Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo i skuteczność AFQ056 u dorosłych pacjentów z zespołem łamliwego chromosomu X

15 grudnia 2020 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie w grupach równoległych oceniające AFQ056 u dorosłych pacjentów z zespołem łamliwego chromosomu X

To badanie fazy IIb ma na celu ocenę, czy 3 dawki AFQ056 są bezpieczne i skuteczne w leczeniu objawów behawioralnych zespołu łamliwego chromosomu X.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

175

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Ryde, New South Wales, Australia, 2112
        • Novartis Investigative Site
      • Waratah, New South Wales, Australia, 2298
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Caulfield, Victoria, Australia, 3161
        • Novartis Investigative Site
  • Dania
      • Glostrup, Dania, 2600
        • Novartis Investigative Site
  • Francja
      • Bron Cedex, Francja, 69677
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Francja, 75013
        • Novartis Investigative Site
  • Hiszpania
    • Andalucia
      • Málaga, Andalucia, Hiszpania, 29009
        • Novartis Investigative Site
    • Cataluña
      • Sant Cugat, Cataluña, Hiszpania, 08190
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Brampton, Ontario, Kanada, L6Y 1M5
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Sherbrooke, Quebec, Kanada, J1H 5N4
        • Novartis Investigative Site
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 12200
        • Novartis Investigative Site
      • Mainz, Niemcy, 55131
        • Novartis Investigative Site
      • Tübingen, Niemcy, 72076
        • Novartis Investigative Site
      • Würzburg, Niemcy, 97070
        • Novartis Investigative Site
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85006
        • Novartis Investigative Site
    • California
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • Novartis Investigative Site
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Stany Zjednoczone, 30033
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Novartis Investigative Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Novartis Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Novartis Investigative Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68198-5575
        • Novartis Investigative Site
    • New York
      • Staten Island, New York, Stany Zjednoczone, 10314
        • Novartis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19063
        • Novartis Investigative Site
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29646
        • Novartis Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37212
        • Novartis Investigative Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77090
        • Novartis Investigative Site
  • Szwajcaria
      • Lausanne, Szwajcaria
        • Novartis Investigative Site
      • Zurich, Szwajcaria, 8091
        • Novartis Investigative Site
  • Włochy
    • GE
      • Genova, GE, Włochy, 16147
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Włochy, 00168
        • Novartis Investigative Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • Edinburgh, Zjednoczone Królestwo, EH10 5HF
        • Novartis Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 45 lat (DOROSŁY)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci z zespołem łamliwego chromosomu X, którzy są co najmniej umiarkowanie chorzy w oparciu o punktację nasilenia ogólnego obrazu klinicznego wynoszącą co najmniej 4 i mają wyniki kwalifikujące w teście ABC-C i IQ podczas wizyty 1

Kryteria wyłączenia:

  • Zaawansowana, ciężka lub niestabilna choroba, która może zakłócać ocenę wyników badania
  • Rak w ciągu ostatnich 5 lat, inny niż zlokalizowany rak skóry
  • Bieżące leczenie więcej niż dwoma lekami psychoaktywnymi, z wyłączeniem leków przeciwpadaczkowych
  • Historia ciężkich samookaleczeń

Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: POCZWÓRNY

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: 25 mg dwa razy dziennie AFQ056
1 kapsułka 25 mg i 1 kapsułka placebo na spożycie
Lek: AFQ056
AFQ056, był dostarczany w postaci twardych kapsułek żelatynowych, zastosowano dawki doustne o mocy 25 mg i 100 mg, o identycznym wyglądzie
EKSPERYMENTALNY: 50 mg dwa razy dziennie AFQ056
2 kapsułki po 25 mg na spożycie
Lek: AFQ056
AFQ056, był dostarczany w postaci twardych kapsułek żelatynowych, zastosowano dawki doustne o mocy 25 mg i 100 mg, o identycznym wyglądzie
EKSPERYMENTALNY: 100 mg dwa razy dziennie AFQ056
1 kapsułka 100 mg i 1 kapsułka placebo na spożycie
Lek: AFQ056
AFQ056, był dostarczany w postaci twardych kapsułek żelatynowych, zastosowano dawki doustne o mocy 25 mg i 100 mg, o identycznym wyglądzie
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
2 kapsułki placebo na spożycie
Lek: Placebo
Dostarczono lek placebo identyczny pod względem wyglądu z lekiem aktywnym

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do stanu wyjściowego w objawach behawioralnych zespołu łamliwego chromosomu X przy użyciu Listy kontrolnej nieprawidłowych zachowań – społeczność (ABC-C) Łączny wynik w warstwie I
Ramy czasowe: 12 tygodni
ABC-C to kwestionariusz składający się z 58 pozycji, który powinien zostać wypełniony w jak największym stopniu przez tego samego oceniającego. Składa się z pięciu podskal (drażliwość, letarg/wycofanie społeczne, stereotypowe zachowanie, nadpobudliwość i niewłaściwa mowa) oraz wynik całkowity, który mieści się w przedziale od 0 do 174 u pacjentów w pełni zmetylowanych (FM)
12 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do stanu wyjściowego w objawach behawioralnych zespołu łamliwego chromosomu X (FXS) przy użyciu łącznej punktacji ABC-C w warstwie II
Ramy czasowe: 12 tygodni
ABC-C to kwestionariusz składający się z 58 pozycji, który powinien zostać wypełniony w jak największym stopniu przez tego samego oceniającego. Składa się z pięciu podskal (drażliwość, letarg/wycofanie społeczne, stereotypowe zachowanie, nadpobudliwość i niewłaściwa mowa). Ocena redukcji całkowitej punktacji (ABC-C) po 12 tygodniach leczenia u pacjentów z FXS z częściowo zmetylowanym (PM) genem FMR1.
12 tygodni
Globalna poprawa objawów w zespole łamliwego chromosomu X przy użyciu skali Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I)
Ramy czasowe: 12 tygodni
Wynik CGI-I waha się od 1 do 7 (gdzie 1 oznacza „bardzo dużą poprawę”, 4 oznacza „brak zmian”, a 7 oznacza „bardzo dużo gorzej”)
12 tygodni
Zmiana w stosunku do stanu wyjściowego w zakresie drażliwości, letargu/wycofania społecznego, stereotypowego zachowania, nadpobudliwości i niewłaściwej mowy ocenianej przez poszczególne podskale skali ABC-C
Ramy czasowe: 12 tygodni
składający się z pięciu podskal (drażliwość, letarg/wycofanie społeczne, stereotypowe zachowanie, nadpobudliwość i niewłaściwa mowa) plus wynik całkowity, który mieści się w przedziale od 0 do 174
12 tygodni
Odsetek pacjentów z odpowiedzią kliniczną w całkowitej punktacji ABC-C
Ramy czasowe: 12 tygodni
odpowiedź jest zdefiniowana jako zmniejszenie o co najmniej 25% w stosunku do wartości wyjściowej całkowitego wyniku ABC-CFX i wyniku 1 (znaczna poprawa) lub 2 (znaczna poprawa) w skali CGI-I w 12. tygodniu
12 tygodni
poprawa powtarzalnych zachowań mierzona zmianami w RBS-R
Ramy czasowe: Tydzień 12
Skala powtarzalnych zachowań – poprawiona (RBS-R) obejmuje sześć domen: zachowanie rytualne, zachowanie identyczne, zachowanie stereotypowe, zachowanie samookaleczenia, zachowanie kompulsywne i ograniczone zainteresowania. Ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje na poprawę
Tydzień 12

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 listopada 2010

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 sierpnia 2013

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

1 sierpnia 2013

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

2 grudnia 2010

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 grudnia 2010

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

3 grudnia 2010

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

23 grudnia 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 grudnia 2020

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2016

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CAFQ056A2212
  • 2009-013667-19 (EUDRACT_NUMBER)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół łamliwego chromosomu X

Badania kliniczne na AFQ056

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Italy

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj