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Sicurezza ed efficacia di AFQ056 in pazienti adulti con sindrome dell'X fragile

15 dicembre 2020 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli per valutare l'AFQ056 in pazienti adulti con sindrome dell'X fragile

Questo studio di fase IIb è progettato per valutare se 3 dosi di AFQ056 sono sicure ed efficaci nel trattamento dei sintomi comportamentali della sindrome dell'X fragile.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

175

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Ryde, New South Wales, Australia, 2112
        • Novartis Investigative Site
      • Waratah, New South Wales, Australia, 2298
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Caulfield, Victoria, Australia, 3161
        • Novartis Investigative Site
  • Canada
    • Ontario
      • Brampton, Ontario, Canada, L6Y 1M5
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Sherbrooke, Quebec, Canada, J1H 5N4
        • Novartis Investigative Site
  • Danimarca
      • Glostrup, Danimarca, 2600
        • Novartis Investigative Site
  • Francia
      • Bron Cedex, Francia, 69677
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Francia, 75013
        • Novartis Investigative Site
  • Germania
      • Berlin, Germania, 12200
        • Novartis Investigative Site
      • Mainz, Germania, 55131
        • Novartis Investigative Site
      • Tübingen, Germania, 72076
        • Novartis Investigative Site
      • Würzburg, Germania, 97070
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
    • GE
      • Genova, GE, Italia, 16147
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma, RM, Italia, 00168
        • Novartis Investigative Site
  • Regno Unito
      • Edinburgh, Regno Unito, EH10 5HF
        • Novartis Investigative Site
  • Spagna
    • Andalucia
      • Málaga, Andalucia, Spagna, 29009
        • Novartis Investigative Site
    • Cataluña
      • Sant Cugat, Cataluña, Spagna, 08190
        • Novartis Investigative Site
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85006
        • Novartis Investigative Site
    • California
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • Novartis Investigative Site
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Stati Uniti, 30033
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Novartis Investigative Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Novartis Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Novartis Investigative Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68198-5575
        • Novartis Investigative Site
    • New York
      • Staten Island, New York, Stati Uniti, 10314
        • Novartis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Stati Uniti, 19063
        • Novartis Investigative Site
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, Stati Uniti, 29646
        • Novartis Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37212
        • Novartis Investigative Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77090
        • Novartis Investigative Site
  • Svizzera
      • Lausanne, Svizzera
        • Novartis Investigative Site
      • Zurich, Svizzera, 8091
        • Novartis Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 45 anni (ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti con Sindrome dell'X Fragile, che sono almeno moderatamente malati sulla base di un punteggio Clinical Global Impression Severity di almeno 4 e hanno punteggi qualificanti sul test ABC-C e QI alla Visita 1

Criteri di esclusione:

  • - Malattia avanzata, grave o instabile che possa interferire con le valutazioni dei risultati dello studio
  • Cancro negli ultimi 5 anni, diverso dal cancro della pelle localizzato
  • Trattamento in corso con più di due farmaci psicoattivi, esclusi gli antiepilettici
  • Storia di grave comportamento autolesionistico

Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: QUADRUPLICARE

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: 25 mg bid AFQ056
1 capsula da 25 mg e 1 capsula di placebo per assunzione
Droga: AFQ056
AFQ056, è stato fornito sotto forma di capsule di gelatina dura, sono stati utilizzati dosaggi orali da 25 mg e 100 mg, identici nell'aspetto
SPERIMENTALE: 50 mg bid AFQ056
2 capsule da 25 mg per assunzione
Droga: AFQ056
AFQ056, è stato fornito sotto forma di capsule di gelatina dura, sono stati utilizzati dosaggi orali da 25 mg e 100 mg, identici nell'aspetto
SPERIMENTALE: 100 mg bid AFQ056
1 capsula da 100 mg e 1 capsula di placebo per assunzione
Droga: AFQ056
AFQ056, è stato fornito sotto forma di capsule di gelatina dura, sono stati utilizzati dosaggi orali da 25 mg e 100 mg, identici nell'aspetto
PLACEBO_COMPARATORE: Placebo
2 capsule di placebo per assunzione
Droga: Placebo
È stato fornito un farmaco placebo identico nell'aspetto al farmaco attivo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale dei sintomi comportamentali della sindrome dell'X fragile utilizzando la lista di controllo del comportamento aberrante - Comunità (ABC-C) Punteggio totale in Stratum I
Lasso di tempo: 12 settimane
L'ABC-C è un questionario di 58 voci che avrebbe dovuto essere completato il più possibile dallo stesso valutatore. Comprende cinque sottoscale (irritabilità, letargia/ritiro sociale, comportamento stereotipato, iperattività e linguaggio inappropriato) più il punteggio totale che va da 0 a 174 nei pazienti che erano completamente metilati (FM)
12 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale dei sintomi comportamentali della sindrome dell'X fragile (FXS) utilizzando il punteggio totale ABC-C in Stratum II
Lasso di tempo: 12 settimane
L'ABC-C è un questionario di 58 voci che avrebbe dovuto essere completato il più possibile dallo stesso valutatore. Comprende cinque sottoscale (irritabilità, letargia/ritiro sociale, comportamento stereotipato, iperattività e linguaggio inappropriato). Valutazione della riduzione del punteggio totale (ABC-C) dopo 12 settimane di trattamento in pazienti affetti da FXS con gene FMR1 parzialmente metilato (PM).
12 settimane
Miglioramento globale dei sintomi nell'X fragile utilizzando la scala Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I).
Lasso di tempo: 12 settimane
Il punteggio CGI-I va da 1 a 7 (con 1 "molto migliorato", 4 "nessun cambiamento" e 7 "molto peggio")
12 settimane
Variazione rispetto al basale di irritabilità, letargia/ritiro sociale, comportamento stereotipato, iperattività e linguaggio inappropriato valutati dalle singole sottoscale della scala ABC-C
Lasso di tempo: 12 settimane
composto da cinque sottoscale (irritabilità, letargia/ritiro sociale, comportamento stereotipato, iperattività e linguaggio inappropriato) più il punteggio totale che va da 0 a 174
12 settimane
La proporzione di pazienti con risposta clinica nel punteggio totale ABC-C
Lasso di tempo: 12 settimane
la risposta è definita come una riduzione di almeno il 25% rispetto al basale nel punteggio totale ABC-CFX e un punteggio di 1 (molto migliorato) o 2 (molto migliorato) sulla scala CGI-I alla settimana 12
12 settimane
miglioramento del comportamento ripetitivo misurato dai cambiamenti nella RBS-R
Lasso di tempo: Settimana 12
La Repetitive Behavior Scale - Revised (RBS-R) include sei domini: comportamento rituale, comportamento uguale, comportamento stereotipato, comportamento autolesionistico, comportamento compulsivo e interessi ristretti. Una variazione negativa rispetto al basale indica un miglioramento
Settimana 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 novembre 2010

Completamento primario (EFFETTIVO)

1 agosto 2013

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

1 agosto 2013

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

2 dicembre 2010

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 dicembre 2010

Primo Inserito (STIMA)

3 dicembre 2010

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

23 dicembre 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 dicembre 2020

Ultimo verificato

1 marzo 2016

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CAFQ056A2212
  • 2009-013667-19 (EUDRACT_NUMBER)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Sindrome dell'X fragile

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