Mucopolysaccharidosis IVA (Morquio A Syndrome) 환자에서 BMN 110의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 이중 맹검 연구
2014년 6월 6일 업데이트: BioMarin Pharmaceutical
점액다당증 IVA(모퀴오 A 증후군) 환자에서 2.0 mg/kg/주 및 2.0 mg/kg/격주로 BMN 110의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 3상, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 다국적 임상 연구 )
이 3상 연구는 점액다당증 IVA(Morquio A Syndrome) 환자에서 2.0mg/kg/주 BMN 110 및 2.0mg/kg/격주 BMN 110의 효능과 안전성을 평가할 것입니다.
현재 지지 요법 외에 MPS IVA에 대해 허용되는 표준 치료법은 없습니다. 효소 대체 요법(ERT)은 MPS IVA 환자를 위한 잠재적인 새로운 치료 옵션일 수 있습니다. BMN 110은 IV 주입으로 MPS IVA 환자에게 투여되어 만노스-6-포스페이트 수용체에 의한 세포 흡수 및 리소좀으로의 수송을 허용합니다.
리소좀으로의 이 효소 흡수는 조직 대식세포, 유리질 연골, 기타 결합 조직 및 심장 판막에서 케라탄 설페이트(KS)의 증가된 이화작용을 촉진하고 장애의 임상 증상을 담당하는 KS의 점진적인 축적을 감소시키는 것으로 가정됩니다. .
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
177
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Montreal, 캐나다
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Sherbrooke, 캐나다
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Toronto, 캐나다
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Bogota, 콜롬비아
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Coimbra, 포르투갈
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Lyon, 프랑스
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Paris, 프랑스
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
5년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 5세 이상.
- MPS IVA의 임상 징후 및 증상에 기반한 문서화된 MPS IVA의 임상 진단 및 문서화된 감소된 섬유아세포 또는 백혈구 GALNS 효소 활성 또는 MPS IVA의 진단을 확인하는 유전자 검사.
- 서면 동의서를 제공할 의향과 능력이 있거나 18세 미만(또는 지역에 따라 16세) 미만인 환자의 경우 서면 동의서(필요한 경우)를 제공하고 법적 권한을 위임받은 대리인의 서면 동의서를 제공합니다. 연구의 성격이 설명되었고 연구 관련 절차 이전에.
- 6분 걷기 시험에 대한 학습 입학 요건을 충족해야 합니다.
- 성적으로 활발한 환자는 연구에 참여하는 동안 허용 가능한 피임 방법을 기꺼이 사용해야 합니다.
- 가임 여성은 스크리닝에서 음성 임신 검사를 받아야 하고 연구 중에 추가 임신 검사를 받을 의향이 있어야 합니다.
제외 기준:
- 이전 조혈 줄기 세포 이식(HSCT).
- BMN 110을 사용한 이전 치료.
- BMN 110의 구성 요소에 대해 알려진 과민증이 있습니다.
- 연구 시작 전 3개월 이내에 대수술을 받았거나 24주 치료 기간 동안 대수술을 계획한 경우.
- 연구 중 언제든지 임신 또는 모유 수유 스크리닝 또는 임신 계획(자신 또는 파트너).
- 스크리닝 전 30일 이내에 조사 제품 또는 조사 의료 기기를 사용하거나 예정된 모든 연구 평가를 완료하기 전에 조사 에이전트에 대한 요구 사항.
- 증상이 있는 경추 불안정성, 임상적으로 유의미한 척수 압박 또는 연구자가 결정한 연구 참여 또는 안전성을 방해할 심각한 심장 질환을 포함하나 이에 국한되지 않는 동시 질환 또는 상태.
- 조사자의 관점에서 환자가 불량한 치료 준수 또는 연구를 완료하지 못할 위험이 높은 모든 상태.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 위약
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주 1회 약 4시간에 걸쳐 투여되는 BMN 110의 2.0 mg/kg 투여량에 필요한 것과 동일한 부피의 위약 용액을 정맥 내 주입합니다.
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실험적: BMN 110 주간
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BMN 110 매주: 일주일에 한 번 약 4시간 동안 BMN 110을 2.0mg/kg의 용량으로 정맥 내 주입합니다.
다른 이름들:
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실험적: 격주로 BMN 110
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격주로 BMN 110: BMN 110 2.0mg/kg을 격주로 약 4시간에 걸쳐 정맥 주입하고 격주로 위약을 주입합니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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6분 걷기 테스트로 측정한 지구력 기준선에서 변경
기간: 24주차 기준선
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24주차 기준선
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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3분 계단 오르기 테스트로 측정한 지구력의 기준선에서 변화
기간: 24주차 기준선
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24주차 기준선
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소변 크레아티닌에 대해 표준화된 소변 케라탄 설페이트의 기준치로부터 백분율 변화
기간: 24주차 기준선
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24주차 기준선
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2011년 2월 1일
기본 완료 (실제)
2012년 8월 1일
연구 완료 (실제)
2012년 8월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2011년 1월 10일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2011년 1월 11일
처음 게시됨 (추정)
2011년 1월 12일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2014년 7월 7일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2014년 6월 6일
마지막으로 확인됨
2014년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- MOR-004
- 2010-020198-18 (EudraCT 번호)
- 10/H1306/87 (기타 식별자: National Research Ethics Service)
- 18972/0213/001-0001 (기타 식별자: Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency)
- 2011_038#B201129 (기타 식별자: Medical Ethics Review Committee (METC))
- 145240 (기타 식별자: Health Canada)
- 2011-01-09 (기타 식별자: Committee for the Protection of Personnes)
- 20110012889 (기타 식별자: Korean Food & Drug Administration (KFDA))
- 0999935174 (기타 식별자: Taiwan FDA)
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