Segurança e eficácia do AFQ056 em pacientes adultos com síndrome do X frágil
15 de dezembro de 2020 atualizado por: Novartis Pharmaceuticals
Um estudo de grupo paralelo, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar o AFQ056 em pacientes adultos com síndrome do X frágil
Este estudo de Fase IIb foi desenvolvido para avaliar se 3 doses de AFQ056 são seguras e eficazes no tratamento dos sintomas comportamentais da Síndrome do X Frágil.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
175
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Berlin, Alemanha, 12200
- Novartis Investigative Site
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Mainz, Alemanha, 55131
- Novartis Investigative Site
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Tübingen, Alemanha, 72076
- Novartis Investigative Site
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Würzburg, Alemanha, 97070
- Novartis Investigative Site
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New South Wales
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Ryde, New South Wales, Austrália, 2112
- Novartis Investigative Site
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Waratah, New South Wales, Austrália, 2298
- Novartis Investigative Site
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Victoria
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Caulfield, Victoria, Austrália, 3161
- Novartis Investigative Site
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Ontario
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Brampton, Ontario, Canadá, L6Y 1M5
- Novartis Investigative Site
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Quebec
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Sherbrooke, Quebec, Canadá, J1H 5N4
- Novartis Investigative Site
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Glostrup, Dinamarca, 2600
- Novartis Investigative Site
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Andalucia
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Málaga, Andalucia, Espanha, 29009
- Novartis Investigative Site
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Cataluña
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Sant Cugat, Cataluña, Espanha, 08190
- Novartis Investigative Site
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85006
- Novartis Investigative Site
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California
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- Novartis Investigative Site
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Georgia
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Decatur, Georgia, Estados Unidos, 30033
- Novartis Investigative Site
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- Novartis Investigative Site
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Novartis Investigative Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Novartis Investigative Site
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198-5575
- Novartis Investigative Site
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New York
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Staten Island, New York, Estados Unidos, 10314
- Novartis Investigative Site
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Pennsylvania
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Media, Pennsylvania, Estados Unidos, 19063
- Novartis Investigative Site
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South Carolina
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Greenwood, South Carolina, Estados Unidos, 29646
- Novartis Investigative Site
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37212
- Novartis Investigative Site
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77090
- Novartis Investigative Site
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Bron Cedex, França, 69677
- Novartis Investigative Site
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Paris, França, 75013
- Novartis Investigative Site
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GE
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Genova, GE, Itália, 16147
- Novartis Investigative Site
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RM
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Roma, RM, Itália, 00168
- Novartis Investigative Site
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Edinburgh, Reino Unido, EH10 5HF
- Novartis Investigative Site
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Lausanne, Suíça
- Novartis Investigative Site
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Zurich, Suíça, 8091
- Novartis Investigative Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 45 anos (ADULTO)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes com Síndrome do X Frágil, que estão pelo menos moderadamente doentes com base em uma pontuação de Gravidade da Impressão Clínica Global de pelo menos 4 e têm pontuações qualificadas no teste ABC-C e QI na Visita 1
Critério de exclusão:
- Doença avançada, grave ou instável que pode interferir nas avaliações dos resultados do estudo
- Câncer nos últimos 5 anos, exceto câncer de pele localizado
- Tratamento atual com mais de dois medicamentos psicoativos, excluindo antiepilépticos
- Histórico de comportamento autolesivo grave
Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: RANDOMIZADO
- Modelo Intervencional: PARALELO
- Mascaramento: QUADRUPLICAR
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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EXPERIMENTAL: Oferta de 25 mg AFQ056
1 cápsula de 25 mg e 1 cápsula de placebo por ingestão
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AFQ056, foi fornecido como cápsulas de gelatina dura, 25 mg e 100 mg de dosagem oral, idênticas em aparência foram usadas
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EXPERIMENTAL: Oferta de 50 mg AFQ056
2 cápsulas de 25 mg por tomada
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AFQ056, foi fornecido como cápsulas de gelatina dura, 25 mg e 100 mg de dosagem oral, idênticas em aparência foram usadas
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EXPERIMENTAL: Oferta de 100 mg AFQ056
1 cápsula de 100 mg e 1 cápsula de placebo por ingestão
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AFQ056, foi fornecido como cápsulas de gelatina dura, 25 mg e 100 mg de dosagem oral, idênticas em aparência foram usadas
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PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
2 cápsulas de placebo por ingestão
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Medicação placebo idêntica em aparência à medicação ativa foi fornecida
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança da linha de base nos sintomas comportamentais da Síndrome do X Frágil usando a Lista de Verificação de Comportamento Aberrante - Comunidade (ABC-C) Pontuação total no Estrato I
Prazo: 12 semanas
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O ABC-C é um questionário de 58 itens que deve ser preenchido o máximo possível pelo mesmo avaliador.
É composto por cinco subescalas (irritabilidade, letargia/retraimento social, comportamento estereotipado, hiperatividade e fala inadequada) mais a pontuação total que varia de 0 a 174 em pacientes totalmente metilados (FM)
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12 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança da linha de base nos sintomas comportamentais da Síndrome do X Frágil (FXS) usando a pontuação Total ABC-C no Estrato II
Prazo: 12 semanas
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O ABC-C é um questionário de 58 itens que deve ser preenchido o máximo possível pelo mesmo avaliador.
É composto por cinco subescalas (irritabilidade, letargia/retraimento social, comportamento estereotipado, hiperatividade e fala inadequada).
Avaliação da redução no escore total (ABC-C) após 12 semanas de tratamento em pacientes com FXS com gene FMR1 parcialmente metilado (PM).
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12 semanas
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Melhoria global dos sintomas no X Frágil usando a escala Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I)
Prazo: 12 semanas
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A pontuação CGI-I varia de 1 a 7 (com 1 sendo "muito melhor", 4 sendo "sem mudança" a 7 sendo "muito pior")
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12 semanas
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Mudança da linha de base em irritabilidade, letargia/retraimento social, comportamento estereotipado, hiperatividade e fala inadequada avaliada pelas subescalas individuais da escala ABC-C
Prazo: 12 semanas
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composta por cinco subescalas (irritabilidade, letargia/retraimento social, comportamento estereotipado, hiperatividade e fala inadequada) mais a pontuação total que varia de 0 a 174
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12 semanas
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A proporção de pacientes com resposta clínica no escore total ABC-C
Prazo: 12 semanas
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a resposta é definida como redução de pelo menos 25% da linha de base na pontuação total do ABC-CFX e uma pontuação de 1 (muito melhorada) ou 2 (muito melhorada) na escala CGI-I na semana 12
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12 semanas
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melhora do comportamento repetitivo medido por mudanças no RBS-R
Prazo: Semana 12
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A Escala de Comportamento Repetitivo - Revisada (RBS-R) inclui seis domínios: comportamento ritualístico, comportamento de mesmice, comportamento estereotipado, comportamento autolesivo, comportamento compulsivo e interesses restritos.
Uma mudança negativa da linha de base indica melhora
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Semana 12
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de novembro de 2010
Conclusão Primária (REAL)
1 de agosto de 2013
Conclusão do estudo (REAL)
1 de agosto de 2013
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
2 de dezembro de 2010
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
2 de dezembro de 2010
Primeira postagem (ESTIMATIVA)
3 de dezembro de 2010
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
23 de dezembro de 2020
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
15 de dezembro de 2020
Última verificação
1 de março de 2016
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças do Sistema Nervoso
- Manifestações Neurológicas
- Manifestações Neurocomportamentais
- Doença
- Anomalias congénitas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Retardo Mental, Ligado ao X
- Deficiência Intelectual
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Distúrbios cromossômicos
- Distúrbios dos cromossomos sexuais
- Síndrome
- Síndrome do X Frágil
Outros números de identificação do estudo
- CAFQ056A2212
- 2009-013667-19 (EUDRACT_NUMBER)
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