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AFQ056 在成年脆性 X 综合征患者中的安全性和有效性

2020年12月15日 更新者：Novartis Pharmaceuticals

评估 AFQ056 在成年脆性 X 综合征患者中的随机、双盲、安慰剂对照、平行组研究

这项 IIb 期研究旨在评估 3 剂 AFQ056 是否安全有效地治疗脆性 X 综合征的行为症状。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

175

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 丹麦
      • Glostrup、丹麦、2600
        • Novartis Investigative Site
  • 加拿大
    • Ontario
      • Brampton、Ontario、加拿大、L6Y 1M5
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Sherbrooke、Quebec、加拿大、J1H 5N4
        • Novartis Investigative Site
  • 德国
      • Berlin、德国、12200
        • Novartis Investigative Site
      • Mainz、德国、55131
        • Novartis Investigative Site
      • Tübingen、德国、72076
        • Novartis Investigative Site
      • Würzburg、德国、97070
        • Novartis Investigative Site
  • 意大利
    • GE
      • Genova、GE、意大利、16147
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma、RM、意大利、00168
        • Novartis Investigative Site
  • 法国
      • Bron Cedex、法国、69677
        • Novartis Investigative Site
      • Paris、法国、75013
        • Novartis Investigative Site
  • 澳大利亚
    • New South Wales
      • Ryde、New South Wales、澳大利亚、2112
        • Novartis Investigative Site
      • Waratah、New South Wales、澳大利亚、2298
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Caulfield、Victoria、澳大利亚、3161
        • Novartis Investigative Site
  • 瑞士
      • Lausanne、瑞士
        • Novartis Investigative Site
      • Zurich、瑞士、8091
        • Novartis Investigative Site
  • 美国
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、美国、85006
        • Novartis Investigative Site
    • California
      • Sacramento、California、美国、95817
        • Novartis Investigative Site
    • Georgia
      • Decatur、Georgia、美国、30033
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60612
        • Novartis Investigative Site
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、美国、46202
        • Novartis Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02115
        • Novartis Investigative Site
    • Nebraska
      • Omaha、Nebraska、美国、68198-5575
        • Novartis Investigative Site
    • New York
      • Staten Island、New York、美国、10314
        • Novartis Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Media、Pennsylvania、美国、19063
        • Novartis Investigative Site
    • South Carolina
      • Greenwood、South Carolina、美国、29646
        • Novartis Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、美国、37212
        • Novartis Investigative Site
    • Texas
      • Houston、Texas、美国、77090
        • Novartis Investigative Site
  • 英国
      • Edinburgh、英国、EH10 5HF
        • Novartis Investigative Site
  • 西班牙
    • Andalucia
      • Málaga、Andalucia、西班牙、29009
        • Novartis Investigative Site
    • Cataluña
      • Sant Cugat、Cataluña、西班牙、08190
        • Novartis Investigative Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 至 45年 (成人)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 脆性 X 综合征患者，根据至少 4 的临床总体印象严重程度评分至少患有中度疾病，并且在第 1 次就诊时在 ABC-C 和 IQ 测试中具有合格分数

排除标准：

  • 可能干扰研究结果评估的晚期、严重或不稳定的疾病
  • 过去 5 年内的癌症，局部皮肤癌除外
  • 目前正在接受两种以上的精神药物治疗，不包括抗癫痫药
  • 严重自伤行为史

其他协议定义的包含/排除标准可能适用

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：平行线
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：25 毫克 bid AFQ056
每次摄入 1 粒 25 毫克胶囊和 1 粒安慰剂胶囊
药品：AFQ056
AFQ056，以硬明胶胶囊形式提供，25mg 和 100mg 口服剂量强度，使用外观相同
实验性的：50 毫克 bid AFQ056
每次摄入 2 粒 25 毫克的胶囊
药品：AFQ056
AFQ056，以硬明胶胶囊形式提供，25mg 和 100mg 口服剂量强度，使用外观相同
实验性的：100 毫克 bid AFQ056
每次摄入 1 粒 100 毫克胶囊和 1 粒安慰剂胶囊
药品：AFQ056
AFQ056，以硬明胶胶囊形式提供，25mg 和 100mg 口服剂量强度，使用外观相同
PLACEBO_COMPARATOR：安慰剂
每次摄入 2 粒安慰剂胶囊
药品：安慰剂
提供外观与活性药物相同的安慰剂药物

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
使用异常行为检查表 - 社区 (ABC-C) I 层总分的脆性 X 综合征行为症状相对于基线的变化
大体时间：12周
ABC-C 是一个包含 58 个项目的问卷，应该由同一个评分者尽可能多地完成。 它由五个分量表（烦躁、嗜睡/社交退缩、刻板行为、多动和不恰当的言语）加上总分组成，在完全甲基化 (FM) 的患者中排名从 0 到 174
12周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
使用 Stratum II 中的 ABC-C 总分，脆性 X 综合征 (FXS) 的行为症状相对于基线的变化
大体时间：12周
ABC-C 是一个包含 58 个项目的问卷，应该由同一个评分者尽可能多地完成。 它由五个分量表组成（烦躁、嗜睡/社交退缩、刻板行为、多动和不恰当的言语）。 评估具有部分甲基化 (PM) FMR1 基因的 FXS 患者治疗 12 周后 (ABC-C) 总分的降低。
12周
使用临床整体印象改善 (CGI-I) 量表全面改善脆性 X 症状
大体时间：12周
CGI-I 评分范围从 1 到 7（1 表示“有很大改善”，4 表示“没有变化”，7 表示“非常差”）
12周
由 ABC-C 量表的各个分量表评估的易怒、嗜睡/社交退缩、刻板行为、多动和不当言语相对于基线的变化
大体时间：12周
由五个分量表（烦躁、嗜睡/社交退缩、刻板行为、多动和不恰当的言语）加上从 0 到 174 的总分组成
12周
ABC-C总分中有临床反应的患者比例
大体时间：12周
响应定义为 ABC-CFX 总分从基线至少减少 25%，并且在第 12 周时 CGI-I 量表得分为 1（非常好）或 2（大大改善）
12周
通过 RBS-R 的变化衡量重复行为的改善
大体时间：第 12 周
重复行为量表 - 修订版 (RBS-R) 包括六个领域：仪式行为、千篇一律行为、刻板行为、自残行为、强迫行为和受限兴趣。 基线的负变化表示改善
第 12 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Novartis Pharmaceuticals

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2010年11月1日

初级完成 (实际的)

2013年8月1日

研究完成 (实际的)

2013年8月1日

研究注册日期

首次提交

2010年12月2日

首先提交符合 QC 标准的

2010年12月2日

首次发布 (估计)

2010年12月3日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2020年12月23日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2020年12月15日

最后验证

2016年3月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • CAFQ056A2212
  • 2009-013667-19 (EUDRACT_NUMBER 个)

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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