진행성 연골육종 환자 치료에서의 Vismodegib

포함 기준:

• 환자는 연골육종(종래형, 중간엽, 역분화 또는 투명 세포 아형)의 조직학적으로 확진된 진단을 받아야 합니다.
• 환자는 적어도 하나의 차원(기록할 가장 긴 직경)에서 나선형 컴퓨터 단층촬영(CT) 스캔으로 >= 10 mm로 정확하게 측정될 수 있는 적어도 하나의 병변으로 정의되는 측정 가능한 질병(이전에 조사된 필드 외부)을 가져야 합니다.
• 진행성 질환에 대한 화학요법의 이전 라인이 3개 이하(450 mg/m^2 독소루비신 이하 포함); 마지막 화학 요법(니트로소우레아 및 미토마이신 C의 경우 6주), 면역 요법 또는 기타 약물 치료 및/또는 방사선 요법 이후 최소 3주
• 3개월 이상의 기대 수명
• Eastern Cooperative Oncology Group(ECOG) 수행 상태 =< 2(Karnofsky >= 60%)
• 백혈구 >= 3,000/mcL
• 절대 호중구 수 >= 1,500/mcL
• 혈소판 >= 100,000/mcL
• 정상적인 기관 한계 내의 총 빌리루빈
• Aspartate aminotransferase(AST)(serum glutamic oxaloacetic transaminase[SGOT])/alanine aminotransferase(ALT)(serum glutamate pyruvate transaminase[SGPT]) =< 2.5 X 제도적 정상 상한
• 정상적인 기관 한계 내의 크레아티닌 또는 크레아티닌 청소율 > 60 mL/min/1.73 제도적 정상보다 높은 크레아티닌 수치를 가진 환자의 경우 m^2
• 전이성 또는 절제 불가능한 국소 진행성 질환
• 연구 시작 전 문서화된 질병 진행(RECIST에 따름)
• 가임기 여성과 남성은 연구 참여 최소 4주 전, 연구 참여 기간 동안, 연구 참여 후 최소 24개월 동안 두 가지 형태의 피임법(즉, 장벽 피임법과 다른 피임법 한 가지)을 사용해야 합니다. 여성 환자의 경우 2개월, 남성 환자의 경우 2개월간 치료; 여성이 이 연구에 참여하는 동안 임신했거나 임신한 것으로 의심되는 경우 즉시 치료 의사에게 알려야 합니다.

• 가임 여성은 GDC-0449(혈청 또는 소변) 시작 전 7일 이내에 음성 혈청 임신 검사(민감도 25mIU/mL 이상)를 받아야 합니다. 임신 테스트(혈청 또는 소변)는 GDC-0449의 투여 전 24시간 기간 내에 연구 동안 매 4주마다 투여될 것임; 양성 소변 검사는 혈청 임신 검사로 확인해야 합니다. GDC-0449를 제공하기 전에 조사자는 환자의 두 가지 피임법 사용, 음성 임신 테스트 날짜, GDC-0449의 최기형성 가능성에 대한 환자의 이해를 확인하고 문서화해야 합니다.

  • 가임 여성은 다음과 같이 정의됩니다.

    • 월경이 규칙적인 환자
    • 무월경, 불규칙 주기 또는 금단 출혈을 배제하는 피임법을 사용하는 환자
    • 난관 결찰술을 받은 적이 있는 여성

  • 여성은 다음과 같은 이유로 가임 가능성이 없는 것으로 간주됩니다.

    • 환자가 자궁절제술 및/또는 양측 난소절제술을 받은 경우
    • 환자는 > 50세 여성에서 최소 1년 동안 무월경으로 정의되는 폐경기 후임
    • 환자는 전문 산부인과 전문의에 의해 확인된 영구적인 조기 난소 부전이 있습니다.
• 서면 동의서에 서명할 의사와 이해 능력
• 프랑스 규제 당국에 의거: 생의학 연구와 관련된 프랑스 법률(Huriet Law 88-1138 및 관련 법령)을 준수하는 프랑스 사회보장 환자

제외 기준:

• 연구 참여 전 3주 이내(니트로소우레아 또는 미토마이신 C의 경우 6주) 화학 요법 또는 방사선 요법을 받은 환자 또는 3주보다 먼저 투여된 제제로 인해 이상 반응이 회복되지 않은 환자
• 환자는 다른 조사 에이전트를 받지 않을 수 있습니다.
• 알려진 뇌 전이가 있는 환자는 이 임상 시험에서 제외되어야 합니다.
• GDC-0449 또는 연구에 사용된 다른 제제와 유사한 화학적 또는 생물학적 구성의 화합물에 기인한 알레르기 반응의 병력
• 흡수장애 증후군 또는 장내 흡수를 방해하는 기타 상태가 있는 환자 환자는 캡슐을 삼킬 수 있어야 합니다.
• 바이러스성 또는 기타 간염 또는 간경변증을 포함하여 임상적으로 중요한 간 질환 병력이 있는 환자는 자격이 없습니다.
• 조절되지 않는 저칼슘혈증, 저마그네슘혈증, 저나트륨혈증 또는 적절한 전해질 보충에도 불구하고 기관의 정상 하한치 미만으로 정의되는 저칼륨혈증 환자는 본 연구에서 제외됩니다.
• 병리학적 검토 및/또는 상관 연구에 사용할 수 없는 종양 조직 샘플
• 진행 중이거나 활성 감염, 증후성 울혈성 심부전, 불안정 협심증, 심장 부정맥 또는 연구 요건 준수를 제한하는 정신 질환/사회적 상황을 포함하되 이에 국한되지 않는 제어되지 않는 병발성 질병
• 임산부는 이 연구에서 제외됩니다. 산모가 GDC-0449로 치료받는 경우 모유 수유를 중단해야 합니다. 이러한 잠재적 위험은 본 연구에 사용된 다른 제제에도 적용될 수 있습니다.
• 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 양성 환자는 조합 항레트로바이러스 요법을 받을 수 없습니다.