AFQ056:n turvallisuus ja tehokkuus aikuispotilailla, joilla on Fragile X -oireyhtymä
tiistai 15. joulukuuta 2020 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals
Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, rinnakkaisryhmätutkimus AFQ056:n arvioimiseksi aikuispotilailla, joilla on Fragile X -oireyhtymä
Tämä vaiheen IIb tutkimus on suunniteltu arvioimaan, ovatko kolme AFQ056-annosta turvallisia ja tehokkaita Fragile X -oireyhtymän käyttäytymisoireiden hoidossa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
175
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
New South Wales
-
Ryde, New South Wales, Australia, 2112
- Novartis Investigative Site
-
Waratah, New South Wales, Australia, 2298
- Novartis Investigative Site
-
-
Victoria
-
Caulfield, Victoria, Australia, 3161
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Andalucia
-
Málaga, Andalucia, Espanja, 29009
- Novartis Investigative Site
-
-
Cataluña
-
Sant Cugat, Cataluña, Espanja, 08190
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
GE
-
Genova, GE, Italia, 16147
- Novartis Investigative Site
-
-
RM
-
Roma, RM, Italia, 00168
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Ontario
-
Brampton, Ontario, Kanada, L6Y 1M5
- Novartis Investigative Site
-
-
Quebec
-
Sherbrooke, Quebec, Kanada, J1H 5N4
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Bron Cedex, Ranska, 69677
- Novartis Investigative Site
-
Paris, Ranska, 75013
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa, 12200
- Novartis Investigative Site
-
Mainz, Saksa, 55131
- Novartis Investigative Site
-
Tübingen, Saksa, 72076
- Novartis Investigative Site
-
Würzburg, Saksa, 97070
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Lausanne, Sveitsi
- Novartis Investigative Site
-
Zurich, Sveitsi, 8091
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Glostrup, Tanska, 2600
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Edinburgh, Yhdistynyt kuningaskunta, EH10 5HF
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85006
- Novartis Investigative Site
-
-
California
-
Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
- Novartis Investigative Site
-
-
Georgia
-
Decatur, Georgia, Yhdysvallat, 30033
- Novartis Investigative Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
- Novartis Investigative Site
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
- Novartis Investigative Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Novartis Investigative Site
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Yhdysvallat, 68198-5575
- Novartis Investigative Site
-
-
New York
-
Staten Island, New York, Yhdysvallat, 10314
- Novartis Investigative Site
-
-
Pennsylvania
-
Media, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19063
- Novartis Investigative Site
-
-
South Carolina
-
Greenwood, South Carolina, Yhdysvallat, 29646
- Novartis Investigative Site
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37212
- Novartis Investigative Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77090
- Novartis Investigative Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 45 vuotta (AIKUINEN)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Fragile X -oireyhtymää sairastavat potilaat, jotka ovat vähintään kohtalaisen sairaita kliinisen yleisvaikutelman vakavuuden perusteella vähintään 4 ja joilla on kelpoisuuspisteet ABC-C- ja IQ-testissä käynnillä 1
Poissulkemiskriteerit:
- Pitkälle edennyt, vaikea tai epävakaa sairaus, joka voi häiritä tutkimustulosten arviointia
- Syöpä viimeisen 5 vuoden aikana, muu kuin paikallinen ihosyöpä
- Nykyinen hoito useammalla kuin kahdella psykoaktiivisella lääkkeellä, epilepsialääkkeitä lukuun ottamatta
- Historia vakavasta itseään vahingoittavasta käytöksestä
Muita protokollan määrittelemiä sisällyttämis-/poissulkemiskriteerejä voidaan soveltaa
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: SATUNNAISTUNA
- Inventiomalli: RINNAKKAISET
- Naamiointi: NELINKERTAISTAA
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: 25 mg bid AFQ056
1 kapseli 25 mg ja 1 kapseli lumelääkettä annosta kohti
|
AFQ056 toimitettiin kovina gelatiinikapseleina, käytettiin 25 mg ja 100 mg suun kautta annettavia vahvuuksia, ulkonäöltään identtisiä
|
|
KOKEELLISTA: 50 mg bid AFQ056
2 25 mg kapselia per annos
|
AFQ056 toimitettiin kovina gelatiinikapseleina, käytettiin 25 mg ja 100 mg suun kautta annettavia vahvuuksia, ulkonäöltään identtisiä
|
|
KOKEELLISTA: 100 mg bid AFQ056
1 kapseli 100 mg ja 1 kapseli lumelääkettä annosta kohti
|
AFQ056 toimitettiin kovina gelatiinikapseleina, käytettiin 25 mg ja 100 mg suun kautta annettavia vahvuuksia, ulkonäöltään identtisiä
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Plasebo
2 plasebokapselia per annos
|
Tarjottiin lumelääkettä, joka oli ulkonäöltään identtinen aktiivisen lääkkeen kanssa
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos hauraan X-oireyhtymän käyttäytymisoireissa lähtötasosta käyttämällä poikkeavan käyttäytymisen tarkistuslistaa - Yhteisö (ABC-C) Kokonaispisteet Stratum I:ssä
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
ABC-C on 58 kohdan kyselylomake, jonka saman arvioijan olisi pitänyt täyttää mahdollisimman paljon.
Se koostuu viidestä ala-asteikosta (ärtyisyys, letargia/sosiaalinen vetäytyminen, stereotyyppinen käyttäytyminen, yliaktiivisuus ja sopimaton puhe) sekä kokonaispistemäärä, joka on 0-174 potilailla, jotka olivat täysin metyloituneita (FM)
|
12 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Fragile X -oireyhtymän (FXS) käyttäytymisoireiden muutos lähtötilanteesta käyttämällä Stratum II:n ABC-C kokonaispistemäärää
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
ABC-C on 58 kohdan kyselylomake, jonka saman arvioijan olisi pitänyt täyttää mahdollisimman paljon.
Se koostuu viidestä ala-asteikosta (ärtyneisyys, letargia/sosiaalinen vetäytyminen, stereotyyppinen käyttäytyminen, yliaktiivisuus ja sopimaton puhe).
Arvioidaan (ABC-C) kokonaispistemäärän vähenemistä 12 viikon hoidon jälkeen FXS-potilailla, joilla on osittain metyloitunut (PM) FMR1-geeni.
|
12 viikkoa
|
|
Fragile X:n oireiden globaali paraneminen CGI-I (Clinical Global Impression-Improvement) -asteikolla
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
CGI-I-pisteet vaihtelevat 1–7 (jossa 1 on "erittäin parantunut", 4 "ei muutosta" ja 7 on "erittäin huonompi")
|
12 viikkoa
|
|
Muutos lähtötasosta ärtyneisyydessä, letargiassa/sosiaalisessa vetäytymisessä, stereotyyppisessä käyttäytymisessä, yliaktiivisuudessa ja sopimattomassa puheessa arvioituna ABC-C-asteikon yksittäisillä alaasteikoilla
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
koostuu viidestä ala-asteikosta (ärtyneisyys, letargia/sosiaalinen vetäytyminen, stereotyyppinen käyttäytyminen, yliaktiivisuus ja sopimaton puhe) plus kokonaispistemäärä, joka on 0-174
|
12 viikkoa
|
|
Kliinisen vasteen saaneiden potilaiden osuus ABC-C-kokonaispisteissä
Aikaikkuna: 12 viikkoa
|
vaste määritellään vähintään 25 %:n alenemisena lähtötasosta ABC-CFX-kokonaispisteissä ja pistemääräksi 1 (erittäin parantunut) tai 2 (paljon parantunut) CGI-I-asteikolla viikolla 12
|
12 viikkoa
|
|
toistuvan käyttäytymisen paraneminen mitattuna RBS-R:n muutoksilla
Aikaikkuna: Viikko 12
|
Repetitive Behavior Scale - Revised (RBS-R) sisältää kuusi aluetta: rituaalinen käyttäytyminen, samanlaisuuskäyttäytyminen, stereotyyppinen käyttäytyminen, itseään vahingoittava käytös, pakkokäyttäytyminen ja rajoitetut intressit.
Negatiivinen muutos lähtötilanteesta osoittaa paranemista
|
Viikko 12
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Maanantai 1. marraskuuta 2010
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Torstai 1. elokuuta 2013
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Torstai 1. elokuuta 2013
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 2. joulukuuta 2010
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 2. joulukuuta 2010
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Perjantai 3. joulukuuta 2010
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Keskiviikko 23. joulukuuta 2020
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 15. joulukuuta 2020
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. maaliskuuta 2016
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Hermoston sairaudet
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Neurokäyttäytymisoireet
- Sairaus
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Geneettiset sairaudet, X-Linked
- Henkinen kehitysvammaisuus, X-Linked
- Henkinen vamma
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Kromosomihäiriöt
- Sukupuolikromosomihäiriöt
- Oireyhtymä
- Fragile X -syndrooma
Muut tutkimustunnusnumerot
- CAFQ056A2212
- 2009-013667-19 (EUDRACT_NUMBER)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .