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脆弱X症候群の成人患者におけるAFQ056の安全性と有効性

2020年12月15日 更新者：Novartis Pharmaceuticals

脆弱X症候群の成人患者におけるAFQ056を評価するための無作為化二重盲検プラセボ対照並行群間試験

この第 IIb 相試験は、脆弱 X 症候群の行動症状の治療において、AFQ056 の 3 回投与が安全かつ有効であるかどうかを評価するために設計されています。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

175

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、アメリカ、85006
        • Novartis Investigative Site
    • California
      • Sacramento、California、アメリカ、95817
        • Novartis Investigative Site
    • Georgia
      • Decatur、Georgia、アメリカ、30033
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60612
        • Novartis Investigative Site
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
        • Novartis Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • Novartis Investigative Site
    • Nebraska
      • Omaha、Nebraska、アメリカ、68198-5575
        • Novartis Investigative Site
    • New York
      • Staten Island、New York、アメリカ、10314
        • Novartis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Media、Pennsylvania、アメリカ、19063
        • Novartis Investigative Site
    • South Carolina
      • Greenwood、South Carolina、アメリカ、29646
        • Novartis Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、アメリカ、37212
        • Novartis Investigative Site
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77090
        • Novartis Investigative Site
  • イギリス
      • Edinburgh、イギリス、EH10 5HF
        • Novartis Investigative Site
  • イタリア
    • GE
      • Genova、GE、イタリア、16147
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma、RM、イタリア、00168
        • Novartis Investigative Site
  • オーストラリア
    • New South Wales
      • Ryde、New South Wales、オーストラリア、2112
        • Novartis Investigative Site
      • Waratah、New South Wales、オーストラリア、2298
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Caulfield、Victoria、オーストラリア、3161
        • Novartis Investigative Site
  • カナダ
    • Ontario
      • Brampton、Ontario、カナダ、L6Y 1M5
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Sherbrooke、Quebec、カナダ、J1H 5N4
        • Novartis Investigative Site
  • スイス
      • Lausanne、スイス
        • Novartis Investigative Site
      • Zurich、スイス、8091
        • Novartis Investigative Site
  • スペイン
    • Andalucia
      • Málaga、Andalucia、スペイン、29009
        • Novartis Investigative Site
    • Cataluña
      • Sant Cugat、Cataluña、スペイン、08190
        • Novartis Investigative Site
  • デンマーク
      • Glostrup、デンマーク、2600
        • Novartis Investigative Site
  • ドイツ
      • Berlin、ドイツ、12200
        • Novartis Investigative Site
      • Mainz、ドイツ、55131
        • Novartis Investigative Site
      • Tübingen、ドイツ、72076
        • Novartis Investigative Site
      • Würzburg、ドイツ、97070
        • Novartis Investigative Site
  • フランス
      • Bron Cedex、フランス、69677
        • Novartis Investigative Site
      • Paris、フランス、75013
        • Novartis Investigative Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年～45年 (アダルト)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • -脆弱X症候群の患者で、少なくとも4のClinical Global Impression Severityスコアに基づいて少なくとも中等度の病気であり、訪問1でABC-CおよびIQテストで適格なスコアを持っている

除外基準:

  • -研究結果の評価を妨げる可能性のある進行性、重度または不安定な疾患
  • 限局性皮膚がん以外の過去5年以内のがん
  • -抗てんかん薬を除く、2つ以上の向精神薬による現在の治療
  • 重度の自傷行為の履歴

他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：平行
  • マスキング：四重

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：25 mg 入札 AFQ056
1 回の摂取につき 25 mg の 1 カプセルとプラセボの 1 カプセル
薬：AFQ056
AFQ056 はハード ゼラチン カプセルとして提供され、25 mg および 100 mg の経口投与量の強度があり、外観が同じでした。
実験的：50 mg 入札 AFQ056
1 回の摂取につき 25 mg の 2 カプセル
薬：AFQ056
AFQ056 はハード ゼラチン カプセルとして提供され、25 mg および 100 mg の経口投与量の強度があり、外観が同じでした。
実験的：100 mg 入札 AFQ056
1 回の摂取につき 100 mg の 1 カプセルとプラセボの 1 カプセル
薬：AFQ056
AFQ056 はハード ゼラチン カプセルとして提供され、25 mg および 100 mg の経口投与量の強度があり、外観が同じでした。
PLACEBO_COMPARATOR：プラセボ
1 回の摂取につき 2 カプセルのプラセボ
薬：プラセボ
実薬と外観が同一のプラセボ薬が提供されました

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
異常行動チェックリストを使用した脆弱X症候群の行動症状のベースラインからの変化 - コミュニティ（ABC-C）層Iの合計スコア
時間枠：12週間
ABC-C は 58 項目のアンケートで、できるだけ同じ評価者が回答する必要があります。 これは、5 つのサブスケール (過敏性、無気力/社会的引きこもり、常同行動、多動性および不適切な発言) と、完全にメチル化された患者 (FM) で 0 から 174 にランク付けされる合計スコアで構成されます。
12週間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Stratum II の ABC-C Total スコアを使用した、脆弱 X 症候群 (FXS) の行動症状のベースラインからの変化
時間枠：12週間
ABC-C は 58 項目のアンケートで、できるだけ同じ評価者が回答する必要があります。 5 つのサブスケール (過敏性、無気力/社会的引きこもり、常同行動、多動性、不適切な発言) で構成されます。 部分的にメチル化された (PM) FMR1 遺伝子を持つ FXS 患者における 12 週間の治療後の (ABC-C) 合計スコアの減少の評価。
12週間
Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) スケールを使用した脆弱 X の症状の全体的な改善
時間枠：12週間
CGI-I スコアの範囲は 1 から 7 です (1 は「非常に改善された」、4 は「変化なし」、7 は「非常に悪い」です)。
12週間
ABC-Cスケールの個々のサブスケールによって評価される、過敏性、無気力/社会的引きこもり、常同行動、多動性、および不適切な発話のベースラインからの変化
時間枠：12週間
5 つのサブスケール (過敏性、無気力/社会的引きこもり、常同行動、多動性、不適切な発言) と、0 から 174 までの合計スコアで構成されます。
12週間
ABC-C 合計スコアで臨床反応を示した患者の割合
時間枠：12週間
反応は、ABC-CFX 合計スコアがベースラインから少なくとも 25% 減少し、12 週目に CGI-I スケールでスコア 1 (非常に改善) または 2 (非常に改善) と定義されます。
12週間
RBS-Rの変化によって測定される反復行動の改善
時間枠：第12週
反復行動尺度 - 改訂版 (RBS-R) には、儀式的行動、同一性行動、常同行動、自傷行為、強迫的行動、制限された興味の 6 つの領域が含まれます。 ベースラインからのマイナスの変化は改善を示します
第12週

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Novartis Pharmaceuticals

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2010年11月1日

一次修了 (実際)

2013年8月1日

研究の完了 (実際)

2013年8月1日

試験登録日

最初に提出

2010年12月2日

QC基準を満たした最初の提出物

2010年12月2日

最初の投稿 (見積もり)

2010年12月3日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2020年12月23日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2020年12月15日

最終確認日

2016年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • CAFQ056A2212
  • 2009-013667-19 (EUDRACT_NUMBER)

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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