Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheid en werkzaamheid van AFQ056 bij volwassen patiënten met het Fragile X-syndroom

15 december 2020 bijgewerkt door: Novartis Pharmaceuticals

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie met parallelle groepen om AFQ056 te evalueren bij volwassen patiënten met het Fragile X-syndroom

Deze Fase IIb-studie is opgezet om te beoordelen of 3 doses AFQ056 veilig en effectief zijn bij de behandeling van de gedragssymptomen van het Fragile X-syndroom.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

175

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • Ryde, New South Wales, Australië, 2112
        • Novartis Investigative Site
      • Waratah, New South Wales, Australië, 2298
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Caulfield, Victoria, Australië, 3161
        • Novartis Investigative Site
  • Canada
    • Ontario
      • Brampton, Ontario, Canada, L6Y 1M5
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Sherbrooke, Quebec, Canada, J1H 5N4
        • Novartis Investigative Site
  • Denemarken
      • Glostrup, Denemarken, 2600
        • Novartis Investigative Site
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland, 12200
        • Novartis Investigative Site
      • Mainz, Duitsland, 55131
        • Novartis Investigative Site
      • Tübingen, Duitsland, 72076
        • Novartis Investigative Site
      • Würzburg, Duitsland, 97070
        • Novartis Investigative Site
  • Frankrijk
      • Bron Cedex, Frankrijk, 69677
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Frankrijk, 75013
        • Novartis Investigative Site
  • Italië
    • GE
      • Genova, GE, Italië, 16147
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Italië, 00168
        • Novartis Investigative Site
  • Spanje
    • Andalucia
      • Málaga, Andalucia, Spanje, 29009
        • Novartis Investigative Site
    • Cataluña
      • Sant Cugat, Cataluña, Spanje, 08190
        • Novartis Investigative Site
  • Verenigd Koninkrijk
      • Edinburgh, Verenigd Koninkrijk, EH10 5HF
        • Novartis Investigative Site
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85006
        • Novartis Investigative Site
    • California
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • Novartis Investigative Site
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Verenigde Staten, 30033
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
        • Novartis Investigative Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Novartis Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Novartis Investigative Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Verenigde Staten, 68198-5575
        • Novartis Investigative Site
    • New York
      • Staten Island, New York, Verenigde Staten, 10314
        • Novartis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19063
        • Novartis Investigative Site
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, Verenigde Staten, 29646
        • Novartis Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37212
        • Novartis Investigative Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77090
        • Novartis Investigative Site
  • Zwitserland
      • Lausanne, Zwitserland
        • Novartis Investigative Site
      • Zurich, Zwitserland, 8091
        • Novartis Investigative Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 45 jaar (VOLWASSEN)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënten met het Fragile X-syndroom, die op zijn minst matig ziek zijn op basis van een Clinical Global Impression Severity-score van ten minste 4 en kwalificerende scores hebben op de ABC-C- en IQ-test bij Bezoek 1

Uitsluitingscriteria:

  • Gevorderde, ernstige of onstabiele ziekte die de evaluatie van de onderzoeksresultaten kan verstoren
  • Kanker in de afgelopen 5 jaar, anders dan gelokaliseerde huidkanker
  • Huidige behandeling met meer dan twee psychoactieve medicijnen, met uitzondering van anti-epileptica
  • Geschiedenis van ernstig zelfbeschadigend gedrag

Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: GERANDOMISEERD
  • Interventioneel model: PARALLEL
  • Masker: VERVIERVOUDIGEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: 25 mg bid AFQ056
1 capsule van 25 mg en 1 capsule placebo per inname
Geneesmiddel: AFQ056
AFQ056, werd geleverd als harde gelatinecapsules, orale doseringssterkten van 25 mg en 100 mg, identiek qua uiterlijk, werden gebruikt
EXPERIMENTEEL: 50 mg bid AFQ056
2 capsules van 25 mg per inname
Geneesmiddel: AFQ056
AFQ056, werd geleverd als harde gelatinecapsules, orale doseringssterkten van 25 mg en 100 mg, identiek qua uiterlijk, werden gebruikt
EXPERIMENTEEL: 100 mg bid AFQ056
1 capsule van 100 mg en 1 capsule placebo per inname
Geneesmiddel: AFQ056
AFQ056, werd geleverd als harde gelatinecapsules, orale doseringssterkten van 25 mg en 100 mg, identiek qua uiterlijk, werden gebruikt
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
2 capsules placebo per inname
Geneesmiddel: Placebo
Er werd placebo-medicatie verstrekt die qua uiterlijk identiek was aan actieve medicatie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline in gedragssymptomen van het Fragiele X-syndroom met behulp van de Afwijkende Gedragschecklist - Gemeenschap (ABC-C) Totaalscore in Stratum I
Tijdsspanne: 12 weken
De ABC-C is een vragenlijst met 58 items die zoveel mogelijk door dezelfde beoordelaar had moeten worden ingevuld. Het bestaat uit vijf subschalen (prikkelbaarheid, lethargie/sociale terugtrekking, stereotiep gedrag, hyperactiviteit en ongepaste spraak) plus de totale score die loopt van 0 tot 174 bij patiënten die volledig gemethyleerd waren (FM).
12 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline in gedragssymptomen van het Fragiele-X-syndroom (FXS) met behulp van de ABC-C-totaalscore in Stratum II
Tijdsspanne: 12 weken
De ABC-C is een vragenlijst met 58 items die zoveel mogelijk door dezelfde beoordelaar had moeten worden ingevuld. Het bestaat uit vijf subschalen (prikkelbaarheid, lusteloosheid/sociale terugtrekking, stereotiep gedrag, hyperactiviteit en ongepaste spraak). Beoordeling van de verlaging van de (ABC-C) totaalscore na 12 weken behandeling bij FXS-patiënten met gedeeltelijk gemethyleerd (PM) FMR1-gen.
12 weken
Globale verbetering van symptomen in Fragile X met behulp van de Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) schaal
Tijdsspanne: 12 weken
De CGI-I-score varieert van 1 tot 7 (waarbij 1 "zeer veel verbeterd" is, 4 "geen verandering" is en 7 "zeer veel slechter")
12 weken
Verandering ten opzichte van baseline in prikkelbaarheid, lethargie/sociale terugtrekking, stereotiep gedrag, hyperactiviteit en ongepaste spraak beoordeeld door de individuele subschalen van de ABC-C-schaal
Tijdsspanne: 12 weken
bestaat uit vijf subschalen (prikkelbaarheid, lusteloosheid/sociale terugtrekking, stereotiep gedrag, hyperactiviteit en ongepaste spraak) plus de totaalscore die loopt van 0 tot 174
12 weken
Het aandeel patiënten met klinische respons in de ABC-C-totaalscore
Tijdsspanne: 12 weken
respons wordt gedefinieerd als een vermindering van ten minste 25% ten opzichte van de uitgangswaarde in de ABC-CFX-totaalscore en een score van 1 (zeer veel verbeterd) of 2 (veel verbeterd) op de CGI-I-schaal in week 12
12 weken
verbetering van repetitief gedrag zoals gemeten door veranderingen in de RBS-R
Tijdsspanne: Week 12
De Repetitive Behavior Scale - Revised (RBS-R) omvat zes domeinen: ritueel gedrag, gelijkheidsgedrag, stereotiep gedrag, zelfbeschadigend gedrag, dwangmatig gedrag en beperkte interesses. Een negatieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde duidt op verbetering
Week 12

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 november 2010

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

1 augustus 2013

Studie voltooiing (WERKELIJK)

1 augustus 2013

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

2 december 2010

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

2 december 2010

Eerst geplaatst (SCHATTING)

3 december 2010

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

23 december 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

15 december 2020

Laatst geverifieerd

1 maart 2016

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CAFQ056A2212
  • 2009-013667-19 (EUDRACT_NUMBER)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Fragile X-syndroom

Klinische onderzoeken op AFQ056

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Russia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren