Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En dobbeltblind undersøgelse til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af ​​BMN 110 hos patienter med mucopolysaccharidosis IVA (Morquio A syndrom)

6. juni 2014 opdateret af: BioMarin Pharmaceutical

Et fase 3, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, multinationalt klinisk studie for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​2,0 mg/kg/uge og 2,0 mg/kg/hver anden uge BMN 110 hos patienter med mucopolysaccharidosis IVA (Morquio A syndrom) )

Dette fase 3-studie vil evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​2,0 mg/kg/uge BMN 110 og 2,0 mg/kg/hver anden uge BMN 110 hos patienter med mucopolysaccharidosis IVA (Morquio A Syndrome).

Der er i øjeblikket ingen standard accepteret behandling for MPS IVA ud over understøttende behandling. Enzymerstatningsterapi (ERT) kan være en potentiel ny behandlingsmulighed for MPS IVA-patienter. BMN 110 administreres til MPS IVA-patienter ved IV-infusion, hvilket muliggør cellulær optagelse af mannose-6-phosphatreceptoren og transport til lysosomerne.

Denne enzymoptagelse i lysosomerne antages at fremme øget katabolisme af keratansulfat (KS) i vævsmakrofager, hyalinbrusk, andet bindevæv og hjerteklap, og reducere den progressive ophobning af KS, som er ansvarlig for de kliniske manifestationer af lidelserne .

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

177

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Argentina
      • Cordoba, Argentina
  • Brasilien
      • Campina Grande, Brasilien
      • Porto Alegre, Brasilien
  • Canada
      • Montreal, Canada
      • Sherbrooke, Canada
      • Toronto, Canada
  • Colombia
      • Bogota, Colombia
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
      • Manchester, Det Forenede Kongerige
  • Forenede Stater
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forenede Stater
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater
  • Frankrig
      • Lyon, Frankrig
      • Paris, Frankrig
  • Holland
      • Amsterdam, Holland
  • Italien
      • Monza, Italien
  • Japan
      • Tokyo, Japan
  • Korea, Republikken
      • Seoul, Korea, Republikken
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal
  • Qatar
      • Doha, Qatar
  • Saudi Arabien
      • Riyadh, Saudi Arabien
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan
  • Tyskland
      • Mainz, Tyskland

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mindst 5 år.
  • Dokumenteret klinisk diagnose af MPS IVA baseret på kliniske tegn og symptomer på MPS IVA og dokumenteret reduceret fibroblast- eller leukocyt-GALNS-enzymaktivitet eller genetisk test, der bekræfter diagnosen MPS IVA.
  • Villig og i stand til at give skriftligt, underskrevet informeret samtykke, eller i tilfælde af patienter under 18 år (eller 16 år, afhængigt af regionen), give skriftligt samtykke (hvis påkrævet) og skriftligt informeret samtykke fra en juridisk autoriseret repræsentant efter arten af ​​undersøgelsen er blevet forklaret, og forud for eventuelle forskningsrelaterede procedurer.
  • Skal opfylde studieadgangskravene til 6-minutters gangprøven.
  • Seksuelt aktive patienter skal være villige til at bruge en acceptabel præventionsmetode, mens de deltager i undersøgelsen.
  • Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest ved screening og være villige til at få foretaget yderligere graviditetstest under undersøgelsen.

Ekskluderingskriterier:

  • Tidligere hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT).
  • Tidligere behandling med BMN 110.
  • Har kendt overfølsomhed over for nogen af ​​komponenterne i BMN 110.
  • Større operation inden for 3 måneder før studiestart eller planlagt større operation i den 24-ugers behandlingsperiode.
  • Gravid eller ammende ved Screening eller planlægger at blive gravid (selv eller partner) når som helst under undersøgelsen.
  • Brug af ethvert forsøgsprodukt eller medicinsk udstyr til undersøgelse inden for 30 dage før screening eller krav om ethvert forsøgsmiddel før afslutning af alle planlagte undersøgelsesvurderinger.
  • Samtidig sygdom eller tilstand, herunder, men ikke begrænset til, symptomatisk ustabilitet i halshvirvelsøjlen, klinisk signifikant rygmarvskompression eller alvorlig hjertesygdom, der ville forstyrre undersøgelsesdeltagelsen eller sikkerheden som bestemt af investigator.
  • Enhver tilstand, der efter investigatorens opfattelse sætter patienten i høj risiko for dårlig behandlingsefterlevelse eller for ikke at fuldføre undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Medicin: Placebo
Intravenøs infusion af placeboopløsning i et volumen svarende til det, der er nødvendigt for 2,0 mg/kg dosis af BMN 110 administreret over en periode på ca. 4 timer en gang om ugen.
Eksperimentel: BMN 110 Ugentligt
Medicin: BMN 110 Ugentligt
BMN 110 Ugentlig: Intravenøs infusion af BMN 110 i en dosis på 2,0 mg/kg administreret over en periode på ca. 4 timer en gang om ugen.
Andre navne:
  • rekombinant human N-acetylgalactosamin-6-sulfatase
  • rhGALNS
Eksperimentel: BMN 110 hver anden uge
Medicin: BMN 110 hver anden uge
BMN 110 hver anden uge: Intravenøs infusion af BMN 110 i en dosis på 2,0 mg/kg administreret over en periode på ca. 4 timer hver anden uge og infusioner af placebo på skiftende uger.
Andre navne:
  • rekombinant human N-acetylgalactosamin-6-sulfatase
  • rhGALNS

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline i udholdenhed som målt ved 6-minutters gangtest
Tidsramme: Baseline til uge 24
Baseline til uge 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline i udholdenhed som målt ved 3-minutters trappestigningstest
Tidsramme: Baseline til uge 24
Baseline til uge 24
Procent ændring fra baseline i urin Keratansulfat normaliseret for urin kreatinin
Tidsramme: Baseline til uge 24
Baseline til uge 24

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. februar 2011

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. august 2012

Studieafslutning (Faktiske)

1. august 2012

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. januar 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. januar 2011

Først opslået (Skøn)

12. januar 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

7. juli 2014

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. juni 2014

Sidst verificeret

1. juni 2014

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MOR-004
  • 2010-020198-18 (EudraCT nummer)
  • 10/H1306/87 (Anden identifikator: National Research Ethics Service)
  • 18972/0213/001-0001 (Anden identifikator: Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency)
  • 2011_038#B201129 (Anden identifikator: Medical Ethics Review Committee (METC))
  • 145240 (Anden identifikator: Health Canada)
  • 2011-01-09 (Anden identifikator: Committee for the Protection of Personnes)
  • 20110012889 (Anden identifikator: Korean Food & Drug Administration (KFDA))
  • 0999935174 (Anden identifikator: Taiwan FDA)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med MPS IV A

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Belarus

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner