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Sicherheit und Wirksamkeit von AFQ056 bei erwachsenen Patienten mit Fragile-X-Syndrom

15. Dezember 2020 aktualisiert von: Novartis Pharmaceuticals

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Parallelgruppenstudie zur Bewertung von AFQ056 bei erwachsenen Patienten mit Fragile-X-Syndrom

Diese Phase-IIb-Studie soll beurteilen, ob 3 Dosen von AFQ056 bei der Behandlung der Verhaltenssymptome des Fragile-X-Syndroms sicher und wirksam sind.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

175

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Ryde, New South Wales, Australien, 2112
        • Novartis Investigative Site
      • Waratah, New South Wales, Australien, 2298
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Caulfield, Victoria, Australien, 3161
        • Novartis Investigative Site
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 12200
        • Novartis Investigative Site
      • Mainz, Deutschland, 55131
        • Novartis Investigative Site
      • Tübingen, Deutschland, 72076
        • Novartis Investigative Site
      • Würzburg, Deutschland, 97070
        • Novartis Investigative Site
  • Dänemark
      • Glostrup, Dänemark, 2600
        • Novartis Investigative Site
  • Frankreich
      • Bron Cedex, Frankreich, 69677
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Frankreich, 75013
        • Novartis Investigative Site
  • Italien
    • GE
      • Genova, GE, Italien, 16147
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Italien, 00168
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Brampton, Ontario, Kanada, L6Y 1M5
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Sherbrooke, Quebec, Kanada, J1H 5N4
        • Novartis Investigative Site
  • Schweiz
      • Lausanne, Schweiz
        • Novartis Investigative Site
      • Zurich, Schweiz, 8091
        • Novartis Investigative Site
  • Spanien
    • Andalucia
      • Málaga, Andalucia, Spanien, 29009
        • Novartis Investigative Site
    • Cataluña
      • Sant Cugat, Cataluña, Spanien, 08190
        • Novartis Investigative Site
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85006
        • Novartis Investigative Site
    • California
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • Novartis Investigative Site
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Vereinigte Staaten, 30033
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • Novartis Investigative Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Novartis Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Novartis Investigative Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Vereinigte Staaten, 68198-5575
        • Novartis Investigative Site
    • New York
      • Staten Island, New York, Vereinigte Staaten, 10314
        • Novartis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19063
        • Novartis Investigative Site
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29646
        • Novartis Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37212
        • Novartis Investigative Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77090
        • Novartis Investigative Site
  • Vereinigtes Königreich
      • Edinburgh, Vereinigtes Königreich, EH10 5HF
        • Novartis Investigative Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 45 Jahre (ERWACHSENE)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten mit Fragilem-X-Syndrom, die basierend auf einem Clinical Global Impression Severity-Score von mindestens 4 mindestens mittelschwer krank sind und qualifizierende Ergebnisse beim ABC-C- und IQ-Test bei Besuch 1 haben

Ausschlusskriterien:

  • Fortgeschrittene, schwere oder instabile Erkrankung, die die Auswertung der Studienergebnisse beeinträchtigen kann
  • Krebs innerhalb der letzten 5 Jahre, außer lokalisiertem Hautkrebs
  • Aktuelle Behandlung mit mehr als zwei psychoaktiven Medikamenten, ausgenommen Antiepileptika
  • Geschichte von schwerem selbstverletzendem Verhalten

Andere protokolldefinierte Einschluss-/Ausschlusskriterien können gelten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: ZUFÄLLIG
  • Interventionsmodell: PARALLEL
  • Maskierung: VERVIERFACHEN

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: 25 mg zweimal täglich AFQ056
1 Kapsel mit 25 mg und 1 Kapsel Placebo pro Einnahme
Arzneimittel: AFQ056
AFQ056, wurde als Hartgelatinekapseln bereitgestellt, orale Dosierungsstärken von 25 mg und 100 mg, identisch im Aussehen, wurden verwendet
EXPERIMENTAL: 50 mg zweimal täglich AFQ056
2 Kapseln mit 25 mg pro Einnahme
Arzneimittel: AFQ056
AFQ056, wurde als Hartgelatinekapseln bereitgestellt, orale Dosierungsstärken von 25 mg und 100 mg, identisch im Aussehen, wurden verwendet
EXPERIMENTAL: 100 mg zweimal täglich AFQ056
1 Kapsel mit 100 mg und 1 Kapsel Placebo pro Einnahme
Arzneimittel: AFQ056
AFQ056, wurde als Hartgelatinekapseln bereitgestellt, orale Dosierungsstärken von 25 mg und 100 mg, identisch im Aussehen, wurden verwendet
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
2 Kapseln Placebo pro Einnahme
Arzneimittel: Placebo
Es wurde ein Placebo-Medikament bereitgestellt, das im Aussehen mit dem aktiven Medikament identisch war

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Verhaltenssymptome des Fragile-X-Syndroms gegenüber dem Ausgangswert unter Verwendung der Aberrant Behavior Checklist – Community (ABC-C) Gesamtpunktzahl in Stratum I
Zeitfenster: 12 Wochen
Der ABC-C ist ein 58-Punkte-Fragebogen, der so weit wie möglich von demselben Bewerter ausgefüllt werden sollte. Er besteht aus fünf Subskalen (Reizbarkeit, Lethargie/sozialer Rückzug, stereotypes Verhalten, Hyperaktivität und unangemessene Sprache) sowie dem Gesamtscore, der bei Patienten, die vollständig methyliert (FM) waren, von 0 bis 174 reicht.
12 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Verhaltenssymptome des Fragile-X-Syndroms (FXS) gegenüber dem Ausgangswert unter Verwendung des ABC-C-Gesamtwerts in Stratum II
Zeitfenster: 12 Wochen
Der ABC-C ist ein 58-Punkte-Fragebogen, der so weit wie möglich von demselben Bewerter ausgefüllt werden sollte. Er besteht aus fünf Subskalen (Reizbarkeit, Lethargie/sozialer Rückzug, stereotypes Verhalten, Hyperaktivität und unangemessene Sprache). Beurteilung der Reduktion des (ABC-C)-Gesamtscores nach 12-wöchiger Behandlung bei FXS-Patienten mit partiell methyliertem (PM) FMR1-Gen.
12 Wochen
Globale Verbesserung der Symptome bei Fragile X unter Verwendung der Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I)-Skala
Zeitfenster: 12 Wochen
Der CGI-I-Score reicht von 1 bis 7 (wobei 1 „sehr stark verbessert“, 4 „keine Änderung“ bis 7 „sehr viel schlechter“ bedeutet)
12 Wochen
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei Reizbarkeit, Lethargie/sozialem Rückzug, stereotypem Verhalten, Hyperaktivität und unangemessener Sprache, bewertet anhand der einzelnen Subskalen der ABC-C-Skala
Zeitfenster: 12 Wochen
bestehend aus fünf Subskalen (Reizbarkeit, Lethargie/sozialer Rückzug, stereotypes Verhalten, Hyperaktivität und unangemessene Sprache) sowie der Gesamtpunktzahl, die von 0 bis 174 reicht
12 Wochen
Der Anteil der Patienten mit klinischem Ansprechen im ABC-C-Gesamtscore
Zeitfenster: 12 Wochen
Ansprechen ist definiert als Reduktion des ABC-CFX-Gesamtscores um mindestens 25 % gegenüber dem Ausgangswert und ein Score von 1 (sehr stark verbessert) oder 2 (stark verbessert) auf der CGI-I-Skala in Woche 12
12 Wochen
Verbesserung des repetitiven Verhaltens, gemessen an Änderungen im RBS-R
Zeitfenster: Woche 12
Die Repetitive Behavior Scale – Revised (RBS-R) umfasst sechs Bereiche: rituelles Verhalten, Gleichheitsverhalten, stereotypes Verhalten, selbstverletzendes Verhalten, zwanghaftes Verhalten und eingeschränkte Interessen. Eine negative Änderung gegenüber dem Ausgangswert weist auf eine Verbesserung hin
Woche 12

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. November 2010

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

1. August 2013

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

1. August 2013

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

2. Dezember 2010

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

2. Dezember 2010

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

3. Dezember 2010

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

23. Dezember 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

15. Dezember 2020

Zuletzt verifiziert

1. März 2016

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CAFQ056A2212
  • 2009-013667-19 (EUDRACT_NUMBER)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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