Безопасность и эффективность AFQ056 у взрослых пациентов с синдромом ломкой Х-хромосомы
15 декабря 2020 г. обновлено: Novartis Pharmaceuticals
Рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование в параллельных группах для оценки AFQ056 у взрослых пациентов с синдромом ломкой Х-хромосомы
Это исследование фазы IIb предназначено для оценки того, являются ли 3 дозы AFQ056 безопасными и эффективными для лечения поведенческих симптомов синдрома ломкой Х-хромосомы.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
175
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
New South Wales
-
Ryde, New South Wales, Австралия, 2112
- Novartis Investigative Site
-
Waratah, New South Wales, Австралия, 2298
- Novartis Investigative Site
-
-
Victoria
-
Caulfield, Victoria, Австралия, 3161
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Berlin, Германия, 12200
- Novartis Investigative Site
-
Mainz, Германия, 55131
- Novartis Investigative Site
-
Tübingen, Германия, 72076
- Novartis Investigative Site
-
Würzburg, Германия, 97070
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Glostrup, Дания, 2600
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Andalucia
-
Málaga, Andalucia, Испания, 29009
- Novartis Investigative Site
-
-
Cataluña
-
Sant Cugat, Cataluña, Испания, 08190
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
GE
-
Genova, GE, Италия, 16147
- Novartis Investigative Site
-
-
RM
-
Roma, RM, Италия, 00168
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Ontario
-
Brampton, Ontario, Канада, L6Y 1M5
- Novartis Investigative Site
-
-
Quebec
-
Sherbrooke, Quebec, Канада, J1H 5N4
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Edinburgh, Соединенное Королевство, EH10 5HF
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85006
- Novartis Investigative Site
-
-
California
-
Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
- Novartis Investigative Site
-
-
Georgia
-
Decatur, Georgia, Соединенные Штаты, 30033
- Novartis Investigative Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
- Novartis Investigative Site
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
- Novartis Investigative Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
- Novartis Investigative Site
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Соединенные Штаты, 68198-5575
- Novartis Investigative Site
-
-
New York
-
Staten Island, New York, Соединенные Штаты, 10314
- Novartis Investigative Site
-
-
Pennsylvania
-
Media, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19063
- Novartis Investigative Site
-
-
South Carolina
-
Greenwood, South Carolina, Соединенные Штаты, 29646
- Novartis Investigative Site
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37212
- Novartis Investigative Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77090
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Bron Cedex, Франция, 69677
- Novartis Investigative Site
-
Paris, Франция, 75013
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Lausanne, Швейцария
- Novartis Investigative Site
-
Zurich, Швейцария, 8091
- Novartis Investigative Site
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 18 лет до 45 лет (ВЗРОСЛЫЙ)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Пациенты с синдромом ломкой Х-хромосомы, которые имеют по крайней мере умеренное заболевание на основании оценки серьезности общего клинического впечатления не менее 4 и имеют квалификационные баллы по тестам ABC-C и IQ на визите 1.
Критерий исключения:
- Прогрессирующее, тяжелое или нестабильное заболевание, которое может помешать оценке результатов исследования.
- Рак в течение последних 5 лет, кроме локализованного рака кожи
- Текущее лечение более чем двумя психоактивными препаратами, за исключением противоэпилептических средств.
- История тяжелого самоповреждающего поведения
Могут применяться другие определенные протоколом критерии включения/исключения.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: УХОД
- Распределение: РАНДОМИЗИРОВАННЫЙ
- Интервенционная модель: ПАРАЛЛЕЛЬ
- Маскировка: ЧЕТЫРЕХМЕСТНЫЙ
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: 25 мг два раза в день AFQ056
1 капсула 25 мг и 1 капсула плацебо на прием
|
AFQ056 поставлялся в виде твердых желатиновых капсул, использовались пероральные дозировки 25 мг и 100 мг, идентичные по внешнему виду.
|
|
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: 50 мг два раза в день AFQ056
2 капсулы по 25 мг на прием
|
AFQ056 поставлялся в виде твердых желатиновых капсул, использовались пероральные дозировки 25 мг и 100 мг, идентичные по внешнему виду.
|
|
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: 100 мг два раза в день AFQ056
1 капсула 100 мг и 1 капсула плацебо на прием
|
AFQ056 поставлялся в виде твердых желатиновых капсул, использовались пероральные дозировки 25 мг и 100 мг, идентичные по внешнему виду.
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Плацебо
2 капсулы плацебо на прием
|
Было предоставлено плацебо-лекарство, внешне идентичное активному лекарству.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение поведенческих симптомов синдрома ломкой Х-хромосомы по сравнению с исходным уровнем с использованием Контрольного списка аберрантного поведения - сообщество (ABC-C) Общий балл в страте I
Временное ограничение: 12 недель
|
ABC-C представляет собой анкету из 58 пунктов, которая должна быть максимально заполнена одним и тем же оценщиком.
Он состоит из пяти субшкал (раздражительность, вялость/социальная изоляция, стереотипное поведение, гиперактивность и неадекватная речь) плюс общий балл, который оценивается от 0 до 174 у пациентов с полным метилированием (FM).
|
12 недель
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение поведенческих симптомов синдрома ломкой Х-хромосомы (FXS) по сравнению с исходным уровнем с использованием общего балла ABC-C в страте II
Временное ограничение: 12 недель
|
ABC-C представляет собой анкету из 58 пунктов, которая должна быть максимально заполнена одним и тем же оценщиком.
Он состоит из пяти подшкал (раздражительность, вялость/социальная изоляция, стереотипное поведение, гиперактивность и неуместная речь).
Оценка снижения общего балла (ABC-C) после 12 недель лечения у пациентов с FXS с частично метилированным (PM) геном FMR1.
|
12 недель
|
|
Общее улучшение симптомов при Fragile X с использованием шкалы Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I)
Временное ограничение: 12 недель
|
Оценка CGI-I варьируется от 1 до 7 (где 1 означает «очень сильное улучшение», 4 — «без изменений» и 7 — «намного хуже»)
|
12 недель
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем раздражительности, вялости/социальной замкнутости, стереотипного поведения, гиперактивности и неадекватной речи, оцениваемой по отдельным подшкалам шкалы ABC-C
Временное ограничение: 12 недель
|
состоит из пяти подшкал (раздражительность, вялость/социальная изоляция, стереотипное поведение, гиперактивность и неуместная речь) плюс общий балл, который оценивается от 0 до 174.
|
12 недель
|
|
Доля пациентов с клиническим ответом в общем балле ABC-C
Временное ограничение: 12 недель
|
ответ определяется как снижение общего балла ABC-CFX не менее чем на 25% от исходного уровня и оценка 1 (значительное улучшение) или 2 (значительное улучшение) по шкале CGI-I на 12-й неделе.
|
12 недель
|
|
улучшение повторяющегося поведения, измеряемое изменениями в RBS-R
Временное ограничение: Неделя 12
|
Шкала повторяющегося поведения - пересмотренная (RBS-R) включает шесть доменов: ритуальное поведение, одинаковое поведение, стереотипное поведение, самоповреждающее поведение, компульсивное поведение и ограниченные интересы.
Отрицательное изменение по сравнению с исходным уровнем указывает на улучшение
|
Неделя 12
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 ноября 2010 г.
Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
1 августа 2013 г.
Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
1 августа 2013 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
2 декабря 2010 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
2 декабря 2010 г.
Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)
3 декабря 2010 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
23 декабря 2020 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
15 декабря 2020 г.
Последняя проверка
1 марта 2016 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Патологические процессы
- Заболевания нервной системы
- Неврологические проявления
- Нейроповеденческие проявления
- Болезнь
- Врожденные аномалии
- Генетические заболевания, врожденные
- Генетические заболевания, сцепленные с Х-хромосомой
- Умственная отсталость, Х-сцепленный
- Интеллектуальная недееспособность
- Наследственные дегенеративные заболевания, нервная система
- Хромосомные нарушения
- Нарушения половых хромосом
- Синдром
- Синдром ломкой Х-хромосомы
Другие идентификационные номера исследования
- CAFQ056A2212
- 2009-013667-19 (EUDRACT_NUMBER)
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .