Seguridad y eficacia de AFQ056 en pacientes adultos con síndrome X frágil
15 de diciembre de 2020 actualizado por: Novartis Pharmaceuticals
Un estudio de grupo paralelo, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar AFQ056 en pacientes adultos con síndrome de X frágil
Este estudio de fase IIb está diseñado para evaluar si 3 dosis de AFQ056 son seguras y efectivas en el tratamiento de los síntomas conductuales del síndrome X frágil.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
175
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Berlin, Alemania, 12200
- Novartis Investigative Site
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Mainz, Alemania, 55131
- Novartis Investigative Site
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Tübingen, Alemania, 72076
- Novartis Investigative Site
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Würzburg, Alemania, 97070
- Novartis Investigative Site
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New South Wales
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Ryde, New South Wales, Australia, 2112
- Novartis Investigative Site
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Waratah, New South Wales, Australia, 2298
- Novartis Investigative Site
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Victoria
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Caulfield, Victoria, Australia, 3161
- Novartis Investigative Site
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Ontario
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Brampton, Ontario, Canadá, L6Y 1M5
- Novartis Investigative Site
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Quebec
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Sherbrooke, Quebec, Canadá, J1H 5N4
- Novartis Investigative Site
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Glostrup, Dinamarca, 2600
- Novartis Investigative Site
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Andalucia
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Málaga, Andalucia, España, 29009
- Novartis Investigative Site
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Cataluña
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Sant Cugat, Cataluña, España, 08190
- Novartis Investigative Site
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85006
- Novartis Investigative Site
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California
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- Novartis Investigative Site
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Georgia
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Decatur, Georgia, Estados Unidos, 30033
- Novartis Investigative Site
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- Novartis Investigative Site
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Novartis Investigative Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Novartis Investigative Site
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198-5575
- Novartis Investigative Site
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New York
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Staten Island, New York, Estados Unidos, 10314
- Novartis Investigative Site
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Pennsylvania
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Media, Pennsylvania, Estados Unidos, 19063
- Novartis Investigative Site
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South Carolina
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Greenwood, South Carolina, Estados Unidos, 29646
- Novartis Investigative Site
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37212
- Novartis Investigative Site
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77090
- Novartis Investigative Site
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Bron Cedex, Francia, 69677
- Novartis Investigative Site
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Paris, Francia, 75013
- Novartis Investigative Site
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GE
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Genova, GE, Italia, 16147
- Novartis Investigative Site
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RM
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Roma, RM, Italia, 00168
- Novartis Investigative Site
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Edinburgh, Reino Unido, EH10 5HF
- Novartis Investigative Site
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Lausanne, Suiza
- Novartis Investigative Site
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Zurich, Suiza, 8091
- Novartis Investigative Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 45 años (ADULTO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes con síndrome de X frágil, que están al menos moderadamente enfermos según una puntuación de gravedad de impresión clínica global de al menos 4 y tienen puntuaciones de calificación en la prueba ABC-C y IQ en la visita 1
Criterio de exclusión:
- Enfermedad avanzada, grave o inestable que puede interferir con las evaluaciones de resultados del estudio
- Cáncer en los últimos 5 años, que no sea cáncer de piel localizado
- Tratamiento actual con más de dos medicamentos psicoactivos, excluyendo antiepilépticos
- Antecedentes de conducta autolesiva grave
Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: ALEATORIZADO
- Modelo Intervencionista: PARALELO
- Enmascaramiento: CUADRUPLICAR
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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EXPERIMENTAL: 25 mg dos veces al día AFQ056
1 cápsula de 25 mg y 1 cápsula de placebo por toma
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AFQ056, se proporcionó como cápsulas de gelatina dura, se usaron dosis orales de 25 mg y 100 mg, de apariencia idéntica
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EXPERIMENTAL: 50 mg dos veces al día AFQ056
2 cápsulas de 25 mg por toma
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AFQ056, se proporcionó como cápsulas de gelatina dura, se usaron dosis orales de 25 mg y 100 mg, de apariencia idéntica
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EXPERIMENTAL: 100 mg dos veces al día AFQ056
1 cápsula de 100 mg y 1 cápsula de placebo por toma
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AFQ056, se proporcionó como cápsulas de gelatina dura, se usaron dosis orales de 25 mg y 100 mg, de apariencia idéntica
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PLACEBO_COMPARADOR: Placebo
2 cápsulas de placebo por toma
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Se administró un medicamento placebo idéntico en apariencia al medicamento activo.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio desde el inicio en los síntomas conductuales del Síndrome X Frágil utilizando la Lista de Verificación de Comportamiento Aberrante - Comunidad (ABC-C) Puntaje total en el Estrato I
Periodo de tiempo: 12 semanas
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El ABC-C es un cuestionario de 58 ítems que debería haber sido completado en la mayor medida posible por el mismo evaluador.
Se compone de cinco subescalas (irritabilidad, letargo/aislamiento social, conducta estereotipada, hiperactividad y habla inapropiada) más la puntuación total que va de 0 a 174 en pacientes que estaban totalmente metilados (FM)
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12 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio desde el inicio en los síntomas conductuales del síndrome de X frágil (FXS) utilizando la puntuación total ABC-C en el estrato II
Periodo de tiempo: 12 semanas
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El ABC-C es un cuestionario de 58 ítems que debería haber sido completado en la mayor medida posible por el mismo evaluador.
Se compone de cinco subescalas (irritabilidad, letargo/aislamiento social, conducta estereotipada, hiperactividad y habla inapropiada).
Evaluación de la reducción en la puntuación total (ABC-C) después de 12 semanas de tratamiento en pacientes con SXF con el gen FMR1 parcialmente metilado (PM).
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12 semanas
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Mejoría global de los síntomas en X Frágil utilizando la escala Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I)
Periodo de tiempo: 12 semanas
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El puntaje CGI-I varía de 1 a 7 (donde 1 es "mucho mejor", 4 es "sin cambios" y 7 es "mucho peor")
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12 semanas
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Cambio desde el inicio en irritabilidad, letargo/aislamiento social, comportamiento estereotipado, hiperactividad y habla inapropiada evaluada por las subescalas individuales de la escala ABC-C
Periodo de tiempo: 12 semanas
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compuesto por cinco subescalas (irritabilidad, letargo/aislamiento social, conducta estereotipada, hiperactividad y habla inapropiada) más la puntuación total que va de 0 a 174
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12 semanas
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La proporción de pacientes con respuesta clínica en la puntuación total ABC-C
Periodo de tiempo: 12 semanas
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la respuesta se define como una reducción de al menos el 25 % desde el inicio en la puntuación total ABC-CFX y una puntuación de 1 (mucha mejoría) o 2 (mucha mejoría) en la escala CGI-I en la semana 12
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12 semanas
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mejora del comportamiento repetitivo medido por cambios en el RBS-R
Periodo de tiempo: Semana 12
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La Escala de Comportamiento Repetitivo - Revisada (RBS-R) incluye seis dominios: comportamiento ritualista, comportamiento de uniformidad, comportamiento estereotípico, comportamiento auto agresivo, comportamiento compulsivo e intereses restringidos.
Un cambio negativo desde la línea de base indica una mejora
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Semana 12
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de noviembre de 2010
Finalización primaria (ACTUAL)
1 de agosto de 2013
Finalización del estudio (ACTUAL)
1 de agosto de 2013
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
2 de diciembre de 2010
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
2 de diciembre de 2010
Publicado por primera vez (ESTIMAR)
3 de diciembre de 2010
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
23 de diciembre de 2020
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de diciembre de 2020
Última verificación
1 de marzo de 2016
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Manifestaciones neurológicas
- Manifestaciones neuroconductuales
- Enfermedad
- Anomalías congénitas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
- Retraso Mental, Ligado al X
- Discapacidad intelectual
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Trastornos cromosómicos
- Trastornos de los cromosomas sexuales
- Síndrome
- Síndrome X frágil
Otros números de identificación del estudio
- CAFQ056A2212
- 2009-013667-19 (EUDRACT_NUMBER)
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .