction d'au moins 25 % par rapport au départ du score total ABC-CFX et un score de 1 (très amélioré) ou 2 (très amélioré) sur l'échelle CGI-I à la semaine 12
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12 semaines
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amélioration du comportement répétitif mesurée par les changements dans le RBS-R
Délai: Semaine 12
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L'échelle de comportement répétitif - révisée (RBS-R) comprend six domaines : comportement rituel, comportement de similitude, comportement stéréotypé, comportement d'automutilation, comportement compulsif et intérêts restreints.
Un changement négatif par rapport à la ligne de base indique une amélioration
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Semaine 12
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 novembre 2010
Achèvement primaire (RÉEL)
1 août 2013
Achèvement de l'étude (RÉEL)
1 août 2013
Dates d'inscription aux études
Première soumission
2 décembre 2010
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
2 décembre 2010
Première publication (ESTIMATION)
3 décembre 2010
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (RÉEL)
23 décembre 2020
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
15 décembre 2020
Dernière vérification
1 mars 2016
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Processus pathologiques
- Maladies du système nerveux
- Manifestations neurologiques
- Manifestations neurocomportementales
- Maladie
- Anomalies congénitales
- Maladies génétiques, innées
- Maladies génétiques liées à l'X
- Retard mental lié à l'X
- Déficience intellectuelle
- Troubles hérédodégénératifs, système nerveux
- Troubles chromosomiques
- Troubles des chromosomes sexuels
- Syndrome
- Syndrome de l'X fragile
Autres numéros d'identification d'étude
- CAFQ056A2212
- 2009-013667-19 (EUDRACT_NUMBER)
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .