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ムコ多糖症IVA（モルキオA症候群）患者におけるBMN 110の有効性と安全性を評価する二重盲検研究

2014年6月6日 更新者：BioMarin Pharmaceutical

ムコ多糖症IVA（モルキオA症候群）患者におけるBMN 110の2.0 mg/kg/週および2.0 mg/kg/隔週の有効性と安全性を評価するための第3相、無作為二重盲検プラセボ対照国際臨床試験）

この第 3 相試験では、ムコ多糖症 IVA (モルキオ A 症候群) 患者を対象に、2.0 mg/kg/週 BMN 110 および 2.0 mg/kg/隔週 BMN 110 の有効性と安全性を評価します。

現在、支持療法以外に MPS IVA に対して標準的に受け入れられている治療法はありません。 酵素補充療法（ERT）は、MPS IVA 患者にとって新たな治療選択肢となる可能性があります。 BMN 110 は MPS IVA 患者に IV 注入によって投与され、マンノース-6-リン酸受容体による細胞への取り込みとリソソームへの輸送を可能にします。

この酵素のリソソームへの取り込みは、組織マクロファージ、硝子軟骨、その他の結合組織、心臓弁におけるケラタン硫酸（KS）の異化作用の増加を促進し、疾患の臨床症状の原因となるKSの進行性蓄積を軽減すると仮説が立てられています。 。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

177

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

5年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • 少なくとも5歳以上。
  • MPS IVAの臨床徴候および症状に基づくMPS IVAの臨床診断の文書化、およびMPS IVAの診断を確認する線維芽細胞または白血球のGALNS酵素活性の低下または遺伝子検査の文書化。
  • 書面による署名済みのインフォームド・コンセントを提供する意欲と能力がある。または、18 歳未満（地域によっては 16 歳）の患者の場合は、書面による同意（必要な場合）と法的に権限を与えられた代理人による書面によるインフォームド・コンセントを提供する意思がある。研究関連の手順の前に、研究の性質について説明されている必要があります。
  • 6 分間の歩行テストの学習入学要件を満たしている必要があります。
  • 性的に活動的な患者は、研究に参加する間、許容可能な避妊方法を喜んで使用する必要があります。
  • 妊娠の可能性のある女性は、スクリーニング時に妊娠検査が陰性であり、研究中に追加の妊娠検査を受ける意欲がなければなりません。

除外基準:

  • 以前の造血幹細胞移植（HSCT）。
  • BMN 110による以前の治療。
  • BMN 110 のいずれかの成分に対して過敏症があることが知られています。
  • -治験参加前3か月以内に大手術を受けた、または24週間の治療期間中に大手術が予定されている。
  • スクリーニング時に妊娠中または授乳中、または研究中のいつでも妊娠を計画している（自身またはパートナー）。
  • スクリーニング前の30日以内の治験製品または治験医療機器の使用、または予定されているすべての研究評価が完了する前の治験薬の必要性。
  • 治験責任医師が判断した、症候性頚椎不安定性、臨床的に重大な脊髄圧迫、または重篤な心疾患を含むがこれらに限定されない、研究への参加または安全性を妨げる併発疾患または状態。
  • 治験責任医師の見解では、患者が治療コンプライアンス不良または治験を完了できないリスクが高いと判断される状態。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
プラセボコンパレーター：プラセボ
薬：プラセボ
2.0 mg/kg 用量の BMN 110 に必要な量と同等の量のプラセボ溶液を、週に 1 回、約 4 時間かけて静脈内注入します。
実験的：BMN 110 ウィークリー
薬：BMN 110 ウィークリー
BMN 110 毎週：2.0 mg/kg の用量で BMN 110 を週に 1 回、約 4 時間かけて静脈内注入します。
他の名前：
  • 組換えヒト N-アセチルガラクトサミン-6-スルファターゼ
  • rhGALNS
実験的：BMN 110 隔週
薬：BMN 110 隔週
BMN 110 隔週投与: 隔週で約 4 時間かけて 2.0 mg/kg の用量で BMN 110 を静脈内注入し、隔週でプラセボを注入します。
他の名前：
  • 組換えヒト N-アセチルガラクトサミン-6-スルファターゼ
  • rhGALNS

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
6分間の歩行テストで測定した持久力のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから 24 週目まで
ベースラインから 24 週目まで

二次結果の測定

結果測定
時間枠
3分間の階段昇降テストで測定した持久力のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから 24 週目まで
ベースラインから 24 週目まで
尿中クレアチニンについて正規化された尿中ケラタン硫酸のベースラインからの変化率
時間枠：ベースラインから 24 週目まで
ベースラインから 24 週目まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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BioMarin Pharmaceutical

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2011年2月1日

一次修了 (実際)

2012年8月1日

研究の完了 (実際)

2012年8月1日

試験登録日

最初に提出

2011年1月10日

QC基準を満たした最初の提出物

2011年1月11日

最初の投稿 (見積もり)

2011年1月12日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (見積もり)

2014年7月7日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2014年6月6日

最終確認日

2014年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • MOR-004
  • 2010-020198-18 (EudraCT番号)
  • 10/H1306/87 (その他の識別子：National Research Ethics Service)
  • 18972/0213/001-0001 (その他の識別子：Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency)
  • 2011_038#B201129 (その他の識別子：Medical Ethics Review Committee (METC))
  • 145240 (その他の識別子：Health Canada)
  • 2011-01-09 (その他の識別子：Committee for the Protection of Personnes)
  • 20110012889 (その他の識別子：Korean Food & Drug Administration (KFDA))
  • 0999935174 (その他の識別子：Taiwan FDA)

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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