Sikkerhet og effekt av AFQ056 hos voksne pasienter med skjørt X-syndrom
15. desember 2020 oppdatert av: Novartis Pharmaceuticals
En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, parallell gruppestudie for å evaluere AFQ056 hos voksne pasienter med fragilt X-syndrom
Denne fase IIb-studien er designet for å vurdere om 3 doser AFQ056 er trygge og effektive i behandling av adferdssymptomer på Fragilt X-syndrom.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
175
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
New South Wales
-
Ryde, New South Wales, Australia, 2112
- Novartis Investigative Site
-
Waratah, New South Wales, Australia, 2298
- Novartis Investigative Site
-
-
Victoria
-
Caulfield, Victoria, Australia, 3161
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Ontario
-
Brampton, Ontario, Canada, L6Y 1M5
- Novartis Investigative Site
-
-
Quebec
-
Sherbrooke, Quebec, Canada, J1H 5N4
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Glostrup, Danmark, 2600
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forente stater, 85006
- Novartis Investigative Site
-
-
California
-
Sacramento, California, Forente stater, 95817
- Novartis Investigative Site
-
-
Georgia
-
Decatur, Georgia, Forente stater, 30033
- Novartis Investigative Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
- Novartis Investigative Site
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
- Novartis Investigative Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
- Novartis Investigative Site
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Forente stater, 68198-5575
- Novartis Investigative Site
-
-
New York
-
Staten Island, New York, Forente stater, 10314
- Novartis Investigative Site
-
-
Pennsylvania
-
Media, Pennsylvania, Forente stater, 19063
- Novartis Investigative Site
-
-
South Carolina
-
Greenwood, South Carolina, Forente stater, 29646
- Novartis Investigative Site
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forente stater, 37212
- Novartis Investigative Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77090
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Bron Cedex, Frankrike, 69677
- Novartis Investigative Site
-
Paris, Frankrike, 75013
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
GE
-
Genova, GE, Italia, 16147
- Novartis Investigative Site
-
-
RM
-
Roma, RM, Italia, 00168
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Andalucia
-
Málaga, Andalucia, Spania, 29009
- Novartis Investigative Site
-
-
Cataluña
-
Sant Cugat, Cataluña, Spania, 08190
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Edinburgh, Storbritannia, EH10 5HF
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Lausanne, Sveits
- Novartis Investigative Site
-
Zurich, Sveits, 8091
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland, 12200
- Novartis Investigative Site
-
Mainz, Tyskland, 55131
- Novartis Investigative Site
-
Tübingen, Tyskland, 72076
- Novartis Investigative Site
-
Würzburg, Tyskland, 97070
- Novartis Investigative Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 45 år (VOKSEN)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Pasienter med Fragilt X-syndrom, som er minst moderat syke basert på en Clinical Global Impression Severity-score på minst 4 og har kvalifiseringsskårer på ABC-C- og IQ-testen ved besøk 1
Ekskluderingskriterier:
- Avansert, alvorlig eller ustabil sykdom som kan forstyrre evalueringen av studieresultatene
- Kreft de siste 5 årene, annet enn lokalisert hudkreft
- Nåværende behandling med mer enn to psykoaktive medisiner, unntatt antiepileptika
- Historie med alvorlig selvskadende oppførsel
Andre protokolldefinerte inklusjons-/ekskluderingskriterier kan gjelde
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: TILFELDIG
- Intervensjonsmodell: PARALLELL
- Masking: FIDOBBELT
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
EKSPERIMENTELL: 25 mg bid AFQ056
1 kapsel à 25 mg og 1 kapsel placebo per inntak
|
AFQ056, ble levert som harde gelatinkapsler, 25 mg og 100 mg orale doseringsstyrker, identisk i utseende ble brukt
|
|
EKSPERIMENTELL: 50 mg bid AFQ056
2 kapsler à 25 mg per inntak
|
AFQ056, ble levert som harde gelatinkapsler, 25 mg og 100 mg orale doseringsstyrker, identisk i utseende ble brukt
|
|
EKSPERIMENTELL: 100 mg bid AFQ056
1 kapsel à 100 mg og 1 kapsel placebo per inntak
|
AFQ056, ble levert som harde gelatinkapsler, 25 mg og 100 mg orale doseringsstyrker, identisk i utseende ble brukt
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
2 kapsler placebo per inntak
|
Det ble gitt placebomedisiner identisk i utseende med aktiv medisin
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline i atferdssymptomer på Fragilt X-syndrom ved bruk av sjekklisten for avvikende atferd - Community (ABC-C) Total poengsum i Stratum I
Tidsramme: 12 uker
|
ABC-C er et spørreskjema med 58 elementer som burde vært fylt ut så mye som mulig av samme vurderer.
Den består av fem underskalaer (irritabilitet, sløvhet/sosial tilbaketrekning, stereotyp atferd, hyperaktivitet og upassende tale) pluss totalskåren som rangerer fra 0 til 174 hos pasienter som var fullstendig metylert (FM)
|
12 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline i atferdssymptomer på Fragilt X-syndrom (FXS) ved å bruke ABC-C Total score i Stratum II
Tidsramme: 12 uker
|
ABC-C er et spørreskjema med 58 elementer som burde vært fylt ut så mye som mulig av samme vurderer.
Den består av fem underskalaer (irritabilitet, sløvhet/sosial tilbaketrekning, stereotyp atferd, hyperaktivitet og upassende tale).
Vurdere reduksjonen i (ABC-C) total poengsum etter 12 ukers behandling hos FXS-pasienter med delvis metylert (PM) FMR1-gen.
|
12 uker
|
|
Global forbedring av symptomer i Fragile X ved bruk av Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) skalaen
Tidsramme: 12 uker
|
CGI-I-poengsummen varierer fra 1 til 7 (med 1 er "svært mye forbedret", 4 er "ingen endring" til 7 er "veldig mye dårligere")
|
12 uker
|
|
Endring fra baseline i irritabilitet, sløvhet/sosial tilbaketrekning, stereotyp atferd, hyperaktivitet og upassende tale vurdert av de individuelle underskalaene til ABC-C-skalaen
Tidsramme: 12 uker
|
består av fem underskalaer (irritabilitet, sløvhet/sosial tilbaketrekning, stereotyp atferd, hyperaktivitet og upassende tale) pluss totalskåren som rangerer fra 0 til 174
|
12 uker
|
|
Andelen pasienter med klinisk respons i ABC-C totalskåre
Tidsramme: 12 uker
|
respons er definert som en reduksjon på minst 25 % fra baseline i ABC-CFX totalscore og en score på 1 (svært mye forbedret) eller 2 (mye forbedret) på CGI-I skalaen ved uke 12
|
12 uker
|
|
forbedring av repeterende atferd målt ved endringer i RBS-R
Tidsramme: Uke 12
|
Repetitive Behavior Scale - Revised (RBS-R) inkluderer seks domener: ritualistisk atferd, likhetsatferd, stereotyp atferd, selvskadende atferd, tvangsmessig atferd og begrensede interesser.
En negativ endring fra baseline indikerer bedring
|
Uke 12
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. november 2010
Primær fullføring (FAKTISKE)
1. august 2013
Studiet fullført (FAKTISKE)
1. august 2013
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
2. desember 2010
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
2. desember 2010
Først lagt ut (ANSLAG)
3. desember 2010
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)
23. desember 2020
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
15. desember 2020
Sist bekreftet
1. mars 2016
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Patologiske prosesser
- Sykdommer i nervesystemet
- Nevrologiske manifestasjoner
- Nevroatferdsmanifestasjoner
- Sykdom
- Medfødte abnormiteter
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Genetiske sykdommer, X-linked
- Mental retardasjon, X-Linked
- Intellektuell funksjonshemming
- Heredodegenerative lidelser, nervesystemet
- Kromosomforstyrrelser
- Kjønnskromosomforstyrrelser
- Syndrom
- Fragilt X-syndrom
Andre studie-ID-numre
- CAFQ056A2212
- 2009-013667-19 (EUDRACT_NUMBER)
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .