Une étude en double aveugle pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du BMN 110 chez les patients atteints de mucopolysaccharidose IVA (syndrome de Morquio A)

Critère d'intégration:

• Au moins 5 ans.
• Diagnostic clinique documenté de la MPS IVA basé sur les signes cliniques et les symptômes de la MPS IVA et documenté la réduction de l'activité enzymatique des fibroblastes ou des leucocytes GALNS ou des tests génétiques confirmant le diagnostic de la MPS IVA.
• Disposé et capable de fournir un consentement éclairé écrit et signé, ou dans le cas des patients de moins de 18 ans (ou 16 ans, selon la région), fournir un consentement écrit (si nécessaire) et un consentement éclairé écrit par un représentant légalement autorisé après la nature de l'étude a été expliquée et avant toute procédure liée à la recherche.
• Doit satisfaire aux conditions d'admission à l'étude pour le test de marche de 6 minutes.
• Les patients sexuellement actifs doivent être disposés à utiliser une méthode de contraception acceptable tout en participant à l'étude.
• Les femmes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse négatif lors de la sélection et être disposées à subir des tests de grossesse supplémentaires pendant l'étude.

Critère d'exclusion:

• Antécédents de greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH).
• Traitement antérieur avec BMN 110.
• A une hypersensibilité connue à l'un des composants du BMN 110.
• Chirurgie majeure dans les 3 mois précédant l'entrée à l'étude ou chirurgie majeure prévue pendant la période de traitement de 24 semaines.
• Enceinte ou allaitante au dépistage ou prévoyant de devenir enceinte (soi-même ou partenaire) à tout moment pendant l'étude.
• Utilisation de tout produit expérimental ou dispositif médical expérimental dans les 30 jours précédant le dépistage, ou exigence de tout agent expérimental avant l'achèvement de toutes les évaluations d'étude prévues.
• Maladie ou affection concomitante, y compris, mais sans s'y limiter, une instabilité symptomatique de la colonne cervicale, une compression de la moelle épinière cliniquement significative ou une maladie cardiaque grave qui interférerait avec la participation à l'étude ou la sécurité, comme déterminé par l'investigateur.
• Toute condition qui, de l'avis de l'investigateur, expose le patient à un risque élevé de mauvaise observance du traitement ou de ne pas terminer l'étude.