Säkerhet och effekt av AFQ056 hos vuxna patienter med Fragilt X-syndrom
15 december 2020 uppdaterad av: Novartis Pharmaceuticals
En randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, parallell gruppstudie för att utvärdera AFQ056 hos vuxna patienter med fragilt X-syndrom
Denna fas IIb-studie är utformad för att bedöma om 3 doser av AFQ056 är säkra och effektiva för att behandla beteendesymtomen vid Fragilt X-syndrom.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
175
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
New South Wales
-
Ryde, New South Wales, Australien, 2112
- Novartis Investigative Site
-
Waratah, New South Wales, Australien, 2298
- Novartis Investigative Site
-
-
Victoria
-
Caulfield, Victoria, Australien, 3161
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Glostrup, Danmark, 2600
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Bron Cedex, Frankrike, 69677
- Novartis Investigative Site
-
Paris, Frankrike, 75013
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85006
- Novartis Investigative Site
-
-
California
-
Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
- Novartis Investigative Site
-
-
Georgia
-
Decatur, Georgia, Förenta staterna, 30033
- Novartis Investigative Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
- Novartis Investigative Site
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
- Novartis Investigative Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
- Novartis Investigative Site
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Förenta staterna, 68198-5575
- Novartis Investigative Site
-
-
New York
-
Staten Island, New York, Förenta staterna, 10314
- Novartis Investigative Site
-
-
Pennsylvania
-
Media, Pennsylvania, Förenta staterna, 19063
- Novartis Investigative Site
-
-
South Carolina
-
Greenwood, South Carolina, Förenta staterna, 29646
- Novartis Investigative Site
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37212
- Novartis Investigative Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77090
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
GE
-
Genova, GE, Italien, 16147
- Novartis Investigative Site
-
-
RM
-
Roma, RM, Italien, 00168
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Ontario
-
Brampton, Ontario, Kanada, L6Y 1M5
- Novartis Investigative Site
-
-
Quebec
-
Sherbrooke, Quebec, Kanada, J1H 5N4
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Lausanne, Schweiz
- Novartis Investigative Site
-
Zurich, Schweiz, 8091
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Andalucia
-
Málaga, Andalucia, Spanien, 29009
- Novartis Investigative Site
-
-
Cataluña
-
Sant Cugat, Cataluña, Spanien, 08190
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Edinburgh, Storbritannien, EH10 5HF
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland, 12200
- Novartis Investigative Site
-
Mainz, Tyskland, 55131
- Novartis Investigative Site
-
Tübingen, Tyskland, 72076
- Novartis Investigative Site
-
Würzburg, Tyskland, 97070
- Novartis Investigative Site
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år till 45 år (VUXEN)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Patienter med Fragilt X-syndrom, som är minst måttligt sjuka baserat på ett Clinical Global Impression Severity-poäng på minst 4 och som har kvalificerade poäng på ABC-C- och IQ-testet vid besök 1
Exklusions kriterier:
- Avancerad, svår eller instabil sjukdom som kan störa utvärderingen av studieresultatet
- Cancer under de senaste 5 åren, annat än lokaliserad hudcancer
- Nuvarande behandling med mer än två psykoaktiva läkemedel, exklusive antiepileptika
- Historik om allvarligt självskadebeteende
Andra protokolldefinierade inklusions-/exkluderingskriterier kan gälla
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: BEHANDLING
- Tilldelning: RANDOMISERAD
- Interventionsmodell: PARALLELL
- Maskning: FYRDUBBLA
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
EXPERIMENTELL: 25 mg bid AFQ056
1 kapsel à 25 mg och 1 kapsel placebo per intag
|
AFQ056, tillhandahölls som hårda gelatinkapslar, 25 mg och 100 mg orala doseringsstyrkor, identiska till utseendet användes
|
|
EXPERIMENTELL: 50 mg bid AFQ056
2 kapslar à 25 mg per intag
|
AFQ056, tillhandahölls som hårda gelatinkapslar, 25 mg och 100 mg orala doseringsstyrkor, identiska till utseendet användes
|
|
EXPERIMENTELL: 100 mg bid AFQ056
1 kapsel à 100 mg och 1 kapsel placebo per intag
|
AFQ056, tillhandahölls som hårda gelatinkapslar, 25 mg och 100 mg orala doseringsstyrkor, identiska till utseendet användes
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
2 kapslar placebo per intag
|
Placebomedicin som till utseendet var identisk med aktiv medicin gavs
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring från baslinjen i beteendesymtom på Fragilt X-syndrom med hjälp av checklistan för avvikande beteende - Community (ABC-C) Totalpoäng i stratum I
Tidsram: 12 veckor
|
ABC-C är ett frågeformulär med 58 artiklar som borde ha fyllts i så mycket som möjligt av samma bedömare.
Den består av fem subskalor (irritabilitet, letargi/social tillbakadragande, stereotypt beteende, hyperaktivitet och olämpligt tal) plus den totala poängen som rankas från 0 till 174 hos patienter som var helt metylerade (FM)
|
12 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring från baslinjen i beteendesymtom på Fragilt X Syndrome (FXS) med ABC-C Totalpoäng i Stratum II
Tidsram: 12 veckor
|
ABC-C är ett frågeformulär med 58 artiklar som borde ha fyllts i så mycket som möjligt av samma bedömare.
Den består av fem underskalor (irritabilitet, letargi/socialt tillbakadragande, stereotypt beteende, hyperaktivitet och olämpligt tal).
Bedömning av minskningen av (ABC-C) totalpoäng efter 12 veckors behandling hos FXS-patienter med delvis metylerad (PM) FMR1-gen.
|
12 veckor
|
|
Global förbättring av symtom i Fragilt X med hjälp av skalan Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I)
Tidsram: 12 veckor
|
CGI-I-poängen varierar från 1 till 7 (där 1 är "mycket förbättrad", 4 är "ingen förändring" till 7 är "mycket mycket sämre")
|
12 veckor
|
|
Förändring från baslinjen i irritabilitet, letargi/socialt tillbakadragande, stereotypt beteende, hyperaktivitet och olämpligt tal bedömt av de individuella subskalorna av ABC-C-skalan
Tidsram: 12 veckor
|
består av fem subskalor (irritabilitet, letargi/social tillbakadragande, stereotypt beteende, hyperaktivitet och olämpligt tal) plus den totala poängen som rankas från 0 till 174
|
12 veckor
|
|
Andelen patienter med kliniskt svar i ABC-C totalpoäng
Tidsram: 12 veckor
|
svar definieras som en minskning med minst 25 % från baslinjen i ABC-CFX totalpoäng och en poäng på 1 (mycket förbättrad) eller 2 (mycket förbättrad) på CGI-I-skalan vid vecka 12
|
12 veckor
|
|
förbättring av repetitivt beteende mätt genom förändringar i RBS-R
Tidsram: Vecka 12
|
Repetitive Behavior Scale - Revised (RBS-R) inkluderar sex domäner: rituellt beteende, likhetsbeteende, stereotypt beteende, självskadebeteende, tvångsmässigt beteende och begränsade intressen.
En negativ förändring från baslinjen indikerar förbättring
|
Vecka 12
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 november 2010
Primärt slutförande (FAKTISK)
1 augusti 2013
Avslutad studie (FAKTISK)
1 augusti 2013
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
2 december 2010
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
2 december 2010
Första postat (UPPSKATTA)
3 december 2010
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)
23 december 2020
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
15 december 2020
Senast verifierad
1 mars 2016
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Patologiska processer
- Sjukdomar i nervsystemet
- Neurologiska manifestationer
- Neurobehavioral manifestationer
- Sjukdom
- Medfödda abnormiteter
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Genetiska sjukdomar, X-länkade
- Mental retardation, X-Linked
- Intellektuell funktionsnedsättning
- Heredodegenerativa störningar, nervsystemet
- Kromosomstörningar
- Sexkromosomstörningar
- Syndrom
- Fragilt X-syndrom
Andra studie-ID-nummer
- CAFQ056A2212
- 2009-013667-19 (EUDRACT_NUMBER)
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .